Per determinare l'efficacia e la sicurezza di GDC-0449 nei pazienti con sindrome del nevo basocellulare (BCNS) (GDC-0449)

Criterio di inclusione:

Il soggetto:

• ha avuto diagnosi di almeno 10 SEB (di diametro 3 mm o superiore sul naso o sulla pelle periorbitale, 5 mm o superiore in altre parti del viso, o 9 mm o superiore sulle aree non facciali esclusa la pelle sotto le ginocchia) durante il due anni prima dell'ingresso nello studio, come documentato istologicamente nelle cartelle cliniche e/o diagnosticato clinicamente da uno sperimentatore dello studio al basale.
• soddisfano i criteri diagnostici per la sindrome del nevo basocellulare
• è disposto ad astenersi dall'applicazione sulla pelle di farmaci topici non oggetto di studio per la durata dello studio, comprese le preparazioni su prescrizione e da banco. I soggetti saranno incoraggiati a utilizzare la protezione solare (SPF 15) almeno una volta al giorno su tutti i siti della pelle esposti.
• è disposto a rinunciare al trattamento delle BCC a meno che le BCC non siano documentate dagli sperimentatori dello studio, preferibilmente in due visite separate, tranne quando il PSCP ritenga che il ritardo nel trattamento possa potenzialmente compromettere la salute del soggetto.
• presenta test di laboratorio normali come definito da quanto segue: capacità ematopoietica normale, funzionalità epatica normale: AST e ALT superiori o uguali a 2 volte il limite superiore della norma (ULN) bilirubina totale entro il range normale da 0,20 mg/dl a 1,50 mg/dl o entro 3 volte l'ULN per i pazienti con malattia di Gilbert Funzionalità renale normale: creatinina sierica normale o clearance della creatinina misurata inferiore a 50 ml/minuto. Colesterolo a digiuno maggiore o uguale a 220 non trattato
• essere disposto a non donare sangue o sperma per tre mesi dopo l'interruzione dei farmaci dello Studio.
• è disposto a evitare la gravidanza nel suo partner come definito da quanto segue: Soggetto maschio è disposto a utilizzare un preservativo in lattice durante lo studio e per 3 mesi dopo l'ultima dose durante il contatto sessuale con una donna in età fertile, anche se ha avuto un vasectomia riuscita. Anche il suo partner deve usare una forma di controllo delle nascite

Criteri di esclusione:

Il soggetto:

• ha utilizzato terapie topiche o sistemiche che potrebbero interferire con la valutazione del farmaco in studio durante lo studio. In particolare, questi includono l'uso di: (i) glucocorticoidi in più del 5% della pelle (ii) retinoidi per via sistemica o topica in più del 5% della pelle durante i sei mesi precedenti l'ingresso nello studio; (iii) alfa-idrossiacidi a più del 5% della pelle durante i sei mesi precedenti l'ingresso nello studio (iv) 5-fluorouracile o imiquimod per via sistemica o topica sulla pelle sopra le ginocchia durante i sei mesi precedenti l'ingresso nello studio. (v) trattamento con chemioterapia sistemica entro un anno prima dell'inizio del farmaco in studio.
• ha una storia di ipersensibilità a uno qualsiasi degli ingredienti nelle formulazioni del farmaco in studio.
• non è in grado di tornare per visite di controllo e test.
• ha una malattia sistemica incontrollata, compresi i pazienti HIV positivi noti.
• ha una storia di insufficienza cardiaca congestizia.
• ha ipocalcemia incontrollata, ipomagnesiemia o ipokaliemia
• ha una storia clinicamente importante di malattia del fegato, incluse epatite virale o virale, attuale abuso di alcol o cirrosi.
• ha qualsiasi condizione o situazione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, può mettere il soggetto a rischio significativo, potrebbe confondere i risultati dello studio o potrebbe interferire in modo significativo con la partecipazione del soggetto allo studio.
• ha una storia di cancro invasivo negli ultimi cinque anni escludendo cancro della pelle non melanoma, cancro cervicale in stadio I, carcinoma duttale in situ della mammella o LLC stadio 0.
• ha una partecipazione attuale, recente (entro 4 settimane dal giorno 1) o pianificata a uno studio sperimentale su un farmaco durante l'iscrizione a questo studio.
• è una donna che è incinta, prevede di rimanere incinta, è in grado di rimanere incinta o sta allattando.
• è un maschio che non vuole o non può rispettare le misure di prevenzione della gravidanza.