Studie k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky AVI-7288 u zdravých dospělých dobrovolníků

Kritéria pro zařazení:

Subjekt musí splňovat všechna následující kritéria, aby byl způsobilý pro tuto studii.

1. Muž nebo žena ve věku 18 až 50 let včetně, v době screeningu. 2. Index tělesné hmotnosti 18 kg/m2 až 35 kg/m2 včetně, v době screeningu a přihlášení (den -1).3. Dobrý celkový zdravotní stav (žádné chronické zdravotní stavy) podle zjištění zkoušejícího.4 .Ženy musí být neplodné nebo musí ve spojení se svým sexuálním partnerem (partnery) během období screeningu používat 2 formy lékařsky přijatelné bariérové ​​antikoncepce (např. bránici se spermicidním želé ve spojení s mužským kondomem). a po celou dobu trvání studie včetně 28denního sledování po poslední dávce. 5. Muži musí být buď sterilní, nebo musí souhlasit s použitím, po celou dobu trvání studie a po dobu 90 dnů po sledování poslední dávky. mužský kondom a sexuální partnerka musí také používat lékařsky přijatelnou formu antikoncepce (např. perorální antikoncepce). 6. Muži musí souhlasit s tím, že nebudou darovat sperma po dobu alespoň 90 dnů po poslední infuzi studovaného léku. 7. Schopný porozumět požadavkům studie, poskytnout písemný informovaný souhlas (doložený podpisem na dokumentu informovaného souhlasu, který je schválen Institutional Review Board (IRB), a souhlasit s dodržováním omezení studie.

Kritéria vyloučení:

Subjekt, který splňuje kterékoli z následujících kritérií, bude z této studie vyloučen.

1.Těhotenství nebo kojení. 2. Pozitivní vyšetření moči nebo krve na zneužívání drog, včetně alkoholu. 3. Užívání jakýchkoliv produktů obsahujících tabák nebo nikotin (včetně, ale bez omezení na cigarety, dýmky, doutníky, žvýkací tabák, nikotinové náplasti, nikotinové pastilky nebo nikotinové žvýkačky) během 6 měsíců před check-inem (den -1) . 4. Darovaná krev do 90 dnů nebo plazma do 30 dnů od první dávky v Den 1. 5. Pozitivní kotininový test indikující nedávné užívání nikotinu. 6. Zneužívání aktivní látky nebo jakýkoli zdravotní nebo psychiatrický stav, který by mohl ohrozit bezpečnost subjektu nebo jeho zdraví schopnost dodržet protokol. 7. Užívání jakýchkoli léků kromě vitamínů, acetaminofenu nebo hormonální antikoncepce během 14 dnů od první dávky v Den 1. Subjekty s mírnými sezónními alergiemi mohou užívat antihistaminika podle uvážení zkoušejícího po projednání se sponzorským lékařským monitorem. 8. Účast na jakákoli intervenční klinická studie do 45 dnů od první dávky v den 1 (tj. obdrželi jakýkoli jiný hodnocený lék).9. Příjemce transplantovaného orgánu (pevného nebo hematopoetického). 10. Prodloužený interval QTcF > (440 ms) pro muže nebo > 460 ms pro ženy s použitím průměru trojitého EKG odebraného během screeningu, v den -1 nebo těsně před podáním dávky v den 1. 11. Jiný klinicky významný elektrokardiogram ( EKG) abnormalita, jak určí zkoušející. 12.Jakékoli klinicky významné abnormální hodnoty hematologie, chemie, koagulace nebo analýzy moči, jak určí zkoušející. 13. Rychlost glomerulární filtrace (GFR) < 90 ml/min, na základě rovnice Modifikace stravy při onemocnění ledvin. 14. Poměr moč-albumin-kreatinin (UACR) > 30 mg/g. 15. Pozitivní test na virus lidské imunodeficience (sérologie HIV-1) nebo na známou infekci HIV. 16. Pozitivní výsledek na povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg) nebo na protilátku proti viru hepatitidy C (HCV). potraviny nebo nápoje do 24 hodin před nástupem v den 1. 19. Horečnaté onemocnění nebo významná infekce do 48 hodin před podáním první dávky studovaného léku v den 1.

Poznámka: Zařazení každého subjektu bude před zařazením do studie přezkoumáno se členem klinického personálu Sarepta Therapeutics. Před randomizací je vyžadován písemný souhlas člena klinického personálu Sarepta Therapeutics.