Trattamento con ossitocina intranasale per i deficit sociali nei bambini con autismo
12 luglio 2019 aggiornato da: Antonio Hardan, Stanford University
Prova in doppio cieco, randomizzata, controllata con placebo del trattamento con ossitocina intranasale per i deficit sociali nei bambini con autismo.
L'autismo è un disturbo pervasivo dello sviluppo caratterizzato da deficit fondamentali nel comportamento sociale e nella comunicazione e dalla presenza di comportamenti ripetitivi o stereotipati.
È uno dei tre disturbi riconosciuti nello spettro autistico che colpisce circa 1 bambino su 88 negli Stati Uniti.
Al momento, le farmacoterapie prendono di mira solo le caratteristiche associate dell'autismo, senza trattamenti farmacologici efficaci per le menomazioni sociali.
Diverse linee di evidenza ora suggeriscono che il neuropeptide ossitocina (OT) può essere un trattamento efficace per i principali deficit sociali nell'autismo.
Qui testeremo gli effetti della OT intranasale due volte al giorno (24 UI) per un periodo di 4 settimane per migliorare i deficit sociali nei bambini maschi e femmine di età compresa tra 6 e 12 anni con autismo.
Questa ricerca ha un alto potenziale per portare allo sviluppo di trattamenti più efficaci e interventi precoci per i bambini con autismo.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Negli ultimi anni, il neuropeptide ossitocina (OT) è stato implicato in un'ampia gamma di comportamenti sociali tra cui legami di attaccamento, riconoscimento delle emozioni, sguardo fisso sui segnali sociali e memoria per le informazioni sociali.
Le menomazioni sociali rappresentano una delle caratteristiche più intrattabili dell'autismo e le prove ora suggeriscono che la biologia OT è disregolata negli individui con questo disturbo.
L'obiettivo centrale della ricerca delineata qui è verificare se la somministrazione di OT ai bambini con autismo aumenta la loro qualità e quantità di interazioni sociali e migliora la loro capacità di elaborare informazioni emotive e sociali.
I risultati degli studi iniziali sulla somministrazione di OT a dose singola in maschi adolescenti e adulti con autismo hanno mostrato un miglioramento in alcuni aspetti del funzionamento sociale, ma per valutare l'efficacia è necessaria la replica e l'estensione a studi di trattamento ben controllati con soggetti maschi e femmine più giovani.
Ci proponiamo quindi di studiare l'effetto dell'OT intranasale sulla cognizione sociale e sul comportamento immediatamente dopo una dose singola (24 UI) e dopo un periodo di 4 settimane di somministrazione di OT (24 UI BID) in un campione di 50 soggetti con autismo di età compresa tra 6 e 12 anni. anni.
L'esito primario di questo studio è il cambiamento nel comportamento sociale, come determinato dalle valutazioni dei genitori sulla Social Responsiveness Scale (SRS) dopo il periodo di trattamento di 4 settimane.
Gli esiti secondari sono i cambiamenti nel funzionamento su misure di laboratorio del comportamento sociale e della cognizione dopo la somministrazione di una singola dose e di 4 settimane OT.
La ricerca in un piccolo campione di studio (N = 13) ha anche identificato i responder al trattamento e i non responder a una singola dose di OT.
Pertanto, miriamo anche a identificare le variabili biologiche, cognitive e comportamentali (ad esempio, i livelli pretrattamento del funzionamento sociale e i livelli ormonali plasmatici pretrattamento) che possono influenzare l'efficacia della risposta al trattamento nel nostro campione di studio più ampio.
Al termine del periodo di trattamento di 4 settimane, tutti i soggetti avranno la possibilità di partecipare a un altro studio in doppio cieco di 4 settimane in cui passeranno allo spray nasale alternativo a quello che hanno ricevuto in precedenza.
Verranno quindi sottoposti a un quarto e ultimo punto temporale di valutazione utilizzando le stesse procedure di test descritte sopra al completamento del dosaggio di 4 settimane.
Fornendo ai soggetti la possibilità di partecipare a un secondo studio di trattamento di 4 settimane, tutti i soggetti avranno l'opportunità di ricevere lo spray nasale all'ossitocina attivo.
Saremo anche in grado di esaminare eventuali effetti in corso del trattamento con ossitocina nel gruppo che riceve il placebo durante il secondo periodo di somministrazione di 4 settimane.
I soggetti che non desiderano prendere parte al secondo studio usciranno dallo studio e verranno indirizzati al proprio medico curante.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
54
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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California
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Stanford, California, Stati Uniti, 94305
- Stanford University School of Medicine
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 2 anni a 8 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti ambulatoriali sani dal punto di vista medico di età compresa tra 6 e 12 anni (tagliati 12 anni e 11 mesi)
- Quoziente intellettivo > 40
- Diagnosi del disturbo dello spettro autistico basata sull'Autism Diagnostic Interview - Revised, sull'Autism Diagnostic Observation Schedule e sui criteri del DSM-IV
- Indice di gravità delle impressioni cliniche globali pari o superiore a 4
- Fornitore di assistenza che può portare in modo affidabile il soggetto a visite cliniche, fornire valutazioni affidabili e interagire con il soggetto su base regolare
- Farmaci stabili per almeno 4 settimane
- Nessun cambiamento pianificato negli interventi psicosociali durante il processo
- Disponibilità a fornire campioni di sangue.
Criteri di esclusione:
- Manuale diagnostico e statistico dei disturbi mentali, 4a edizione (DSM-IV) diagnosi di schizofrenia, disturbo schizoaffettivo o disturbo psicotico
- Regolare ostruzione nasale o epistassi
- Problemi medici attivi: convulsioni instabili, malattia fisica significativa (ad esempio, grave patologia epatica, renale o cardiaca)
- Sensibilità ai conservanti (in particolare E 216, E 218 e clorobutanolo emiidrato)
- Un'anomalia genetica (ad es. Sindrome dell'X fragile)
- Notevoli danni all'udito o alla vista
- Beve abitualmente grandi quantità di acqua
- Gravidanza, allattamento o parto negli ultimi 6 mesi
- Donne sessualmente attive che non usano un metodo contraccettivo affidabile.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore attivo: Spray nasale all'ossitocina
Prima della randomizzazione, tutti i soggetti parteciperanno a uno studio lead-in con placebo in aperto di 1 settimana.
Ad ogni soggetto verrà somministrato lo spray nasale placebo presso la Stanford University e quindi il genitore continuerà a somministrare lo spray nasale al soggetto per 1 settimana a casa.
Ogni soggetto verrà quindi assegnato in modo casuale al gruppo attivo o al placebo (stratificato per sesso) e riceverà l'appropriato flacone spray nasale e i genitori saranno responsabili della somministrazione di 3 puff per narice (4 UI/puff) al loro bambino per una dose totale di 24 UI di ossitocina o placebo due volte al giorno (BID; mattina e sera) per 4 settimane.
Al termine di questo studio di trattamento di 4 settimane, i soggetti avranno la possibilità di partecipare a un secondo studio in doppio cieco in cui saranno assegnati allo spray nasale alternativo, a quello che hanno ricevuto durante il primo studio di 4 settimane, per un ulteriore periodo di 4 settimane.
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24 UI BID (3 x 0,1 ml [4 UI] spray per narice due volte al giorno per 4 settimane.
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Spray nasale placebo
I flaconi spray nasali placebo saranno preparati aggiungendo tutti gli ingredienti utilizzati negli spray nasali Syntocinon ad eccezione della soluzione concentrata di ossitocina.
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3 spruzzi da 0,1 ml per narice due volte al giorno per 4 settimane.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione rispetto al basale nei punteggi della scala di reattività sociale (SRS) valutata dai genitori durante il trattamento.
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 4
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I punteggi grezzi della Social Responsiveness Scale (SRS) misurano le abilità sociali con punteggi grezzi più bassi che significano migliori abilità sociali.
(Intervallo punteggio grezzo: 0 - 195)
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Linea di base; Settimana 4
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con effetti collaterali valutati utilizzando il dosaggio valutato dai genitori Registrare i punteggi della scala DOTES (Emergent Symptom Scale) durante il trattamento
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 4
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Dosaggio Record Treatment Emergent Symptom Scale (DOTES) effetti collaterali riportati dai genitori durante 4 settimane di trattamento.
Vengono utilizzati i conteggi dei partecipanti.
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Basale fino alla settimana 4
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Cambia dalla linea di base in altezza.
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 4
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Linea di base; Settimana 4
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Punteggio clinico globale di miglioramento dell'impressione (CGI-I) alla settimana 4
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 4
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Questo risultato è riportato come il conteggio dei partecipanti in ciascuna categoria di valutazione CGI-I alla visita della settimana 4, valutando il cambiamento nel periodo di 4 settimane.
Classificazione CGI-I di 1=molto migliorato, 2=molto migliorato, 3=minimamente migliorato, 4=nessun cambiamento, 5=minimamente peggiore, 6=molto peggiore e 7=molto molto peggiore.
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Dal basale alla settimana 4
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Punteggi di irritabilità della lista di controllo del comportamento aberrante (ABC) valutati dai genitori al basale e alla settimana 4
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 4
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Punteggi più alti indicano più sintomi, punteggi più bassi indicano meno sintomi.
I punteggi di irritabilità possono variare da 0 a 45.
I punteggi di letargia possono variare da 0 a 48.
I punteggi delle stereotipie possono variare da 0 a 21.
I punteggi di iperattività possono variare da 0 a 48.
I punteggi vocali inappropriati possono essere compresi tra 0 e 12.
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Linea di base; Settimana 4
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Variazione rispetto al basale nella scala dell'ansia dei bambini Spence (SCAS) valutata dai genitori durante il trattamento.
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 4
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Scala che misura la gravità dei sintomi di ansia.
Punteggi più alti significano livelli più alti di ansia, punteggi più bassi significano livelli più bassi di ansia.
(Intervallo punteggio grezzo: 0 - 114)
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Linea di base; Settimana 4
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Cambiamento rispetto al basale nelle scale di comportamento adattivo di Vineland, seconda edizione - Sottoscale sociali e di comunicazione durante il trattamento.
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 4
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Un punteggio dello standard sociale più alto significa migliori abilità sociali, un punteggio dello standard sociale più basso significa abilità sociali peggiori.
Un punteggio standard di comunicazione più alto significa migliori capacità di comunicazione, un punteggio standard di comunicazione più basso significa capacità di comunicazione peggiori.
I punteggi standard possono variare da 20 a 160.
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Linea di base; Settimana 4
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Cambiamento rispetto al basale nelle capacità di riconoscimento delle emozioni facciali basate sul laboratorio durante il trattamento.
Lasso di tempo: Fino a 4 settimane
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Fino a 4 settimane
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Passaggio dal basale nello sguardo degli occhi basato sul laboratorio ai segnali sociali durante il trattamento.
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 4
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Linea di base; Settimana 4
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Variazione rispetto al basale nella lettura della mente nel test degli occhi, punteggi della versione per bambini (RMET-child) durante il trattamento.
Lasso di tempo: Fino a 4 settimane
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Fino a 4 settimane
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Cambiamento rispetto al basale nelle capacità di mimetismo sociale basate sul laboratorio durante il trattamento.
Lasso di tempo: Fino a 4 settimane
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Fino a 4 settimane
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Variazione rispetto al basale nei punteggi di riconoscimento degli effetti della valutazione neuropsicologica dello sviluppo (NEPSY-II) durante il trattamento.
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 4
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Punteggi di riconoscimento degli affetti più alti significano migliori capacità di riconoscimento degli affetti, punteggi di riconoscimento degli affetti più bassi significano capacità di riconoscimento degli affetti peggiori. I punteggi possono variare da 1 a 19. |
Linea di base; Settimana 4
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Variazione rispetto al basale dei livelli plasmatici di ossitocina durante il trattamento.
Lasso di tempo: Fino a 4 settimane
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Questo risultato originariamente specificava che sarebbero stati valutati i livelli di ossitocina, vasopressina e cortisolo; tuttavia, durante lo studio non sono stati raccolti dati sui livelli di vasopressina e cortisolo. Non ci sono test clinici di laboratorio che stabiliscono un range normativo per l'ossitocina. Le misurazioni prima e dopo il trattamento avevano lo scopo di valutare il livello di ossitocina come predittore di risposta. |
Fino a 4 settimane
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Variazione rispetto al basale nei punteggi della scala del comportamento ripetitivo valutato dai genitori (RBS-R) durante il trattamento.
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 4
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Punteggi più alti sulla scala del comportamento ripetitivo - Revised significano livelli più alti di comportamenti ripetitivi e limitati.
(Intervallo totale punteggio grezzo: 0 - 129)
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Linea di base; Settimana 4
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Variazione rispetto al basale in peso
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 4
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Linea di base; Settimana 4
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Variazione rispetto al basale della frequenza cardiaca
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 4
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Linea di base; Settimana 4
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Variazione rispetto al basale della pressione sanguigna
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 4
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Linea di base; Settimana 4
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
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Studiare le date dei record
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Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 giugno 2012
Completamento primario (Effettivo)
1 maggio 2016
Completamento dello studio (Effettivo)
1 maggio 2016
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
18 giugno 2012
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
18 giugno 2012
Primo Inserito (Stima)
20 giugno 2012
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
15 luglio 2019
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
12 luglio 2019
Ultimo verificato
1 luglio 2019
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- SU-12132011-8827
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