Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En placebokontrollert fase 3-forsøk med gjentatt Lamazym-behandling av pasienter med alfa-mannosidose

30. juli 2020 oppdatert av: Zymenex A/S

En multisenter, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, parallell gruppeforsøk, som undersøker effektiviteten og sikkerheten ved gjentatt Lamazym-behandling av pasienter med alfa-mannosidose.

Det overordnede målet med denne studien er å evaluere effektiviteten og sikkerheten til gjentatte Lamazym i.v. behandling, sammenlignet med placebo, hos personer i alderen 5-35 år med alfa-Mannosidose

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

25

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, DK-2100
        • Center for Metabolic Diseases, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9
  • Frankrike
      • Bron, Frankrike, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant, Lyon, 59 boulevard Pinel
      • PARIS Cedex 12, Frankrike, 75 571
        • Hôpital Trousseau, Service de neuropédiatrie, Centre Référence des Maladies Lysosomales, 26 avenue du Docteur Arnold Netter
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 04 730
        • The Children's Memorial Health Institute Warsaw, Department of Metabolic Diseases, Al Dzieci Polskich 20
  • Storbritannia
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Genetic Medicine, 6th floor, St Mary's Hospital, Oxford Road,
  • Tyskland
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Universitätsmedizin Mainz, Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin, Langenbeckstrasse 1

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år til 35 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • En eller flere lovlig autoriserte foresatte må gi signert, informert samtykke før de utfører prøverelaterte aktiviteter
  • Forsøkspersonen og hans/hennes verge(r) må ha evne til å følge protokollen
  • Pasienten må ha en bekreftet diagnose av alfa-mannosidose som definert ved alfa-mannosidase aktivitet < 10 % av normal aktivitet (historiske data)
  • Forsøkspersonen må ha en alder på screeningstidspunktet ≥ 5 år og ≤ 35 år
  • Faget skal ha evne til fysisk og psykisk samarbeid i prøvene
  • Forsøkspersonen må ha et EKHO uten abnormiteter som, etter etterforskerens oppfatning, vil utelukke deltakelse i rettssaken

Ekskluderingskriterier:

  • Pasientens diagnose kan ikke bekreftes ved alfa-Mannosidase aktivitet < 10 % av normal aktivitet
  • Motivet kan ikke gå uten støtte
  • Tilstedeværelse av kjent kromosomavvik og syndromer som påvirker psykomotorisk utvikling, annet enn alfa-mannosidose
  • Historien om BMT
  • Tilstedeværelse av kjente klinisk signifikante kardiovaskulær-, lever-, lunge- eller nyresykdom eller andre medisinske tilstander som, etter etterforskerens oppfatning, vil utelukke deltakelse i forsøket
  • Enhver annen medisinsk tilstand eller alvorlig sammenfallende sykdom, eller formildende omstendighet som, etter etterforskerens oppfatning, vil utelukke deltakelse i rettssaken
  • Graviditet: Gravide er ekskludert. Før oppstart av behandlingen vil etterforskerne for kvinner i fertil alder utføre en graviditetstest og avgjøre om det er behov for prevensjon eller ikke.
  • Psykose; enhver psykotisk sykdom, også i remisjon, er et eksklusjonskriterie
  • Planlagt større operasjon som etter etterforskerens oppfatning ville utelukke deltakelse i rettssaken
  • Deltakelse i andre intervensjonsforsøk som tester IMP (inkludert Lamazym) i løpet av de siste 3 månedene
  • Voksne pasienter som etter etterforskerens mening ikke ville være i stand til å gi samtykke, og som ikke har rettslig beskyttelse eller vergemål
  • Total IgE >800 IE/ml
  • Kjent allergi mot IMP eller andre hjelpestoffer (natriumfosfat, glysin, mannitol)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Lamazym
1 mg Lamazym/kg kroppsvekt
Legemiddel: Lamazym
ERT, i.v. infusjoner ukentlig
Andre navn:
  • rhLAMAN
  • rekombinant human alfa-mannosidase
Placebo komparator: Placebo
Placebo er formulert som en isotonisk fosfatbuffer med glycin og mannitol
Legemiddel: Placebo
Infusjoner ukentlig

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Reduksjon av oligosakkarider i serum
Tidsramme: Baseline-evaluering før første dose, midtveisevaluering etter 26 uker og sluttevaluering etter 52 uker
Primært effektendepunkt evaluert som endring fra baseline i den aktive gruppen versus placebogruppen
Baseline-evaluering før første dose, midtveisevaluering etter 26 uker og sluttevaluering etter 52 uker
Antall trinn klatret på 3 minutter (3-minutters trappetesting)
Tidsramme: Baseline-evaluering før første dose, midtveisevaluering etter 26 uker og sluttevaluering etter 52 uker
Primært effektendepunkt evaluert som endring fra baseline i den aktive gruppen versus placebogruppen
Baseline-evaluering før første dose, midtveisevaluering etter 26 uker og sluttevaluering etter 52 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forsert vitalkapasitet
Tidsramme: Baseline-evaluering før første dose, midtveisevaluering etter 26 uker og sluttevaluering etter 52 uker
Sekundært effektendepunkt evaluert som endring fra baseline i den aktive gruppen versus placebogruppen
Baseline-evaluering før første dose, midtveisevaluering etter 26 uker og sluttevaluering etter 52 uker
Avstanden gikk på 6 minutter (6-minutters gåtest)
Tidsramme: Baseline-evaluering før første dose, midtveisevaluering etter 26 uker og sluttevaluering etter 52 uker
Sekundært effektendepunkt evaluert som endring fra baseline i den aktive gruppen versus placebogruppen
Baseline-evaluering før første dose, midtveisevaluering etter 26 uker og sluttevaluering etter 52 uker
Uønskede hendelser
Tidsramme: 1 uke
Sikkerhetsendepunkt vurdert ukentlig gjennom hele forsøket
1 uke
Utvikling av klinisk signifikante endringer i vitale tegn og endring i fysisk undersøkelse
Tidsramme: 1 uke
Sikkerhetsendepunkter vurderes ukentlig gjennom hele forsøket
1 uke
Kliniske laboratorieparametre (hematologi, biokjemi og urinanalyse)
Tidsramme: 1 uke
Sikkerhetsendepunkter vurderes ukentlig gjennom hele forsøket
1 uke
Utvikling av Lamazym-antistoffer og nøytraliserende/hemmende antistoffer
Tidsramme: 1 uke
Sikkerhetsendepunkter vurderes ukentlig gjennom hele forsøket
1 uke

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kvantitativ bestemmelse av rhLAMAN i plasma
Tidsramme: 10 min, 60 min, 2 timer, 24 timer, 3 dager, 7 dager
Farmakokinetiske (PK) vurderinger. Blodprøver tas før behandling og på ulike tidspunkt etter behandling (se tidsramme ovenfor)
10 min, 60 min, 2 timer, 24 timer, 3 dager, 7 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Zymenex A/S

Samarbeidspartnere

European Commission

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Allan M Lund, MD, Copenhagen University Hospital, Center for Metabolic Diseases, Department for Clinical Genetics
  • Studiestol: Jens Fogh, Zymenex A/S

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. august 2012

Primær fullføring (Faktiske)

1. mai 2014

Studiet fullført (Faktiske)

1. mai 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. august 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. september 2012

Først lagt ut (Anslag)

10. september 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. august 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. juli 2020

Sist bekreftet

1. juli 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • rhLAMAN-05
  • 2012-000979-17 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere