Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę AVI-7288 u zdrowych dorosłych ochotników

Kryteria przyjęcia:

Przedmiot musi spełniać wszystkie poniższe kryteria, aby kwalifikować się do tego badania.

1. Mężczyzna lub kobieta w wieku od 18 do 50 lat włącznie, w momencie badania przesiewowego. 2. Wskaźnik masy ciała od 18 kg/m2 do 35 kg/m2 włącznie w czasie badania przesiewowego i odprawy (Dzień -1). 3. Dobry ogólny stan zdrowia (brak przewlekłych schorzeń) określony przez Badacza.4 .Kobiety nie mogą zajść w ciążę lub muszą, w połączeniu ze swoim partnerem seksualnym, stosować 2 formy antykoncepcji mechanicznej dopuszczalnej z medycznego punktu widzenia (np. diafragmę z galaretką plemnikobójczą w połączeniu z męską prezerwatywą) podczas okresu przesiewowego i przez cały czas trwania badania, w tym przez 28 dni po podaniu ostatniej dawki.5.Mężczyźni muszą być bezpłodni lub wyrazić zgodę na stosowanie przez cały czas trwania badania i przez 90 dni po podaniu ostatniej dawki , męska prezerwatywa i partnerka seksualna muszą również stosować medycznie akceptowalną formę antykoncepcji (np. Doustne środki antykoncepcyjne). 6. Mężczyźni muszą wyrazić zgodę na nieoddawanie nasienia przez co najmniej 90 dni po ostatniej infuzji badanego leku. 7. Potrafi zrozumieć wymagania badania, wyrazić pisemną świadomą zgodę (potwierdzoną podpisem na dokumencie świadomej zgody, który jest zatwierdzony przez Instytucjonalną Komisję Rewizyjną (IRB) i wyrazić zgodę na przestrzeganie ograniczeń badania.

Kryteria wyłączenia:

Osoba, która spełnia którekolwiek z poniższych kryteriów, zostanie wykluczona z tego badania.

1. Ciąża lub karmienie piersią. 2. Pozytywny wynik badania moczu lub krwi na obecność narkotyków, w tym alkoholu. 3. Używanie jakichkolwiek produktów zawierających tytoń lub nikotynę (w tym między innymi papierosów, fajek, cygar, tytoniu do żucia, plastrów nikotynowych, pastylek nikotynowych lub gumy nikotynowej) w ciągu 6 miesięcy przed zameldowaniem (Dzień -1) . 4. Krew oddana w ciągu 90 dni lub osocze w ciągu 30 dni od pierwszej dawki w dniu 1. 5. Dodatni wynik testu kotyniny wskazujący na niedawne używanie nikotyny. 6. Nadużywanie substancji czynnych lub jakikolwiek stan medyczny lub psychiatryczny, który mógłby zagrozić bezpieczeństwu uczestnika lub jego życiu zdolność do przestrzegania protokołu. 7. Stosowanie jakichkolwiek leków oprócz witamin, paracetamolu lub antykoncepcji hormonalnej w ciągu 14 dni od przyjęcia pierwszej dawki w Dniu 1. Osoby z łagodnymi alergiami sezonowymi mogą stosować leki przeciwhistaminowe według uznania Badacza po omówieniu z Monitorem Medycznym Sponsora. 8. Uczestnictwo w jakiekolwiek interwencyjne badanie kliniczne w ciągu 45 dni od podania pierwszej dawki w dniu 1 (tj. otrzymał jakikolwiek inny badany lek).9. Odbiorca przeszczepu narządu (stałego lub hematopoetycznego). 10. Wydłużony odstęp QTcF > (440 ms) u mężczyzn lub > 460 ms u kobiet na podstawie średniej z trzech powtórzeń EKG zebranych podczas badania przesiewowego w dniu -1 lub tuż przed podaniem dawki w dniu 1. 11. Inny klinicznie istotny elektrokardiogram ( EKG), zgodnie z ustaleniami badacza. 12.Każda klinicznie istotna nieprawidłowość hematologiczna, chemiczna, koagulacyjna lub w badaniu moczu, określona przez Badacza. 13. Współczynnik przesączania kłębuszkowego (GFR) < 90 ml/min, na podstawie równania modyfikacji diety w chorobach nerek. 14. Stosunek albuminy do kreatyniny w moczu (UACR) > 30 mg/g. 15. Pozytywny wynik testu na obecność ludzkiego wirusa upośledzenia odporności (serologia HIV-1) lub znane zakażenie wirusem HIV. 16.Dodatni wynik testu na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg) lub przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C (HCV).17.Spożywanie żywności lub napojów zawierających alkohol w ciągu 72 godzin przed odprawą w dniu -1.18.Spożywanie napojów zawierających kofeinę żywność lub napoje w ciągu 24 godzin przed odprawą w dniu 1. 19. Choroba z gorączką lub poważna infekcja w ciągu 48 godzin przed podaniem pierwszej dawki badanego leku w dniu 1.

Uwaga: Włączenie każdego uczestnika zostanie zweryfikowane z członkiem personelu klinicznego Sarepta Therapeutics przed włączeniem do badania. Przed randomizacją wymagana jest pisemna zgoda członka personelu klinicznego Sarepta Therapeutics.