En studie för att bedöma säkerheten, tolerabiliteten och farmakokinetiken för AVI-7288 hos friska vuxna frivilliga

Inklusionskriterier:

Ett ämne måste uppfylla alla följande kriterier för att vara berättigad till denna studie.

1. Man eller kvinna 18 till 50 år, inklusive, vid tidpunkten för screening. 2.Body mass index 18 kg/m2 till 35 kg/m2, inklusive, vid tidpunkten för screening och incheckning (Dag -1).3.God allmän hälsa (inga kroniska hälsotillstånd) enligt bedömningen av utredaren.4 .Kvinnliga försökspersoner måste vara av icke-fertil ålder eller måste, tillsammans med sin(a) sexpartner(s), använda två former av medicinskt godtagbara barriärpreventivmedel (t.ex. ett diafragma med spermiedödande gelé i kombination med en manlig kondom) under screeningsperioden och under hela studiens varaktighet inklusive uppföljningen 28 dagar efter sista dos.5.Manliga försökspersoner måste antingen vara sterila eller samtycka till att använda, under hela studiens varaktighet och i 90 dagar efter sista dosuppföljning , måste en manlig kondom och den kvinnliga sexpartnern också använda en medicinskt godtagbar form av preventivmedel (t.ex. orala preventivmedel). 6. Manliga försökspersoner måste gå med på att inte donera spermier under minst 90 dagar efter den sista infusionen av studiemedicin. 7. Kunna förstå studiens krav, ge skriftligt informerat samtycke (vilket framgår av underskrift på ett informerat samtyckesdokument som har godkänts av en institutionell granskningsnämnd (IRB), och samtycker till att följa studierestriktionerna.

Exklusions kriterier:

En försöksperson som uppfyller något av följande kriterier kommer att exkluderas från denna studie.

1.Graviditet eller amning. 2. En positiv urin- eller blodscreening för missbruk av droger, inklusive alkohol. 3. Användning av tobaks- eller nikotinhaltiga produkter (inklusive men inte begränsat till cigaretter, pipor, cigarrer, tuggtobak, nikotinplåster, nikotintabletter eller nikotintuggummi) inom 6 månader före incheckning (dag -1) . 4. Donerat blod inom 90 dagar eller plasma inom 30 dagar efter första dosen på dag 1. 5. Ett positivt kotinintest som indikerar nyligen använd nikotin. förmåga att följa protokollet. 7.Användning av alla mediciner förutom vitaminer, paracetamol eller hormonell preventivmedel inom 14 dagar efter första dosen på dag 1. Försökspersoner med lindriga säsongsbetonade allergier kan använda antihistaminer efter utredarens gottfinnande efter diskussion med sponsorns medicinska monitor.8.Deltagande i någon interventionell klinisk prövning inom 45 dagar efter den första dosen på dag 1 (d.v.s. fick något annat prövningsläkemedel).9. Mottagare av en organtransplantation (fast eller hematopoetisk). 10. Förlängt QTcF-intervall >(440 ms) för män eller > 460 ms för kvinnor med hjälp av genomsnittet av de tre EKG:n som samlats in under screening, på dag -1 eller strax före dosering på dag 1. 11. Annat kliniskt signifikant elektrokardiogram ( EKG) avvikelse, som fastställts av utredaren. 12. Alla kliniskt signifikanta onormala värden för hematologi, kemi, koagulation eller urinanalys, som fastställts av utredaren. 13. Glomerulär filtrationshastighet (GFR) på < 90 ml/min, baserat på ekvationen för modifiering av kosten vid njursjukdom.14. Urin-albumin-till-kreatinin-förhållande (UACR) > 30 mg/g. 15. Positivt test för humant immunbristvirus (HIV-1-serologi) eller känd HIV-infektion. 16. Positivt resultat för hepatit B-ytantigen (HBsAg) eller för hepatit C-virus (HCV) antikropp.17.Användning av alkoholhaltiga livsmedel eller drycker inom 72 timmar före incheckning på dag -1.18.Användning av koffeininnehållande mat eller dryck inom 24 timmar före incheckning dag 1. 19. Febrilsjukdom eller betydande infektion inom 48 timmar före administrering av den första dosen av studieläkemedlet på dag 1.

Obs: Inkludering av varje ämne kommer att granskas med en medlem av Sarepta Therapeutics Clinical Personal före registreringen i försöket. Skriftligt godkännande från en medlem av Sarepta Therapeutics Clinical Personal krävs innan randomisering.