GDC-0449:n tehon ja turvallisuuden määrittäminen potilailla, joilla on basaalisolujen nevus-oireyhtymä (BCNS) (GDC-0449)

Sisällyttämiskriteerit:

Aihe:

• on diagnosoitu vähintään 10 SEB (halkaisija 3 mm tai suurempi nenässä tai periorbitaalisella iholla, 5 mm tai suurempi muualla kasvoilla tai 9 mm tai suurempi muilla kuin kasvojen alueilla polvien alla olevaa ihoa lukuun ottamatta) kaksi vuotta ennen tutkimukseen tuloa, mikä on dokumentoitu histologisesti lääkäreiden asiakirjoihin ja/tai tutkimustutkijan kliinisesti diagnosoima lähtötilanteessa.
• täyttävät tyvisolunevus-oireyhtymän diagnostiset kriteerit
• on valmis pidättymään muiden kuin tutkimukseen kuuluvien paikallisten lääkkeiden levittämisestä iholle tutkimuksen ajan, mukaan lukien reseptilääkkeet ja reseptivapaat valmisteet. Koehenkilöitä rohkaistaan ​​käyttämään aurinkovoidetta (SPF 15) vähintään kerran päivässä kaikilla altistuneilla ihoalueilla.
• on valmis luopumaan BCC:iden hoidosta, elleivät tutkimustutkijat ole dokumentoineet BCC:itä, mieluiten kahdella erillisellä käynnillä, paitsi jos PSCP uskoo, että hoidon viivästyminen saattaa mahdollisesti vaarantaa potilaan terveyden.
• hänellä on normaalit laboratoriokokeet seuraavien määritelmien mukaisesti: Normaali hematopoieettinen kapasiteetti, normaali maksan toiminta: ASAT ja ALAT ovat vähintään 2x normaalin yläraja (ULN) Kokonaisbilirubiini normaalialueella 0,20 mg/dl - 1,50 mg/dl tai 3 x ULN:n sisällä potilailla, joilla on Gilbertin tauti. Normaali munuaisten toiminta: normaali seerumin kreatiniini tai mitattu kreatiniinipuhdistuma alle 50 ml/min. Paastokolesteroli on suurempi tai yhtä suuri kuin 220 hoitamattomana
• olla valmis olemaan luovuttamatta verta tai siemennestettä kolmeen kuukauteen tutkimuslääkkeiden käytön lopettamisen jälkeen.
• on valmis välttämään kumppaninsa raskautta seuraavien määritelmien mukaisesti: Mieshenkilö on valmis käyttämään lateksikondomia tutkimuksen aikana ja 3 kuukauden ajan viimeisen annoksen jälkeen seksuaalisessa kontaktissa hedelmällisessä iässä olevan naisen kanssa, vaikka hänellä olisi ollut onnistunut vasektomia. Hänen kumppaninsa on myös käytettävä ehkäisyä

Poissulkemiskriteerit:

Aihe:

• on käyttänyt paikallisia tai systeemisiä hoitoja, jotka saattavat häiritä tutkimuslääkkeen arviointia tutkimuksen aikana. Erityisesti näihin kuuluvat: (i) glukokortikoidien käyttö yli 5 %:lla ihosta (ii) retinoidien käyttö systeemisesti tai paikallisesti yli 5 %:lla ihosta kuuden kuukauden aikana ennen tutkimukseen tuloa; (iii) alfahydroksihapot yli 5 %:iin ihosta kuuden kuukauden aikana ennen tutkimukseen tuloa (iv) 5-fluorourasiilia tai imikimodia systeemisesti tai paikallisesti polvien yläpuolella olevaan ihoon kuuden kuukauden aikana ennen tutkimukseen tuloa. (v) hoito systeemisellä kemoterapialla vuoden sisällä ennen tutkimuslääkityksen aloittamista.
• on aiemmin ollut yliherkkyys jollekin tutkimuslääkevalmisteen aineosalle.
• ei voi palata seurantakäynteihin ja testeihin.
• hänellä on hallitsematon systeeminen sairaus, mukaan lukien tunnetut HIV-positiiviset potilaat.
• hänellä on ollut kongestiivista sydämen vajaatoimintaa.
• hänellä on hallitsematon hypokalsemia, hypomagnesemia tai hypokalemia
• hänellä on kliinisesti merkittävä maksasairaus, mukaan lukien virus tai hepatiitti, nykyinen alkoholin väärinkäyttö tai kirroosi.
• hänellä on jokin tila tai tilanne, joka voi tutkijan näkemyksen mukaan saattaa koehenkilön merkittävään vaaraan, hämmentää tutkimustuloksia tai häiritä merkittävästi tutkittavan osallistumista tutkimukseen.
• hänellä on ollut invasiivinen syöpä viimeisten viiden vuoden aikana, lukuun ottamatta ei-melanooma-ihosyöpää, I vaiheen kohdunkaulan syöpää, rintasyöpää in situ tai CLL-vaiheen 0 syöpää.
• hänellä on meneillään, äskettäin (4 viikon sisällä päivästä 1) osallistuminen kokeelliseen lääketutkimukseen osallistuessaan tähän tutkimukseen.
• on naaras, joka on raskaana, suunnittelee tulevansa koskaan raskaaksi, voi tulla raskaaksi tai imettää.
• on mies, joka ei halua tai ei pysty noudattamaan raskauden ehkäisytoimenpiteitä.