Ett försök med ferumoxytol för behandling av järnbristanemi hos pediatriska deltagare med icke-dialysberoende kronisk njursjukdom
31 mars 2022 uppdaterad av: AMAG Pharmaceuticals, Inc.
En randomiserad, öppen, aktivt kontrollerad studie av säkerhet, effekt och farmakokinetik för Ferumoxytol jämfört med oralt järn för behandling av järnbristanemi hos pediatriska patienter med icke-dialysberoende kronisk njursjukdom
Studie som utvärderar effektiviteten och säkerheten av intravenöst (IV) ferumoxytol jämfört med oralt järn för behandling av pediatriska deltagare med kronisk njursjukdom (CKD).
Studieöversikt
Status
Avslutad
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Studie AMAG-FER-CKD-252 var en studie som utvärderade effektiviteten och säkerheten av IV ferumoxytol hos pediatriska deltagare med icke-dialysberoende CKD. Studie AMAG-FER-CKD-251 (NCT01155375) var en studie som utvärderade effektiviteten och säkerheten av IV ferumoxytol hos pediatriska deltagare med dialysberoende CKD. På grund av betydande utmaningar med registreringen för båda studierna kombinerades studie AMAG-FER-CKD-252 med studie AMAG-FER-CKD-251 och inskrivningen fortsatte under studie AMAG-FER-CKD-251. Registreringsnumret (n=14) inkluderar antalet deltagare för både AMAG-FER-CKD-251 och AMAG-FER-CKD-252 studier, tillsammans.
Deltagarna registrerades av ålderskohorter på ett stegvis sätt efter en säkerhetsgranskning av Data Safety Monitoring Board av 1 ålderskohort innan inskrivningen av en efterföljande ålderskohort, med progression från äldst till yngst. Randomisering stratifierades efter följande ålderskohorter: 12 till <18 år, 6 till <12 år, 2 till <6 år och 6 månader till <2 år.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
14
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Massachusetts
-
Waltham, Massachusetts, Förenta staterna, 02451
- AMAG Pharmaceuticals, Inc.
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
6 månader till 17 år (BARN)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Viktiga inklusionskriterier för denna studie inkluderar:
- Hanar eller kvinnor 6 månader till <18 år
- Icke-dialysberoende CKD, inklusive njurtransplanterade
- Har järnbristanemi definierad som: a) hemoglobinnivå <11,0 gram (g)/deciliter (dL) och b) transferrinmättnadsnivå <20 %
- Kvinnliga deltagare i fertil ålder som är sexuellt aktiva måste ha en effektiv preventivmetod i minst 1 månad före screening och samtycka till att fortsätta använda preventivmedel tills deltagandet i studien avslutats.
Viktiga uteslutningskriterier för denna studie inkluderar:
- Historik av allergi mot antingen oralt eller IV järn
- Allergi mot två eller flera klasser av läkemedel
- Kvinnliga deltagare som är gravida, planerar att bli gravida, ammar, inom 3 månader efter förlossningen, eller har ett positivt serum-/uringraviditetstest
- Hemoglobinnivå ≤7,0 g/dL
- Serumferritinnivå >600 nanogram/milliliter
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: RANDOMISERAD
- Interventionsmodell: PARALLELL
- Maskning: INGEN
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: Ferumoxytol
Deltagarna kommer att få 1 av följande 2 dosregimer för ferumoxytol:
|
Experimentell: Ferumoxytol
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Oralt järn
Deltagarna kommer att få oralt järn: 2,5 mg Fe/kg två gånger dagligen (maximalt 100 mg/dos) på dagarna 1 till 35.
|
Aktiv komparator: Oralt järn
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Genomsnittlig förändring i hemoglobin från baslinje till vecka 5
Tidsram: Baslinje, vecka 5
|
Medelförändringar i hemoglobin från baslinje till vecka 5 skulle presenteras.
Trots ansträngningar att slutföra studierna som planerat, bidrog flera faktorer till betydande utmaningar vid inskrivningen och ledde till att sponsorn avbröt de kombinerade AMAG FER-CKD-252 och AMAG FER-CKD-251 studierna.
Blodprover togs, men kördes inte genom en analys för att erhålla resultatmåttdata.
Som sådan kan datauppsättningen för detta primära utfallsmått inte sammanfattas och inte heller kan den statistiska analysen, som beskrivs i protokollet, tillhandahållas på ett sätt som kommer att tillhandahålla betydande data baserat på de begränsade studiedatauppsättningarna.
|
Baslinje, vecka 5
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Farmakokinetik: Area Under Curve of Ferumoxytol
Tidsram: Baslinje; 10, 30, 120 och 360 minuter efter dosering; 24, 48 och 72 timmar efter dosering
|
Ferumoxytolkoncentrationer skulle bestämmas med användning av en läkemedelsspecifik kärnmagnetisk resonansanalys.
Blodprover skulle samlas in vid specificerade tidpunkter före och efter dosering vid tidpunkten för den första dosen från 6 deltagare i varje åldersdosgrupp.
Provtagning för deltagare <6 år kommer att minimeras till det minsta antal tidpunkter som krävs för populations-PK-analys baserat på preliminära PK-data från de två första ålderskohorterna.
Blodprover togs, men kördes inte genom en analys för att erhålla resultatmåttdata.
Som sådan kan datauppsättningen för detta sekundära utfallsmått inte sammanfattas på ett sätt som ger några betydande data baserat på de begränsade studiedatauppsättningarna.
|
Baslinje; 10, 30, 120 och 360 minuter efter dosering; 24, 48 och 72 timmar efter dosering
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (FAKTISK)
17 oktober 2011
Primärt slutförande (FAKTISK)
24 juni 2014
Avslutad studie (FAKTISK)
24 juni 2014
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
30 juni 2010
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
30 juni 2010
Första postat (UPPSKATTA)
1 juli 2010
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
28 april 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
31 mars 2022
Senast verifierad
1 mars 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Metaboliska sjukdomar
- Urologiska sjukdomar
- Hematologiska sjukdomar
- Njurinsufficiens
- Näringsstörningar
- Anemi, hypokromisk
- Störningar i järnmetabolism
- Undernäring
- Njursjukdomar
- Njurinsufficiens, kronisk
- Anemi, järnbrist
- Anemi
- Bristsjukdomar
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Spårelement
- Mikronäringsämnen
- Hematinik
- Farmaceutiska lösningar
- Parenterala näringslösningar
- Järnhaltigt fumarat
- Ferrosoferrioxid
Andra studie-ID-nummer
- AMAG-FER-CKD-252
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .