Исследование фазы I по оценке TXA127 при миелодиспластическом синдроме низкого/промежуточного уровня 1 и тромбоцитопении

Критерии включения:

• Диагностика МДС с использованием классификации Всемирной организации здравоохранения и МДС низкого или промежуточного риска-1 с использованием IPSS
• Среднее значение двух показателей количества тромбоцитов, полученных в течение 2-недельного периода скрининга, должно быть ≤50 x 109/л, при этом ни одно отдельное неперелитое число не должно превышать 60 x 109/л. Подсчет тромбоцитов, проведенный до получения информированного согласия, может быть использован как один из двух подсчетов, проведенных в течение 2 недель до первого дня исследования, но оба подсчета должны быть получены в течение 4 недель после начала лечения.
• Субъекты должны быть старше 18 лет на момент получения информированного согласия.
• Статус эффективности Восточной кооперативной онкологической группы (ECOG) 0-2 на момент скрининга
• Адекватная функция печени, о чем свидетельствует уровень билирубина в сыворотке ≤2 раза выше лабораторной верхней границы нормы (ВГН) (за исключением пациентов с подтвержденным диагнозом болезни Жильбера), АЛТ и/или АСТ ≤3 раза выше лабораторной ВГН.
• Концентрация креатинина в сыворотке ≤2 мг/дл

Критерий исключения:

• В настоящее время получает какое-либо лечение МДС, кроме переливания крови (последнее переливание должно быть не менее чем за 4 недели до лечения).
• Если в настоящее время принимаются гранулоцитарные и/или эритропоэтические факторы роста, перед лечением следует сделать 4-недельный перерыв, и их нельзя использовать в течение периода исследования.
• Сопутствующее активное злокачественное новообразование (кроме контролируемого рака предстательной железы, рака шейки матки in situ или базально-клеточного рака кожи)
• Предыдущая история трансплантации костного мозга
• Нестабильная стенокардия, неконтролируемая застойная сердечная недостаточность [NYHA > II класса], неконтролируемая артериальная гипертензия [диастолическое > 100 мм рт. ст.], неконтролируемая сердечная аритмия или недавно перенесенный (в течение 1 года) инфаркт миокарда, или значение интервала QTc > 450 мс.
• Получение антитимоцитарного глобулина (АТГ) в течение 6 месяцев после скрининга
• Принимал гипометилирующие средства, иммуномодулирующие средства, ингибиторы гистондеацетилазы, циклоспорин или микофенолат в течение 4 недель от начала лечения.
• Получали ИЛ-11 (опрелвекин) в течение 4 недель до скрининга.
• Вы когда-либо ранее получали rTPO, PEG-rHuMGDF, элтромбопаг или ромиплостим
• Менее 4 недель с момента получения любого исследуемого агента (не одобренного FDA для любых показаний)
• Артериальный тромбоз в анамнезе (например, инсульт или транзиторная ишемическая атака) в прошлом году
• История венозного тромбоза, который в настоящее время требует антикоагулянтной терапии
• Субъекты женского пола, которые беременны или кормят грудью. Женщины детородного возраста должны пройти тест на беременность с положительным ХГЧ в сыворотке или моче за 7 дней до первой дозы исследуемого препарата.
• Женщины детородного возраста, которые не желают использовать адекватную форму контрацепции в ходе исследования.
• Субъекты со злоупотреблением алкоголем, незаконным употреблением наркотиков или любым другим состоянием (например, психическим расстройством), которое, по мнению исследователя, может помешать пациенту выполнять требования исследования или график посещений.
• Субъекты с известной чувствительностью к любому из компонентов исследуемого препарата.
• Субъекты, о которых известно, что у них активный ВИЧ или о которых известно, что они серопозитивны в отношении HTLV-I.