Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Intranasal oksytocinbehandling for sosiale underskudd hos barn med autisme

12. juli 2019 oppdatert av: Antonio Hardan, Stanford University

Dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert studie av intranasal oksytocinbehandling for sosiale underskudd hos barn med autisme.

Autisme er en gjennomgripende utviklingsforstyrrelse preget av kjerneunderskudd i sosial atferd og kommunikasjon, og tilstedeværelsen av repeterende eller stereotyp atferd. Det er en av tre anerkjente lidelser i autismespekteret som påvirker anslagsvis 1 av 88 barn i USA. For tiden er farmakoterapier kun rettet mot assosierte trekk ved autisme, uten effektive medikamentelle behandlinger for sosiale funksjonsnedsettelser. Flere bevis tyder nå på at nevropeptidet oksytocin (OT) kan være en effektiv behandling for de sentrale sosiale mangler ved autisme. Her vil vi teste effekten av to ganger daglig intranasal OT (24 IE) over en 4-ukers periode for å forsterke sosiale underskudd hos mannlige og kvinnelige barn i alderen 6-12 år med autisme. Denne forskningen har et stort potensial til å føre til utvikling av mer effektive behandlinger og tidligere intervensjoner for barn med autisme.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Detaljert beskrivelse

De siste årene har nevropeptidet oksytocin (OT) vært involvert i et bredt spekter av sosial atferd, inkludert tilknytningsbånd, følelsesgjenkjenning, blikk til sosiale signaler og hukommelse for sosial informasjon. Sosiale svekkelser representerer et av de mest vanskelige trekkene ved autisme, og bevis tyder nå på at OT-biologi er dysregulert hos individer med denne lidelsen. Det sentrale målet med forskningen som er skissert her, er å teste om OT-administrasjon til barn med autisme øker deres kvalitet og kvantitet av sosiale interaksjoner og forbedrer deres evne til å behandle emosjonell og sosial informasjon. Funn fra innledende enkeltdose OT-administrasjonsstudier hos tenåringer og voksne menn med autisme har vist forbedring i noen aspekter av sosial funksjon, men replikering og utvidelse til godt kontrollerte behandlingsforsøk med yngre mannlige og kvinnelige forsøkspersoner er nødvendig for å evaluere effektiviteten. Vi tar derfor sikte på å undersøke effekten av intranasal OT på sosial kognisjon og atferd umiddelbart etter en enkeltdose (24IU) og etter en 4-ukers periode med OT (24IU BID) hos et utvalg av 50 personer med autisme i alderen 6 til 12 år. år. Det primære resultatet for denne studien er endring i sosial atferd, bestemt av foreldrevurderinger på Social Responsiveness Scale (SRS) etter den 4-ukers behandlingsperioden. Sekundære utfall er endringer i funksjon på laboratoriebaserte målinger av sosial atferd og kognisjon etter enkeltdose og 4-ukers OT-administrasjon. Forskning i et lite studieutvalg (N=13) identifiserte også behandlingsrespondere og ikke-responderere på en enkeltdose OT. Derfor tar vi også sikte på å identifisere biologiske og kognitive og atferdsvariabler (dvs. nivåer av sosial funksjon før behandling og plasmahormonnivåer før behandling) som kan påvirke effekt av behandlingsrespons i vårt større studieutvalg. Etter fullføring av den 4-ukers behandlingsperioden vil alle forsøkspersoner ha muligheten til å delta i en annen 4-ukers dobbeltblind studie der de vil bytte til den alternative nesesprayen til den de tidligere mottok. De vil deretter gjennomgå et fjerde og siste vurderingstidspunkt ved å bruke de samme testprosedyrene som skissert ovenfor etter fullføring av 4-ukers dosering. Ved å gi forsøkspersoner muligheten til å delta i en andre 4-ukers behandlingsforsøk, vil alle forsøkspersoner få mulighet til å motta den aktive oksytocinnesesprayen. Vi vil også kunne undersøke eventuelle pågående effekter av oksytocinbehandling i gruppen som får placebo i løpet av den andre 4-ukers administreringsperioden. Forsøkspersoner som ikke er villige til å delta i den andre studien vil forlate studien og vil bli henvist til sin behandlende lege.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

54

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

    • California
      • Stanford, California, Forente stater, 94305
        • Stanford University School of Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 8 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Medisinsk friske polikliniske pasienter mellom 6 og 12 år (avskåret 12 år og 11 måneder)
  • Intelligenskvotient > 40
  • Diagnose av autismespekterforstyrrelse basert på autismediagnostisk intervju - revidert, autismediagnostisk observasjonsplan og DSM-IV-kriterier
  • Clinical Global Impression alvorlighetsgrad på 4 eller høyere
  • Pleieleverandør som pålitelig kan bringe emner til klinikkbesøk, gi pålitelige vurderinger og samhandle med emnet på en jevnlig basis
  • Stabile medisiner i minst 4 uker
  • Ingen planlagte endringer i psykososiale intervensjoner under forsøket
  • Vilje til å gi blodprøver.

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnostics and Statistical Manual of Mental Disorders, 4. utgave (DSM-IV) diagnostisering av schizofreni, schizoaffektiv lidelse eller psykotisk lidelse
  • Vanlig neseobstruksjon eller neseblod
  • Aktive medisinske problemer: ustabile anfall, betydelig fysisk sykdom (f.eks. alvorlig lever-, nyre- eller hjertepatologi)
  • Følsomhet for konserveringsmidler (spesielt E 216, E 218 og klorbutanolhemihydrat)
  • En genetisk abnormitet (f.eks. Fragilt X-syndrom)
  • Betydelige hørsels- eller synsforstyrrelser
  • Drikker vanligvis store mengder vann
  • Graviditet, amming eller fødsel innen de siste 6 månedene
  • Seksuelt aktive kvinner bruker ikke en pålitelig prevensjonsmetode.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Oxytocin nesespray
Før randomisering vil alle forsøkspersoner delta i en 1-ukes åpen placebo-innledende studie. Hvert forsøksperson vil bli administrert placebo-nesesprayen ved Stanford University, og deretter vil foreldrene fortsette å administrere nesesprayen til forsøkspersonen i 1 uke hjemme. Hvert forsøksperson vil deretter bli tilfeldig tildelt enten til den aktive gruppen eller til placebo (stratifisert etter kjønn) og vil bli gitt den passende nesesprayflasken og foreldrene deres vil være ansvarlige for å administrere 3 drag per nesebor (4 IE/puff) til deres barn for en total dose på 24 IE oksytocin eller placebo to ganger daglig (BID; morgen og kveld) i 4 uker. Etter å ha fullført denne 4-ukers behandlingsforsøket vil forsøkspersonene ha muligheten til å delta i en andre dobbeltblind studie der de vil bli tildelt den alternative nesesprayen, til den de mottok i løpet av den første 4-ukers studien, for en ytterligere 4 ukers periode.
24 IE BID (3 x 0,1 mL [4 IE] spray per nesebor to ganger daglig i 4 uker.
Andre navn:
  • Syntocinon® nesespray
Placebo komparator: Placebo nesespray
Placebo-nesesprayflaskene vil bli klargjort ved å tilsette alle ingrediensene som brukes i Syntocinon-nesesprayene, med unntak av den konsentrerte oksytocinløsningen.
3 x 0,1 ml spray per nesebor to ganger daglig i 4 uker.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i foreldrevurderingsskala for sosial respons (SRS)-score under behandling.
Tidsramme: Grunnlinje; Uke 4
Social Responsiveness Scale (SRS) råskåre måler sosiale evner med lavere råskåre som betyr bedre sosiale evner. (Rå poengområde: 0–195)
Grunnlinje; Uke 4

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med bivirkninger vurdert ved bruk av foreldrevurderingsdosering Registrering av behandling Emergent Symptom Scale (DOTES) score under behandling
Tidsramme: Baseline til og med uke 4
Doseringsjournal Behandling Emergent Symptom Scale (DOTES) bivirkninger rapportert av foreldre i løpet av 4 ukers behandling. Deltakertall brukes.
Baseline til og med uke 4
Endre fra grunnlinje i høyde.
Tidsramme: Grunnlinje; Uke 4
Grunnlinje; Uke 4
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I)-poengsum ved uke 4
Tidsramme: Grunnlinje til uke 4
Dette utfallet rapporteres som antall deltakere i hver CGI-I-klassifiseringskategori ved besøket uke 4, og vurderer endring over 4-ukers perioden. CGI-I-rangering på 1=Svært mye forbedret, 2=mye forbedret, 3=minimalt forbedret, 4=ingen endring, 5=minimalt dårligere, 6=mye dårligere og 7=veldig mye dårligere.
Grunnlinje til uke 4
Foreldre vurdert avvikende atferdssjekkliste (ABC) Irritabilitetspoeng ved baseline og uke 4
Tidsramme: Grunnlinje; Uke 4
Høyere score indikerer flere symptomer, lavere score indikerer færre symptomer. Irritabilitetspoeng kan variere fra 0-45. Sløvhetspoeng kan variere fra 0-48. Stereotypiskcore kan variere fra 0-21. Hyperaktivitetspoeng kan variere fra 0-48. Upassende talepoeng kan være fra 0-12.
Grunnlinje; Uke 4
Endring fra baseline i foreldrevurdert Spence Children's Anxiety Scale (SCAS) under behandling.
Tidsramme: Grunnlinje; Uke 4
Skala som måler alvorlighetsgraden av angstsymptomer. Høyere skårer betyr høyere nivåer av angst, lavere skårer betyr lavere nivåer av angst. (Rå poengområde: 0–114)
Grunnlinje; Uke 4
Change From Baseline in Vineland Adaptive Behaviour Scales, Second Edition - Sosial og Communication Subscales Under Treatment.
Tidsramme: Grunnlinje; Uke 4
Høyere sosial standardscore betyr bedre sosiale ferdigheter, lavere sosial standard betyr dårligere sosiale ferdigheter. Høyere kommunikasjonsstandardscore betyr bedre kommunikasjonsevner, lavere kommunikasjonsstandardscore betyr dårligere kommunikasjonsevner. Standardscore kan variere fra 20 til 160.
Grunnlinje; Uke 4
Endring fra baseline i laboratoriebasert ansiktsfølelsesgjenkjenningsevne under behandling.
Tidsramme: Inntil 4 uker
Inntil 4 uker
Endring fra baseline i laboratoriebasert øyeblikk til sosiale signaler under behandling.
Tidsramme: Grunnlinje; Uke 4
Grunnlinje; Uke 4
Endring fra baseline i lesing av tankene i øyetesten, score for barnversjon (RMET-barn) under behandling.
Tidsramme: Inntil 4 uker
Inntil 4 uker
Endring fra baseline i laboratoriebasert sosial mimikkevne under behandling.
Tidsramme: Inntil 4 uker
Inntil 4 uker
Endring fra baseline i utviklingsneuroPSYchological Assessment (NEPSY-II) påvirker gjenkjenningsscore under behandling.
Tidsramme: Grunnlinje; Uke 4

Høyere score for affektgjenkjenning betyr bedre evner for affektgjenkjenning, lavere score for affektgjenkjenning betyr dårligere evner for affektgjenkjenning.

Poeng kan variere fra 1 til 19.

Grunnlinje; Uke 4
Endring fra baseline i plasmaoksytocinnivåer under behandling.
Tidsramme: Inntil 4 uker

Dette resultatet spesifiserte opprinnelig at oksytocin-, vasopressin- og kortisolnivåer ville bli vurdert; data om vasopressin- og kortisolnivåer ble imidlertid ikke samlet inn under studien.

Det finnes ingen kliniske laboratorietester som etablerer et normativt område for oksytocin. Målinger før og etter behandling var ment å evaluere oksytocinnivået som en prediktor for respons.

Inntil 4 uker
Endring fra baseline i foreldrevurderte repetitive atferdsskala-reviderte (RBS-R) poeng under behandling.
Tidsramme: Grunnlinje; Uke 4
Høyere poengsum på Repetitive Behavior Scale-Revidert betyr høyere nivåer av repeterende og begrenset atferd. (Rå poengsum totalt område: 0–129)
Grunnlinje; Uke 4
Endring fra baseline i vekt
Tidsramme: Grunnlinje; Uke 4
Grunnlinje; Uke 4
Endring fra baseline i hjertefrekvens
Tidsramme: Grunnlinje; Uke 4
Grunnlinje; Uke 4
Endring fra baseline i blodtrykk
Tidsramme: Grunnlinje; Uke 4
Grunnlinje; Uke 4

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2012

Primær fullføring (Faktiske)

1. mai 2016

Studiet fullført (Faktiske)

1. mai 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. juni 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. juni 2012

Først lagt ut (Anslag)

20. juni 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. juli 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. juli 2019

Sist bekreftet

1. juli 2019

Mer informasjon

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere