알파-만노시다증이 있는 피험자를 대상으로 Lamazym 반복 치료를 실시한 위약 대조 3상 시험

포함 기준:

• 피험자 또는 법적으로 승인된 피험자 보호자(들)는 임상시험 관련 활동을 수행하기 전에 서명된 사전 동의를 제공해야 합니다.
• 피험자와 그 보호자는 프로토콜을 준수할 능력이 있어야 합니다.
• 피험자는 정상 활성의 10% 미만인 알파-만노시다아제 활성으로 정의되는 알파-만노시다아제 진단이 확인되어야 합니다(과거 데이터).
• 피험자는 스크리닝 당시 연령이 ≥ 5세 및 ≤ 35세여야 합니다.
• 피험자는 테스트에서 신체적, 정신적으로 협력할 수 있는 능력이 있어야 합니다.
• 피험자는 조사자의 의견에 따라 시험 참여를 방해하는 이상이 없는 ECHO를 가져야 합니다.

제외 기준:

• 정상 활성의 10% 미만인 알파-만노시다제 활성으로 피험자의 진단을 확인할 수 없음
• 주제는 지원없이 걸을 수 없습니다
• 알파-만노시다증 이외의 알려진 염색체 이상 및 정신 운동 발달에 영향을 미치는 증후군의 존재
• 비엠티의 역사
• 알려진 임상적으로 유의한 심혈관, 간, 폐 또는 신장 질환 또는 연구자의 의견에 따라 시험 참여를 방해하는 기타 의학적 상태의 존재
• 다른 의학적 상태 또는 심각한 병발성 질병, 또는 조사자의 의견에 따라 시험 참여를 배제할 수 있는 참작할 수 있는 상황
• 임신 : 임산부는 제외됩니다. 치료를 시작하기 전에 조사관은 가임 여성을 위해 임신 테스트를 수행하고 피임이 필요한지 여부를 결정합니다.
• 정신병; 관해 상태에 있는 모든 정신병은 제외 기준입니다.
• 연구자의 의견에 따라 시험 참여를 배제할 계획된 대수술
• 지난 3개월 이내에 IMP(Lamazym 포함)를 테스트하는 다른 중재 시험에 참여
• 연구자가 동의할 수 없다고 판단하고 법적 보호나 후견인이 없는 성인 환자
• 총 IgE >800 IU/ml
• IMP 또는 모든 부형제(인산나트륨, 글리신, 만니톨)에 대한 알려진 알레르기