Dallas Hereditary Spherocytosis Cohort Study
Hensikten med denne studien er å
- bedre karakterisere den kortsiktige og langsiktige naturlige historien til arvelig sfærocytose (HS), inkludert diagnose, komplikasjoner og indikasjoner for og respons på splenektomi
- vurdere og beskrive helserelatert livskvalitet hos barn med HS.
Studieoversikt
Status
Forhold
Detaljert beskrivelse
Pasienter med en ny eller etablert diagnose av HS sett ved Barnas medisinske senter vil bli bedt om å melde seg på studien. Tidligere og nåværende medisinske journaler vil bli gjennomgått for å systematisk katalogisere deres historie med HS, inkludert diagnose, komplikasjoner, sykehusinnleggelser, medisiner og laboratoriedata. Helserelaterte livskvalitetsspørreskjemaer vil bli gitt til pasientene og deres foreldre ved innskrivning og med jevne mellomrom under oppfølgingen. De som samtykker vil få inntil tre små blodprøver samlet og frosset for fremtidige laboratoriestudier av komplikasjoner forbundet med HS og/eller splenektomi.
Vi forventer å registrere omtrent 200 barn og unge voksne med HS i denne studien og følge dem til voksen alder (18-21 år).
Studietype
Registrering (Faktiske)
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av HS med eller uten tidligere splenektomi
- Alder 0 - 21 år
- Spansktalende fag er kvalifisert til å delta
Ekskluderingskriterier:
- Kan ikke oppgi kontaktinformasjon for oppfølging
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Helserelatert livskvalitet
Tidsramme: Omtrent ved 5 år
|
PedsQL-måling
|
Omtrent ved 5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Primære indikasjoner for splenektomi
Tidsramme: Omtrent ved 5 år
|
Primær indikasjon for splenektomi bestemt på tidspunktet for splenektomi, hvis utført.
|
Omtrent ved 5 år
|
|
Komplikasjoner av HS
Tidsramme: Omtrent ved 5 år og ved 10 år
|
Omtrent ved 5 år og ved 10 år
|
|
|
Komplikasjoner av splenektomi
Tidsramme: Omtrent ved 5 år
|
Omtrent ved 5 år
|
|
|
Diagnose av HS
Tidsramme: Ved påmelding
|
Ved påmelding
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- IRB # 022010-024
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Arvelig sfærocytose
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS); Therapeutics...FullførtGNE Myopati | Hereditary Inclusion Body Myopati (HIBM)Forente stater
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncFullførtHereditary Inclusion Body Myopati (HIBM)Forente stater
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncFullførtGNE Myopati | Hereditary Inclusion Body Myopati (HIBM)Forente stater, Israel
-
NobelpharmaFullførtGNE Myopati | Nonaka sykdom | Distal myopati med kantvakuoler (DMRV) | Hereditary Inclusion Body Myopati (hIBM)Japan