Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von AVI-7288 bei gesunden erwachsenen Freiwilligen

Einschlusskriterien:

Ein Proband muss alle folgenden Kriterien erfüllen, um für diese Studie in Frage zu kommen.

1. Mann oder Frau im Alter von 18 bis einschließlich 50 Jahren zum Zeitpunkt des Screenings. 2. Body-Mass-Index 18 kg/m2 bis einschließlich 35 kg/m2 zum Zeitpunkt des Screenings und Check-in (Tag -1).3.Guter allgemeiner Gesundheitszustand (keine chronischen Gesundheitszustände), wie vom Prüfarzt festgestellt.4 . Weibliche Probanden müssen im gebärfähigen Alter sein oder müssen in Verbindung mit ihren Sexualpartnern 2 Formen der medizinisch akzeptablen Barriereverhütung (z. B. ein Diaphragma mit Spermizidgel in Verbindung mit einem Kondom für Männer) während des Screenings verwenden Zeitraum und für die gesamte Dauer der Studie, einschließlich der 28-tägigen Nachbeobachtung nach der letzten Dosis , ein Kondom für den Mann und die Sexualpartnerin muss zusätzlich eine medizinisch vertretbare Form der Empfängnisverhütung (z. orale Kontrazeptiva). 6. Männliche Probanden müssen zustimmen, mindestens 90 Tage nach der letzten Infusion der Studienmedikation kein Sperma zu spenden. 7. Kann die Anforderungen der Studie verstehen, eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben (wie durch Unterschrift auf einem Einverständniserklärungsdokument nachgewiesen, das von einem Institutional Review Board (IRB) genehmigt wurde) und zustimmen, die Studienbeschränkungen einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

Ein Proband, der eines der folgenden Kriterien erfüllt, wird von dieser Studie ausgeschlossen.

1. Schwangerschaft oder Stillzeit. 2. Ein positiver Urin- oder Bluttest für Missbrauchsdrogen, einschließlich Alkohol. 3. Verwendung von tabak- oder nikotinhaltigen Produkten (einschließlich, aber nicht beschränkt auf Zigaretten, Pfeifen, Zigarren, Kautabak, Nikotinpflaster, Nikotinpastillen oder Nikotinkaugummi) innerhalb von 6 Monaten vor dem Check-in (Tag -1) . 4. Blutspende innerhalb von 90 Tagen oder Plasma innerhalb von 30 Tagen nach der ersten Dosis an Tag 1. 5. Ein positiver Cotinintest, der auf kürzlichen Nikotinkonsum hinweist. 6. Missbrauch von Wirkstoffen oder ein medizinischer oder psychiatrischer Zustand, der die Sicherheit des Patienten oder des Patienten gefährden könnte Fähigkeit, das Protokoll einzuhalten. 7. Verwendung von Medikamenten außer Vitaminen, Paracetamol oder hormonellen Verhütungsmitteln innerhalb von 14 Tagen nach der ersten Dosis an Tag 1. Probanden mit leichten saisonalen Allergien können nach Ermessen des Prüfarztes nach Rücksprache mit dem medizinischen Monitor des Sponsors Antihistaminika verwenden jede interventionelle klinische Studie innerhalb von 45 Tagen nach der ersten Dosis an Tag 1 (d. h. Erhalt eines anderen Prüfpräparats).9. Empfänger eines Organtransplantats (fest oder hämatopoetisch). 10. Verlängertes QTcF-Intervall > (440 ms) für Männer oder > 460 ms für Frauen unter Verwendung des Durchschnitts der dreifachen EKGs, die während des Screenings, an Tag -1 oder kurz vor der Verabreichung an Tag 1 erfasst wurden. 11. Anderes klinisch signifikantes Elektrokardiogramm ( EKG) Anomalie, wie vom Prüfarzt festgestellt. 12. Jeder klinisch signifikante abnormale Hämatologie-, Chemie-, Gerinnungs- oder Urinanalysewert, wie vom Prüfarzt festgestellt. 13. Glomeruläre Filtrationsrate (GFR) von < 90 ml/min, basierend auf der Gleichung „Modifikation der Ernährung bei Nierenerkrankungen“. 14. Urin-Albumin-zu-Kreatinin-Verhältnis (UACR) > 30 mg/g. 15. Positiver Test auf humanes Immundefizienzvirus (HIV-1-Serologie) oder bekannte HIV-Infektion. 16.Positives Ergebnis für das Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg) oder für den Hepatitis-C-Virus (HCV)-Antikörper.17.Konsum von alkoholhaltigen Speisen oder Getränken innerhalb von 72 Stunden vor dem Check-in am Tag -1.18.Konsum von koffeinhaltigen Speisen oder Getränken Nahrungsmittel oder Getränke innerhalb von 24 Stunden vor dem Check-in an Tag 1. 19. Fieberhafte Erkrankung oder signifikante Infektion innerhalb von 48 Stunden vor Verabreichung der ersten Dosis des Studienmedikaments an Tag 1.

Hinweis: Die Aufnahme jedes Probanden wird vor der Aufnahme in die Studie mit einem Mitglied des klinischen Personals von Sarepta Therapeutics überprüft. Vor der Randomisierung ist eine schriftliche Genehmigung durch ein Mitglied des klinischen Personals von Sarepta Therapeutics erforderlich.