Donosowe leczenie oksytocyną deficytów społecznych u dzieci z autyzmem
12 lipca 2019 zaktualizowane przez: Antonio Hardan, Stanford University
Podwójnie ślepa, randomizowana, kontrolowana placebo próba donosowego leczenia oksytocyną w przypadku deficytów społecznych u dzieci z autyzmem.
Autyzm jest wszechobecnym zaburzeniem rozwojowym charakteryzującym się podstawowymi deficytami w zachowaniach społecznych i komunikacji oraz obecnością powtarzalnych lub stereotypowych zachowań.
Jest to jedno z trzech uznanych zaburzeń ze spektrum autyzmu, które dotyka około 1 na 88 dzieci w Stanach Zjednoczonych.
Obecnie farmakoterapie są ukierunkowane tylko na cechy towarzyszące autyzmowi, bez skutecznych terapii farmakologicznych upośledzeń społecznych.
Kilka linii dowodów sugeruje obecnie, że neuropeptyd oksytocyna (OT) może być skutecznym sposobem leczenia podstawowych deficytów społecznych w autyzmie.
Tutaj przetestujemy efekty donosowego OT dwa razy dziennie (24 IU) przez okres 4 tygodni w celu zwiększenia deficytów społecznych u dzieci płci męskiej i żeńskiej w wieku 6-12 lat z autyzmem.
Badania te mają duży potencjał, aby doprowadzić do opracowania skuteczniejszych metod leczenia i wcześniejszych interwencji dla dzieci z autyzmem.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
W ostatnich latach neuropeptyd oksytocyna (OT) był zaangażowany w szeroki zakres zachowań społecznych, w tym więzi przywiązania, rozpoznawanie emocji, spojrzenie na sygnały społeczne i pamięć informacji społecznych.
Upośledzenia społeczne stanowią jedną z najtrudniejszych do opanowania cech autyzmu, a obecnie dowody sugerują, że biologia OT jest rozregulowana u osób z tym zaburzeniem.
Głównym celem nakreślonych tutaj badań jest sprawdzenie, czy podawanie OT dzieciom z autyzmem zwiększa ich jakość i ilość interakcji społecznych oraz zwiększa ich zdolność do przetwarzania informacji emocjonalnych i społecznych.
Wyniki wstępnych badań nad pojedynczą dawką OT u nastoletnich i dorosłych mężczyzn z autyzmem wykazały poprawę w niektórych aspektach funkcjonowania społecznego, ale do oceny skuteczności konieczne jest powtórzenie i rozszerzenie na dobrze kontrolowane próby leczenia z udziałem młodszych pacjentów płci męskiej i żeńskiej.
Dlatego naszym celem jest zbadanie wpływu donosowego OT na poznanie społeczne i zachowanie bezpośrednio po podaniu pojedynczej dawki (24 j.m.) i po 4-tygodniowym okresie podawania OT (24 j.m. dwa razy na dobę) na próbie 50 osób z autyzmem w wieku od 6 do 12 lat lata.
Podstawowym wynikiem tego badania jest zmiana zachowań społecznych, określona na podstawie ocen rodziców w Skali Odpowiedzi Społecznej (SRS) po 4-tygodniowym okresie leczenia.
Drugorzędnymi wynikami są zmiany w funkcjonowaniu na podstawie laboratoryjnych miar zachowania społecznego i funkcji poznawczych po podaniu pojedynczej dawki i 4-tygodniowego OT.
Badania przeprowadzone na małej próbie badawczej (N=13) również pozwoliły zidentyfikować osoby reagujące na leczenie i niereagujące na pojedynczą dawkę OT.
Dlatego naszym celem jest również zidentyfikowanie zmiennych biologicznych, poznawczych i behawioralnych (tj. poziomów funkcjonowania społecznego przed leczeniem i poziomów hormonów w osoczu przed leczeniem), które mogą wpływać na skuteczność odpowiedzi na leczenie w naszej większej próbie badawczej.
Po zakończeniu 4-tygodniowego okresu leczenia wszyscy uczestnicy będą mieli możliwość wzięcia udziału w kolejnej 4-tygodniowej próbie z podwójnie ślepą próbą, w której zostaną przestawieni na inny aerozol do nosa niż ten, który otrzymywali wcześniej.
Następnie zostaną poddani czwartej i ostatniej ocenie w punkcie czasowym przy użyciu tych samych procedur testowych, jak opisano powyżej po zakończeniu 4-tygodniowego dawkowania.
Zapewniając pacjentom możliwość udziału w drugim 4-tygodniowym badaniu klinicznym, wszyscy pacjenci będą mieli możliwość otrzymania aerozolu do nosa zawierającego aktywną oksytocynę.
Będziemy również mogli zbadać wszelkie trwające efekty leczenia oksytocyną w grupie otrzymującej placebo podczas drugiego 4-tygodniowego okresu podawania.
Pacjenci, którzy nie chcą wziąć udziału w drugim badaniu, opuszczą badanie i zostaną skierowani do swojego lekarza prowadzącego.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
54
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
- Stanford University School of Medicine
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
2 lata do 8 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Medycznie zdrowi pacjenci ambulatoryjni w wieku od 6 do 12 lat (odcięcie 12 lat i 11 miesięcy)
- Iloraz inteligencji > 40
- Diagnoza zaburzeń ze spektrum autyzmu na podstawie Wywiadu Diagnostycznego Autyzmu - Poprawiony, Harmonogramu Obserwacji Diagnostyki Autyzmu oraz kryteriów DSM-IV
- Ocena nasilenia obrazu klinicznego Global Impression 4 lub wyższa
- Opiekun, który może rzetelnie przyprowadzać pacjenta na wizyty w klinice, wystawiać wiarygodne oceny i regularnie wchodzi w interakcje z pacjentem
- Stabilne leki przez co najmniej 4 tygodnie
- Brak planowanych zmian w interwencjach psychospołecznych w trakcie badania
- Chęć dostarczenia próbek krwi.
Kryteria wyłączenia:
- Diagnostics and Statistical Manual of Mental Disorders, wydanie 4 (DSM-IV) diagnoza schizofrenii, zaburzeń schizoafektywnych lub zaburzeń psychotycznych
- Regularna niedrożność nosa lub krwawienia z nosa
- Aktywne problemy medyczne: niestabilne napady padaczkowe, poważna choroba fizyczna (np. poważna patologia wątroby, nerek lub serca)
- Wrażliwość na konserwanty (w szczególności E 216, E 218 i półwodny chlorobutanol)
- Wada genetyczna (np. zespół łamliwego chromosomu X)
- Znaczne upośledzenie słuchu lub wzroku
- Zwykle pije duże ilości wody
- Ciąża, karmienie piersią lub urodzenie dziecka w ciągu ostatnich 6 miesięcy
- Aktywne seksualnie kobiety niestosujące niezawodnej metody antykoncepcji.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: Spray do nosa z oksytocyną
Przed randomizacją wszyscy uczestnicy wezmą udział w 1-tygodniowym otwartym badaniu wprowadzającym placebo.
Każdemu pacjentowi zostanie podany placebo w aerozolu do nosa na Uniwersytecie Stanforda, a następnie jego rodzic będzie kontynuował podawanie pacjentowi aerozolu do nosa przez 1 tydzień w domu.
Każdy pacjent zostanie następnie losowo przydzielony albo do grupy aktywnej, albo do grupy placebo (w podziale na płeć) i otrzyma odpowiednią butelkę z aerozolem do nosa, a jego rodzice będą odpowiedzialni za podanie 3 dawek do każdego nozdrza (4 j.m./dmuchnięcie). dziecku całkowitą dawkę 24 IU oksytocyny lub placebo dwa razy dziennie (BID; rano i wieczorem) przez 4 tygodnie.
Po zakończeniu tej 4-tygodniowej próby leczenia uczestnicy będą mieli możliwość wzięcia udziału w drugiej podwójnie ślepej próbie, w której zostaną przydzieleni do alternatywnego aerozolu do nosa, do tego, który otrzymali podczas pierwszej 4-tygodniowej próby, przez okres dodatkowy okres 4 tygodni.
|
24 j.m. dwa razy dziennie (3 x 0,1 ml [4 j.m.] aerozolu do każdego otworu nosowego dwa razy dziennie przez 4 tygodnie.
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Spray do nosa z placebo
Butelki z aerozolem do nosa z placebo zostaną przygotowane przez dodanie wszystkich składników stosowanych w aerozolach do nosa Syntocinon z wyjątkiem stężonego roztworu oksytocyny.
|
3 aerozole po 0,1 ml do każdego otworu nosowego dwa razy dziennie przez 4 tygodnie.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wynikach Skali Reakcji Społecznej (SRS) ocenianej przez rodziców podczas leczenia.
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 4
|
Surowe wyniki Skali Responsywności Społecznej (SRS) mierzą zdolności społeczne, przy czym niższe surowe wyniki oznaczają lepsze zdolności społeczne.
(Przedział wyników surowych: 0 - 195)
|
Linia bazowa; Tydzień 4
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników ze skutkami ubocznymi oceniona na podstawie zapisu dawek ocenianych przez rodziców Leczenie Skala objawów nagłych (DOTES) Punktacja podczas leczenia
Ramy czasowe: Wartość bazowa do tygodnia 4
|
Dosage Record Leczenie Emergent Symptom Scale (DOTES) działania niepożądane zgłaszane przez rodziców w ciągu 4 tygodni leczenia.
Stosowana jest liczba uczestników.
|
Wartość bazowa do tygodnia 4
|
|
Zmień wysokość od linii bazowej.
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 4
|
Linia bazowa; Tydzień 4
|
|
|
Globalna ocena poprawy wrażenia klinicznego (CGI-I) w tygodniu 4
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 4
|
Ten wynik jest zgłaszany jako liczba uczestników w każdej kategorii oceny CGI-I podczas wizyty w 4. tygodniu, oceniając zmiany w okresie 4 tygodni.
Ocena CGI-I: 1=bardzo dobrze, 2=znacznie lepiej, 3=minimalnie lepiej, 4=bez zmian, 5=minimalnie gorzej, 6=znacznie gorzej i 7=bardzo gorzej.
|
Linia bazowa do tygodnia 4
|
|
Oceniona przez rodziców lista kontrolna nieprawidłowego zachowania (ABC) Wyniki drażliwości na początku badania i w 4. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 4
|
Wyższe wyniki oznaczają więcej objawów, niższe wyniki oznaczają mniej objawów.
Wyniki drażliwości mogą wahać się od 0-45.
Wyniki letargu mogą mieścić się w zakresie od 0 do 48.
Wyniki stereotypów mogą wahać się od 0-21.
Wyniki nadpobudliwości mogą mieścić się w zakresie od 0-48.
Niewłaściwe wyniki mowy mogą wynosić od 0 do 12.
|
Linia bazowa; Tydzień 4
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w Skali Lęku Dziecięcego Spence ocenianej przez rodziców (SCAS) podczas leczenia.
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 4
|
Skala mierząca nasilenie objawów lękowych.
Wyższe wyniki oznaczają wyższy poziom lęku, niższe wyniki oznaczają niższy poziom lęku.
(Przedział wyników surowych: 0 - 114)
|
Linia bazowa; Tydzień 4
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w skalach zachowania adaptacyjnego Vineland, wydanie drugie — podskale społeczne i komunikacyjne podczas leczenia.
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 4
|
Wyższy wynik standardu społecznego oznacza lepsze umiejętności społeczne, niższy wynik standardu społecznego oznacza gorsze umiejętności społeczne.
Wyższy wynik Standardu Komunikacji oznacza lepsze umiejętności komunikacyjne, niższy Wynik Standardu Komunikacji oznacza gorsze umiejętności komunikacyjne.
Standardowe wyniki mogą wahać się od 20 do 160.
|
Linia bazowa; Tydzień 4
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w laboratoryjnych zdolnościach rozpoznawania emocji twarzy podczas leczenia.
Ramy czasowe: Do 4 tygodni
|
Do 4 tygodni
|
|
|
Zmiana od punktu początkowego w laboratoryjnym spojrzeniu na sygnały społeczne podczas leczenia.
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 4
|
Linia bazowa; Tydzień 4
|
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w teście czytania w myślach w oczach, wersja dla dzieci (RMET-dziecko) Wyniki podczas leczenia.
Ramy czasowe: Do 4 tygodni
|
Do 4 tygodni
|
|
|
Zmiana od poziomu wyjściowego w laboratoryjnych zdolnościach mimikry społecznej podczas leczenia.
Ramy czasowe: Do 4 tygodni
|
Do 4 tygodni
|
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w ocenie NEuropsychologicznej rozwoju (NEPSY-II) w wynikach rozpoznawania afektów podczas leczenia.
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 4
|
Wyższe wyniki Rozpoznawania Afektów oznaczają lepsze zdolności rozpoznawania afektów, niższe wyniki Rozpoznawania Afektów oznaczają gorsze zdolności rozpoznawania afektów. Punktacja może wynosić od 1 do 19. |
Linia bazowa; Tydzień 4
|
|
Zmiana poziomu oksytocyny w osoczu w stosunku do wartości wyjściowych podczas leczenia.
Ramy czasowe: Do 4 tygodni
|
Ten wynik pierwotnie określał, że zostaną ocenione poziomy oksytocyny, wazopresyny i kortyzolu; jednakże podczas badania nie zbierano danych dotyczących poziomów wazopresyny i kortyzolu. Nie ma klinicznych testów laboratoryjnych, które ustalałyby normatywny zakres dla oksytocyny. Pomiary przed i po leczeniu miały na celu ocenę poziomu oksytocyny jako predyktora odpowiedzi. |
Do 4 tygodni
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w skorygowanej skali ocenianych przez rodziców powtarzalnych zachowań (RBS-R) podczas leczenia.
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 4
|
Wyższe wyniki w Skali Powtarzalnych Zachowań – Poprawiona oznaczają wyższy poziom powtarzalnych i ograniczonych zachowań.
(Zakres surowego wyniku: 0 - 129)
|
Linia bazowa; Tydzień 4
|
|
Zmiana wagi od linii bazowej
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 4
|
Linia bazowa; Tydzień 4
|
|
|
Zmiana tętna w stosunku do linii bazowej
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 4
|
Linia bazowa; Tydzień 4
|
|
|
Zmiana od linii bazowej w ciśnieniu krwi
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 4
|
Linia bazowa; Tydzień 4
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 czerwca 2012
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 maja 2016
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 maja 2016
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
18 czerwca 2012
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
18 czerwca 2012
Pierwszy wysłany (Oszacować)
20 czerwca 2012
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
15 lipca 2019
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
12 lipca 2019
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2019
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- SU-12132011-8827
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .