Uno studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di AVI-7288 in volontari adulti sani

Criterio di inclusione:

Un soggetto deve soddisfare tutti i seguenti criteri per essere idoneo per questo studio.

1. Uomo o donna di età compresa tra 18 e 50 anni, inclusi, al momento dello screening. 2.Indice di massa corporea da 18 kg/m2 a 35 kg/m2, inclusi, al momento dello screening e del check-in (giorno -1).3.Buone condizioni di salute generale (nessuna condizione di salute cronica) come determinato dallo sperimentatore.4 I soggetti di sesso femminile devono essere potenzialmente non fertili o devono, in combinazione con i loro partner sessuali, utilizzare 2 forme di contraccezione di barriera accettabili dal punto di vista medico (ad esempio, un diaframma con gelatina spermicida in combinazione con un preservativo maschile) durante il periodo di screening e per l'intera durata dello studio, compresi i 28 giorni successivi al follow-up dell'ultima dose.5. I soggetti di sesso maschile devono essere sterili o accettare di utilizzare, per l'intera durata dello studio e per 90 giorni dopo il follow-up dell'ultima dose , un preservativo maschile e la partner sessuale femminile devono utilizzare anche una forma di controllo delle nascite accettabile dal punto di vista medico (ad es. contraccettivi orali). 6. I soggetti di sesso maschile devono accettare di non donare lo sperma per almeno 90 giorni dopo l'ultima infusione del farmaco in studio. 7. In grado di comprendere i requisiti dello studio, di fornire il consenso informato scritto (come evidenziato dalla firma su un documento di consenso informato approvato da un Institutional Review Board (IRB) e di accettare di rispettare le restrizioni dello studio.

Criteri di esclusione:

Un soggetto che soddisfi uno dei seguenti criteri sarà escluso da questo studio.

1. Gravidanza o allattamento. 2. Uno screening delle urine o del sangue positivo per droghe d'abuso, incluso l'alcol. 3. Uso di prodotti contenenti tabacco o nicotina (inclusi, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, sigarette, pipe, sigari, tabacco da masticare, cerotti alla nicotina, pastiglie alla nicotina o gomme alla nicotina) entro 6 mesi prima del check-in (giorno -1) . 4. Sangue donato entro 90 giorni o plasma entro 30 giorni dalla prima dose il giorno 1. 5. Un test positivo per la cotinina che indica un uso recente di nicotina. 6. Abuso di sostanze attive o qualsiasi condizione medica o psichiatrica che possa mettere a repentaglio la sicurezza del soggetto o capacità di rispettare il protocollo. 7. Uso di farmaci diversi da vitamine, paracetamolo o contraccezione ormonale entro 14 giorni dalla prima dose il giorno 1. I soggetti con lievi allergie stagionali possono usare antistaminici a discrezione dello sperimentatore dopo averne discusso con lo Sponsor Medical Monitor. 8. Partecipazione a qualsiasi sperimentazione clinica interventistica entro 45 giorni dalla prima dose il giorno 1 (ovvero, ha ricevuto qualsiasi altro farmaco sperimentale).9. Destinatario di un trapianto d'organo (solido o ematopoietico). 10. Intervallo QTcF prolungato > (440 ms) per i maschi o > 460 ms per le femmine utilizzando la media degli ECG triplicati raccolti durante lo screening, il giorno -1 o appena prima della somministrazione il giorno 1. 11. Altro elettrocardiogramma clinicamente significativo ( ECG) anomalia, come determinato dall'investigatore. 12.Qualsiasi valore anomalo clinicamente significativo di ematologia, chimica, coagulazione o analisi delle urine, come determinato dallo sperimentatore. 13.Velocità di filtrazione glomerulare (VFG) < 90 ml/min, basata sull'equazione Modification of Diet in Renal Disease.14.Rapporto urina-albumina-creatinina (UACR) > 30 mg/g. 15. Test positivo per il virus dell'immunodeficienza umana (sierologia HIV-1) o infezione da HIV nota. 16. Risultato positivo per l'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg) o per l'anticorpo del virus dell'epatite C (HCV). 17. Uso di cibi o bevande contenenti alcol entro 72 ore prima del check-in il giorno -1.18. cibi o bevande entro 24 ore prima del Check-in il Giorno 1. 19. Malattia febbrile o infezione significativa entro 48 ore prima della somministrazione della prima dose del farmaco in studio il Giorno 1.

Nota: l'inclusione di ciascun soggetto sarà esaminata con un membro del personale clinico di Sarepta Therapeutics prima dell'arruolamento nello studio. Prima della randomizzazione è richiesta l'approvazione scritta di un membro del personale clinico di Sarepta Therapeutics.