Bestimmung der Wirksamkeit und Sicherheit von GDC-0449 bei Patienten mit Basalzell-Nävus-Syndrom (BCNS) (GDC-0449)

Einschlusskriterien:

Das Thema:

• bei ihm wurden mindestens 10 SEB (mit einem Durchmesser von 3 mm oder mehr auf der Nase oder periorbitaler Haut, 5 mm oder mehr an anderer Stelle im Gesicht oder 9 mm oder mehr in nicht-gesichtsbezogenen Bereichen mit Ausnahme der Haut unterhalb der Knie) diagnostiziert zwei Jahre vor Studienbeginn, wie histologisch in den ärztlichen Unterlagen dokumentiert und/oder von einem Studienprüfer zu Studienbeginn klinisch diagnostiziert.
• die diagnostischen Kriterien für ein Basalzell-Nävus-Syndrom erfüllen
• ist bereit, für die Dauer der Studie auf die Anwendung von nicht in der Studie enthaltenen topischen Medikamenten auf der Haut zu verzichten, einschließlich verschreibungspflichtiger und rezeptfreier Präparate. Den Probanden wird empfohlen, mindestens einmal täglich Sonnenschutzmittel (LSF 15) auf allen exponierten Hautstellen aufzutragen.
• ist bereit, auf die Behandlung von BCCs zu verzichten, es sei denn, die BCCs werden von Studienprüfern dokumentiert, vorzugsweise bei zwei getrennten Besuchen, es sei denn, das PSCP ist der Ansicht, dass eine Verzögerung der Behandlung möglicherweise die Gesundheit des Probanden gefährden könnte.
• hat normale Labortests, wie durch Folgendes definiert: Normale hämatopoetische Kapazität, normale Leberfunktion: AST und ALT größer oder gleich dem 2-fachen der Obergrenze des Normalwerts (ULN) Gesamtbilirubin im Normbereich 0,20 mg/dl bis 1,50 mg/dl oder innerhalb des 3-fachen ULN für Patienten mit Morbus Gilbert. Normale Nierenfunktion: normales Serumkreatinin oder gemessene Kreatinin-Clearance von weniger als 50 ml/Minute. Nüchtern-Cholesterinwert größer oder gleich 220 unbehandelt
• bereit sein, nach Absetzen der Studienmedikation drei Monate lang kein Blut oder Sperma zu spenden.
• ist bereit, eine Schwangerschaft bei seiner Partnerin zu vermeiden, wie durch Folgendes definiert: Der männliche Proband ist bereit, während der Studie und für 3 Monate nach der letzten Dosis beim sexuellen Kontakt mit einer Frau im gebärfähigen Alter ein Latexkondom zu verwenden, auch wenn er ein Kondom hatte erfolgreiche Vasektomie. Auch sein Partner muss eine Form der Empfängnisverhütung anwenden

Ausschlusskriterien:

Das Thema:

• hat während der Studie topische oder systemische Therapien angewendet, die die Bewertung der Studienmedikation beeinträchtigen könnten. Dazu gehört insbesondere die Anwendung von: (i) Glukokortikoiden auf mehr als 5 % der Haut (ii) systemischer oder topischer Anwendung von Retinoiden auf mehr als 5 % der Haut während der sechs Monate vor Studienbeginn; (iii) Alpha-Hydroxysäuren auf mehr als 5 % der Haut während der sechs Monate vor Studienbeginn. (iv) 5-Fluorouracil oder Imiquimod systemisch oder topisch auf die Haut oberhalb der Knie während der sechs Monate vor Studienbeginn. (v) Behandlung mit systemischer Chemotherapie innerhalb eines Jahres vor Beginn der Studienmedikation.
• in der Vergangenheit eine Überempfindlichkeit gegen einen der Inhaltsstoffe der Studienmedikationsformulierungen festgestellt hat.
• ist nicht in der Lage, zu Nachuntersuchungen und Tests zurückzukehren.
• hat eine unkontrollierte systemische Erkrankung, einschließlich bekanntermaßen HIV-positiver Patienten.
• hat in der Vergangenheit eine Herzinsuffizienz.
• an unkontrollierter Hypokalzämie, Hypomagnesiämie oder Hypokaliämie leidet
• hat eine klinisch bedeutsame Vorgeschichte von Lebererkrankungen, einschließlich Virus- oder Hepatitis, aktuellem Alkoholmissbrauch oder Leberzirrhose.
• an einem Zustand oder einer Situation leidet, die nach Ansicht des Prüfarztes den Probanden einem erheblichen Risiko aussetzen, die Studienergebnisse verfälschen oder die Teilnahme des Probanden an der Studie erheblich beeinträchtigen könnte.
• Hat in den letzten fünf Jahren eine Vorgeschichte von invasivem Krebs, ausgenommen nicht-melanozytärer Hautkrebs, Gebärmutterhalskrebs im Stadium I, duktales Karzinom in situ der Brust oder CLL im Stadium 0.
• hat während der Teilnahme an dieser Studie aktuell, kürzlich (innerhalb von 4 Wochen nach Tag 1) oder geplant an einer experimentellen Arzneimittelstudie teilgenommen.
• ist eine Frau, die schwanger ist, eine Schwangerschaft plant, schwanger werden kann oder stillt.
• ist ein Mann, der nicht willens oder nicht in der Lage ist, Maßnahmen zur Schwangerschaftsverhütung einzuhalten.