En utprøving av Ferumoxytol for behandling av jernmangelanemi hos pediatriske deltakere med ikke-dialyseavhengig kronisk nyresykdom
31. mars 2022 oppdatert av: AMAG Pharmaceuticals, Inc.
En randomisert, åpen, aktivt kontrollert studie av sikkerheten, effekten og farmakokinetikken til Ferumoxytol sammenlignet med oralt jern for behandling av jernmangelanemi hos pediatriske personer med ikke-dialyseavhengig kronisk nyresykdom
Studie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til intravenøst (IV) ferumoksytol sammenlignet med oralt jern for behandling av pediatriske deltakere med kronisk nyresykdom (CKD).
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Studie AMAG-FER-CKD-252 var en studie som evaluerte effektiviteten og sikkerheten til IV ferumoxytol hos pediatriske deltakere med ikke-dialyseavhengig CKD. Studie AMAG-FER-CKD-251 (NCT01155375) var en studie som evaluerte effektiviteten og sikkerheten til IV ferumoxytol hos pediatriske deltakere med dialyseavhengig CKD. På grunn av betydelige utfordringer med påmelding til begge studiene, ble studie AMAG-FER-CKD-252 kombinert med studie AMAG-FER-CKD-251 og påmelding fortsatte under studie AMAG-FER-CKD-251. Påmeldingsnummeret (n=14) inkluderer antall deltakere for både AMAG-FER-CKD-251- og AMAG-FER-CKD-252-studiene til sammen.
Deltakerne ble registrert av alderskohorter på en trinnvis måte etter en sikkerhetsgjennomgang av Data Safety Monitoring Board av 1 alderskohort før påmelding av en påfølgende alderskohort, med progresjon fra eldste til yngste. Randomisering ble stratifisert etter følgende alderskohorter: 12 til <18 år, 6 til <12 år, 2 til <6 år og 6 måneder til <2 år.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
14
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Massachusetts
-
Waltham, Massachusetts, Forente stater, 02451
- AMAG Pharmaceuticals, Inc.
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
6 måneder til 17 år (BARN)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier for denne studien inkluderer:
- Hanner eller kvinner 6 måneder til <18 år
- Ikke-dialyseavhengig CKD, inkludert nyretransplanterte
- Har jernmangelanemi definert som: a) hemoglobinnivå <11,0 gram (g)/desiliter (dL) og b) transferrinmetningsnivå <20 %
- Kvinnelige deltakere i fertil alder som er seksuelt aktive må ha en effektiv prevensjonsmetode i minst 1 måned før screening og samtykke i å forbli på prevensjon til fullført deltakelse i studien
Viktige eksklusjonskriterier for denne studien inkluderer:
- Historie med allergi mot enten oralt eller IV jern
- Allergi mot to eller flere medikamentklasser
- Kvinnelige deltakere som er gravide, har til hensikt å bli gravide, ammer, innen 3 måneder etter fødselen eller har en positiv serum-/uringraviditetstest
- Hemoglobinnivå ≤7,0 g/dL
- Serumferritinnivå >600 nanogram/milliliter
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFELDIG
- Intervensjonsmodell: PARALLELL
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: Ferumoksytol
Deltakerne vil motta 1 av følgende 2 ferumoxytol-doseregimer:
|
Eksperimentell: Ferumoxytol
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Oralt jern
Deltakerne vil motta oralt jern: 2,5 mg Fe/kg to ganger daglig (maksimalt 100 mg/dose) på dag 1 til og med 35.
|
Aktiv komparator: Oraljern
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gjennomsnittlig endring i hemoglobin fra baseline til uke 5
Tidsramme: Grunnlinje, uke 5
|
Gjennomsnittlige endringer i hemoglobin fra baseline til uke 5 skulle presenteres.
Til tross for anstrengelser for å fullføre studiene som designet, bidro flere faktorer til betydelige utfordringer ved påmelding og førte til at sponsoren avbrøt de kombinerte AMAG FER-CKD-252 og AMAG FER-CKD-251 studiene.
Blodprøver ble samlet inn, men ikke kjørt gjennom en analyse for å få utfallsmåledata.
Som sådan kan ikke datasettet for dette primære utfallsmålet oppsummeres, og den statistiske analysen, som beskrevet i protokollen, kan heller ikke gis på en måte som vil gi betydelige data basert på de begrensede studiedatasettene.
|
Grunnlinje, uke 5
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Farmakokinetikk: Areal under kurven til ferumoksytol
Tidsramme: Grunnlinje; 10, 30, 120 og 360 minutter etter dose; 24, 48 og 72 timer etter dose
|
Ferumoksytolkonsentrasjoner skulle bestemmes ved bruk av en medikamentspesifikk kjernemagnetisk resonansanalyse.
Blodprøver skulle tas til spesifiserte tider før og etter dose på tidspunktet for den første dosen fra 6 deltakere i hver aldersdosegruppe.
Prøvetaking for deltakere <6 år vil bli minimert til det laveste antallet tidspunkter som kreves for populasjons-PK-analyse basert på foreløpige PK-data fra de to første alderskohortene.
Blodprøver ble samlet inn, men ikke kjørt gjennom en analyse for å få utfallsmåledata.
Som sådan kan ikke datasettet for dette sekundære utfallsmålet oppsummeres på en måte som vil gi noen betydelige data basert på de begrensede studiedatasettene.
|
Grunnlinje; 10, 30, 120 og 360 minutter etter dose; 24, 48 og 72 timer etter dose
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
17. oktober 2011
Primær fullføring (FAKTISKE)
24. juni 2014
Studiet fullført (FAKTISKE)
24. juni 2014
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
30. juni 2010
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
30. juni 2010
Først lagt ut (ANSLAG)
1. juli 2010
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
28. april 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
31. mars 2022
Sist bekreftet
1. mars 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolske sykdommer
- Urologiske sykdommer
- Hematologiske sykdommer
- Nyreinsuffisiens
- Ernæringsforstyrrelser
- Anemi, hypokromisk
- Forstyrrelser i jernmetabolisme
- Underernæring
- Nyresykdommer
- Nyresvikt, kronisk
- Anemi, jernmangel
- Anemi
- Mangelsykdommer
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Sporelementer
- Mikronæringsstoffer
- Hematinikk
- Farmasøytiske løsninger
- Parenteral ernæringsløsninger
- Jernholdig fumarat
- Ferrosoferrioksid
Andre studie-ID-numre
- AMAG-FER-CKD-252
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .