A GDC-0449 hatékonyságának és biztonságosságának meghatározása bazális sejt nevus szindrómában (BCNS) szenvedő betegeknél (GDC-0449)

Bevételi kritériumok:

A téma:

• legalább 10 SEB-t diagnosztizáltak (3 mm-es vagy nagyobb átmérőjű az orron vagy a szemkörnyéki bőrön, 5 mm-es vagy nagyobb átmérőjű az arcon máshol, vagy 9 mm-es vagy nagyobb a nem arcterületeken, kivéve a térd alatti bőrt) a vizsgálat során. két évvel a vizsgálatba való belépés előtt, amint azt szövettanilag dokumentálják az orvosok feljegyzései és/vagy klinikailag diagnosztizálták a vizsgálati kutató által a kiinduláskor.
• megfelelnek a bazálissejtes nevus szindróma diagnosztikai kritériumainak
• hajlandó tartózkodni a vizsgálaton kívüli helyi gyógyszerek bőrön történő alkalmazásától a vizsgálat időtartama alatt, beleértve a vényköteles és vény nélkül kapható készítményeket is. Az alanyokat arra biztatjuk, hogy naponta legalább egyszer használjanak fényvédőt (SPF 15) minden kitett bőrfelületen.
• hajlandó lemondani a BCC-k kezeléséről, kivéve, ha a BCC-ket a vizsgálati kutatók dokumentálják, lehetőleg két külön látogatás alkalmával, kivéve, ha a PSCP úgy véli, hogy a kezelés késése potenciálisan veszélyeztetheti az alany egészségét.
• normál laboratóriumi vizsgálatokkal rendelkezik a következők szerint: Normál hematopoietikus kapacitás, Normál májfunkció: AST és ALT a normálérték felső határának (ULN) vagy annak kétszerese, összbilirubin a normál tartományon belül 0,20 mg/dl és 1,50 mg/dl, vagy a felső határérték háromszorosán belül Gilbert-kórban szenvedő betegeknél Normál veseműködés: normál szérum kreatinin vagy mért kreatinin-clearance kevesebb, mint 50 ml/perc. 220-nál nagyobb vagy egyenlő éhgyomri koleszterinszint kezeletlenül
• hajlandó nem adni vért vagy spermát három hónapig a vizsgálati gyógyszerek abbahagyását követően.
• hajlandó elkerülni a teherbeesést partnerében az alábbiak szerint: A férfi alany hajlandó latex óvszert használni a vizsgálat alatt és az utolsó adag után 3 hónapig fogamzóképes nővel való szexuális érintkezés során, még akkor is, ha volt sikeres vasectomia. Partnerének is alkalmaznia kell a fogamzásgátlás egy formáját

Kizárási kritériumok:

A téma:

• helyi vagy szisztémás terápiákat alkalmazott, amelyek megzavarhatják a vizsgálati gyógyszer értékelését a vizsgálat során. Konkrétan ezek a következők: (i) glükokortikoidok a bőr több mint 5%-án (ii) retinoidok szisztémásán vagy helyileg a bőr több mint 5%-án a vizsgálatba való belépés előtti hat hónapban; (iii) alfa-hidroxisavak a bőr több mint 5%-ára a vizsgálatba való belépés előtti hat hónapban (iv) 5-fluorouracil vagy imikimod szisztémásan vagy helyileg a térd feletti bőrön a vizsgálatba lépést megelőző hat hónapban. (v) szisztémás kemoterápiás kezelés a vizsgálati gyógyszeres kezelés megkezdése előtt egy éven belül.
• kórtörténetében túlérzékeny a vizsgálati gyógyszerkészítmények bármely összetevőjére.
• nem tud visszatérni utóvizsgálatokra és vizsgálatokra.
• kontrollálatlan szisztémás betegsége van, beleértve az ismert HIV-pozitív betegeket is.
• kórtörténetében pangásos szívelégtelenség szerepel.
• ellenőrizetlen hipokalcémiában, hypomagnesaemiában vagy hipokalémiában szenved
• klinikailag jelentős májbetegsége van, beleértve a vírusos vagy hepatitis, jelenlegi alkoholfogyasztást vagy cirrózist.
• bármilyen olyan körülménye vagy helyzete van, amely a vizsgáló véleménye szerint jelentős kockázatnak teheti ki az alanyt, megzavarhatja a vizsgálati eredményeket, vagy jelentősen megzavarhatja az alany vizsgálatban való részvételét.
• az elmúlt öt évben invazív rákban fordult elő, kivéve a nem melanómás bőrrákot, az I. stádiumú méhnyakrákot, az emlő in situ duktális karcinómáját vagy a 0. stádiumú CLL-t.
• jelenleg, a közelmúltban (az 1. naptól számított 4 héten belül) vagy tervezett részt venni egy kísérleti gyógyszervizsgálatban, miközben részt vett ebben a vizsgálatban.
• olyan nőstény, aki terhes, terhességet tervez, teherbe tud esni, vagy szoptat.
• olyan férfi, aki nem hajlandó vagy nem tud megfelelni a terhesség megelőzésére vonatkozó intézkedéseknek.