En studie for å vurdere sikkerheten, tolerabiliteten og farmakokinetikken til AVI-7288 hos friske voksne frivillige

Inklusjonskriterier:

Et emne må oppfylle alle følgende kriterier for å være kvalifisert for denne studien.

1. Mann eller kvinne 18 til 50 år, inklusive, på tidspunktet for screening. 2. Kroppsmasseindeks 18 kg/m2 til 35 kg/m2, inkludert, på tidspunktet for screening og innsjekking (dag -1).3.God generell helse (ingen kroniske helsetilstander) som bestemt av etterforskeren.4 .Kvinnelige forsøkspersoner må være av ikke-fertil potensial eller må, sammen med sin(e) seksuelle partner(e), bruke 2 former for medisinsk akseptabel barriereprevensjon (f.eks. en diafragma med sæddrepende gelé i forbindelse med et mannlig kondom) i løpet av screeningsperioden og for hele studiens varighet, inkludert 28-dagers oppfølging etter siste dose.5. Mannlige forsøkspersoner må enten være sterile eller samtykke i å bruke, for hele studiens varighet og i 90 dager etter siste doseoppfølging , et mannlig kondom og den kvinnelige seksuelle partneren må også bruke en medisinsk akseptabel form for prevensjon (f.eks. orale prevensjonsmidler). 6. Mannlige forsøkspersoner må samtykke i å ikke donere sæd i minst 90 dager etter siste infusjon av studiemedisin. 7.Kunne forstå kravene til studien, gi skriftlig informert samtykke (som dokumentert ved signatur på et informert samtykkedokument som er godkjent av en Institutional Review Board (IRB), og godta å overholde studierestriksjonene.

Ekskluderingskriterier:

En person som oppfyller noen av følgende kriterier vil bli ekskludert fra denne studien.

1. Graviditet eller amming. 2. En positiv urin- eller blodundersøkelse for misbruk av rusmidler, inkludert alkohol. 3. Bruk av tobakks- eller nikotinholdige produkter (inkludert, men ikke begrenset til, sigaretter, piper, sigarer, tyggetobakk, nikotinplaster, nikotinpastiller eller nikotintyggegummi) innen 6 måneder før innsjekking (dag -1) . 4.Donerte blod innen 90 dager eller plasma innen 30 dager etter første dose på dag 1. 5.En positiv kotinintest som indikerer nylig nikotinbruk.6.Aktivt rusmisbruk eller enhver medisinsk eller psykiatrisk tilstand som kan sette pasientens sikkerhet eller pasientens sikkerhet i fare evne til å overholde protokollen. 7. Bruk av medisiner bortsett fra vitaminer, paracetamol eller hormonell prevensjon innen 14 dager etter første dose på dag 1. Personer med milde sesongmessige allergier kan bruke antihistaminer etter etterforskerens skjønn etter diskusjon med sponsorens medisinske monitor.8.Deltakelse i enhver intervensjonell klinisk utprøving innen 45 dager etter første dose på dag 1 (dvs. mottatt et hvilket som helst annet undersøkelsesmiddel).9. Mottaker av en organtransplantasjon (fast eller hematopoetisk). 10. Forlenget QTcF-intervall >(440 ms) for menn eller > 460 ms for kvinner ved bruk av gjennomsnittet av triplikat-EKG-ene samlet inn under screening, på dag -1, eller rett før dosering på dag 1. 11. Annet klinisk signifikant elektrokardiogram ( EKG) abnormitet, som bestemt av etterforskeren. 12. Enhver klinisk signifikant unormal hematologi-, kjemi-, koagulasjons- eller urinanalyseverdi, som bestemt av etterforskeren. 13. Glomerulær filtrasjonshastighet (GFR) på < 90 mL/min, basert på modifikasjon av kosthold ved nyresykdom-ligningen.14. Urin-albumin-til-kreatinin-forhold (UACR) > 30 mg/g. 15.Positiv test for humant immunsviktvirus (HIV-1-serologi) eller kjent HIV-infeksjon. 16. Positivt resultat for hepatitt B-overflateantigen (HBsAg) eller for hepatitt C-virus (HCV) antistoff.17.Bruk av alkoholholdige matvarer eller drikkevarer innen 72 timer før innsjekking på dag -1.18.Bruk av koffeinholdig mat eller drikke innen 24 timer før innsjekking på dag 1. 19. Febersykdom eller betydelig infeksjon innen 48 timer før administrering av den første dosen av studiemedikamentet på dag 1.

Merk: Inkludering av hvert emne vil bli vurdert med et medlem av Sarepta Therapeutics Clinical Personnel før påmelding i prøven. Skriftlig godkjenning fra et medlem av Sarepta Therapeutics Clinical Personnel kreves før randomisering.