Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase I-studie som evaluerer TXA127 ved lav/middels-1 risiko myelodysplastisk syndrom og trombocytopeni

29. august 2016 oppdatert av: Tarix Pharmaceuticals

Fase 1 åpen dose-eskalerende studie som evaluerer sikkerheten og den foreløpige effekten av TXA127 hos pasienter med lav/middels-1 risiko myelodysplastisk syndrom og trombocytopeni

Fase 1, enkeltsenter, åpen, sekvensiell kohortdoseeskaleringsstudie. Dette er en 3 + 3 designstudie som involverer minst 3 forsøkspersoner i stigende dosekohorter, med forsøkspersoner som deltar i opptil 10 uker.

De overordnede studiemålene er å evaluere sikkerheten og toleransen til TXA127 hos trombocytopeniske personer med lav eller middels 1 risiko MDS.

Evaluering av blodplateresponsen og de erytroide og granulocytiske responsene på TXA127 vil gi foreløpige effektdata.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

De hematopoietiske egenskapene demonstrert i de prekliniske og kliniske studiene støtter undersøkelsen av TXA127 for å stimulere stamcelle- og progenitorcelleproliferasjon. Dette er en eksplorativ studie i en begrenset populasjon av lav- eller middels-1 MDS-personer som har blodplatetall på ≤50 x 109/L for å evaluere effekten av TXA127 på blodplaterespons og på granulocytisk og erytroid respons.

Blodplaterespons vil bli definert som fullstendig og større som nedenfor:

  • Fullstendig blodplaterespons: økning av antall blodplater til >100 x 109/L
  • Hovedplaterespons: økning av absolutt antall blodplater med >30 x 109/L Andre responser vil være i henhold til modifiserte IWG MDS-kriterier (2006). Daglig subkutan dosering av TXA vil bli utført både i klinikken ved planlagte besøk og hjemme mellom klinikkbesøkene i en periode på 28 dager.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

2

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77230-1402
        • MD Anderson Leukemia Department

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av MDS ved bruk av Verdens helseorganisasjons klassifisering og lav eller middels-1 risiko MDS ved bruk av IPSS
  • Gjennomsnittet av to blodplatetall tatt i løpet av den 2-ukers screeningsperioden må være ≤50 x 109/L, uten individuelle ikke-transfunderte antall >60 x 109/L. Blodplatetellinger tatt før informert samtykke kan brukes som en av de to tellingene tatt innen 2 uker før studiedag 1, men begge tellingene må innhentes innen 4 uker etter behandlingsstart.
  • Forsøkspersoner må være ≥18 år på tidspunktet for innhenting av informert samtykke
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus på 0-2 på tidspunktet for screening
  • Tilstrekkelig leverfunksjon, som dokumentert av et serumbilirubin ≤2 ganger øvre grense for laboratoriet for normal (ULN) (unntatt for pasienter med bekreftet diagnose av Gilberts sykdom), ALAT og/eller ASAT ≤3 ganger laboratoriets ULN.
  • En serumkreatininkonsentrasjon ≤2 mg/dL

Ekskluderingskriterier:

  • Mottar for tiden annen behandling for MDS enn transfusjoner (siste transfusjon må være minst 4 uker før behandling).
  • Hvis granulocytt- og/eller erytropoetiske vekstfaktorer mottas for øyeblikket, bør det være en 4-ukers utvasking før behandling, og de kan ikke brukes i løpet av studieperioden.
  • Samtidig aktiv malignitet (annet enn kontrollert prostatakreft, in situ livmorhalskreft eller basalcellekreft i huden)
  • Tidligere historie med benmargstransplantasjon
  • Ustabil angina, ukontrollert kongestiv hjertesvikt [NYHA > klasse II], ukontrollert hypertensjon [diastolisk > 100 mmHg], ukontrollert hjertearytmi, eller nylig (innen 1 år) hjerteinfarkt, eller en QTc-intervallverdi >450ms.
  • Mottok anti-thymocyttglobulin (ATG) innen 6 måneder etter screening
  • Fikk hypometylerende midler, immunmodulerende midler, histon-deacetylase-hemmere, ciklosporin eller mykofenolat innen 4 uker etter behandlingsstart
  • Fikk IL-11 (oprelvekin) innen 4 uker før screening
  • Har noen gang tidligere mottatt rTPO, PEG-rHuMGDF, eltrombopag eller romiplostim
  • Mindre enn 4 uker siden mottak av et undersøkelsesmiddel (ikke FDA-godkjent, for enhver indikasjon)
  • Anamnese med arteriell trombose (f.eks. slag eller forbigående iskemisk angrep) det siste året
  • Anamnese med venøs trombose som for tiden krever antikoagulasjonsbehandling
  • Kvinnelige forsøkspersoner som er gravide eller ammer. Kvinner i fertil alder må ha en positiv HCG-serum- eller uringraviditetstest utført 7 dager før første studiemedisindose
  • Kvinner i fertil alder som ikke er villige til å bruke en adekvat form for prevensjon i løpet av studien.
  • Forsøkspersoner med nåværende alkoholmisbruk, ulovlig narkotikabruk eller en hvilken som helst annen tilstand (f.eks. psykiatrisk lidelse) som, etter etterforskerens oppfatning, kan forstyrre pasientens evne til å overholde studiekravene eller besøksplanen.
  • Personer med kjent følsomhet for noen av studiemedisinens komponenter.
  • Personer kjent for å ha aktiv HIV eller kjent for å være seropositive for HTLV-I.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: TXA127 sc injiserbar
Alle kohorter vil motta TXA127; Kohorter mottar enten 300, 600 eller 900 ug/kg daglig
Legemiddel: TXA127
Kohorter i denne studien vil motta 300, 600 eller 900 ug/kg daglig ved subkutan injeksjon
Andre navn:
  • Angiotensin 1-7

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet og tolerabilitet (endringer fra baseline for sikkerhetsparametere) for TXA127 hos trombocytopeniske personer med myelodysplastisk syndrom (MDS) med lav eller middels risiko.
Tidsramme: En eller to ganger i uken under behandling og ved oppfølgingsbesøk. (opptil 2 år)

Evalueringer utført i løpet av studien inkluderer vitale tegn og fysisk undersøkelse ved alle besøk (to ganger/uke i 4 ukers behandling og ved oppfølgingsbesøk som skjer 2 og 4 uker etter siste behandling), blodkjemi, CBC og antall blodplater (en gang pr. uke i 4 uker, og ved oppfølgingsbesøk), samtidig medisinering og bivirkningsevalueringer gjennom hele studieperioden (8 uker).

Sikkerhet og tolerabilitet vil bli vurdert etter forekomst, alvorlighetsgrad og endringer fra baseline av alle relevante parametere, inkludert uønskede hendelser (AE), laboratorieverdier og vitale tegn
En eller to ganger i uken under behandling og ved oppfølgingsbesøk. (opptil 2 år)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer blodplateresponsen (endring i antall blodplater fra baseline) hos trombocytopeniske personer med lav eller middels risiko MDS som mottar TXA127.
Tidsramme: To ganger ukentlig under behandling og ved oppfølgingsbesøk (opptil 2 år)
Blodplatetall og respons vil bli evaluert to ganger per uke ved klinikkbesøk i behandlingsperioden (4 uker), og igjen ved oppfølgingsbesøkene (uke 6 og uke 8).
To ganger ukentlig under behandling og ved oppfølgingsbesøk (opptil 2 år)
Vurder erytroid- og granulocytisk respons (endring fra baseline) til TXA127 hos pasienter med lav eller middels-1 risiko MDS.
Tidsramme: Ukentlig under behandling og ved oppfølgingsbesøk (opptil 2 år)
Erytroide og granulocytiske responser vil bli evaluert en gang ukentlig i løpet av behandlingsperioden (første besøk i hver behandlingsuke), og igjen ved oppfølging av klinikkbesøk.
Ukentlig under behandling og ved oppfølgingsbesøk (opptil 2 år)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Tarix Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studiestol: Gere S diZerega, MD, Sponsor - US Biotest Inc,

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. april 2011

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. april 2012

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. april 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. april 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. mai 2011

Først lagt ut (ANSLAG)

27. mai 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

31. august 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. august 2016

Sist bekreftet

1. august 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TXA127-2010-003

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere