低/中-1リスクの骨髄異形成症候群および血小板減少症におけるTXA127を評価する第I相試験

包含基準:

• 世界保健機関の分類を使用した MDS の診断、および IPSS を使用した低リスクまたは中リスク 1 の MDS の診断
• 2週間のスクリーニング期間中に採取された2つの血小板数の平均は、50 x 109 / L以下でなければならず、輸血されていない個々の数が60 x 109 / Lを超えてはなりません。 インフォームドコンセントの前に採取された血小板数は、研究1日目の2週間前に採取された2つのカウントの1つとして使用できますが、両方のカウントは治療開始から4週間以内に取得する必要があります.
• -被験者は、インフォームドコンセントを取得した時点で18歳以上でなければなりません
• -スクリーニング時の0〜2のEastern Cooperative Oncology Group（ECOG）のパフォーマンスステータス
• -血清ビリルビンが実験室の正常上限の2倍以下であることによって証明される適切な肝機能（ULN）（ギルバート病の診断が確認された患者を除く）、ALTおよび/またはASTは実験室ULNの3倍以下。
• -血清クレアチニン濃度≤2mg/dL

除外基準:

• -現在、輸血以外のMDSの治療を受けています（最後の輸血は、治療の少なくとも4週間前でなければなりません）。
• 顆粒球および/または赤血球増殖因子が現在投与されている場合は、治療前に4週間のウォッシュアウトが必要であり、研究期間中は使用できない場合があります。
• -同時活動性悪性腫瘍（制御された前立腺がん、上皮内子宮頸がん、または皮膚の基底細胞がん以外）
• 骨髄移植の既往歴
• 不安定狭心症、制御されていないうっ血性心不全 [NYHA > クラス II]、制御されていない高血圧 [拡張期 > 100 mmHg]、制御されていない心不整脈、または最近 (1 年以内) の心筋梗塞、または QTc 間隔値 > 450ms。
• -スクリーニングの6か月以内に抗胸腺細胞グロブリン（ATG）を受け取りました
• -低メチル化剤、免疫調節剤、ヒストン脱アセチル化酵素阻害剤、シクロスポリン、またはミコフェノール酸を治療開始から4週間以内に受け取った
• -スクリーニング前の4週間以内にIL-11（oprelvekin）を受け取りました
• 以前にrTPO、PEG-rHuMGDF、エルトロンボパグ、またはロミプロスチムを受けたことがある
• 治験薬の受領から 4 週間以内 (FDA の承認を受けていない、適応症を問わない)
• -過去1年間の動脈血栓症（脳卒中または一過性脳虚血発作など）の病歴
• -現在抗凝固療法が必要な静脈血栓症の病歴
• -妊娠中または授乳中の女性被験者。 -出産の可能性のある女性は、最初の治験薬投与の7日前にHCG血清または尿妊娠検査が陽性である必要があります
• -研究の過程で適切な形の避妊を使用したくない出産の可能性のある女性。
• -現在のアルコール乱用、違法薬物使用、またはその他の状態（例えば、精神障害）を有する被験者 治験責任医師の意見では、研究要件または訪問スケジュールを順守する患者の能力を妨げる可能性があります。
• -治験薬成分のいずれかに対する既知の感受性を持つ被験者。
• -アクティブなHIVを持っていることが知られている、またはHTLV-Iの血清陽性であることが知られている被験者。