Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Плацебо-контролируемое испытание фазы 3 повторного лечения ламазимом субъектов с альфа-маннозидозом

30 июля 2020 г. обновлено: Zymenex A/S

Многоцентровое, двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое, параллельное групповое исследование эффективности и безопасности повторного лечения ламазимом субъектов с альфа-маннозидозом.

Общая цель этого исследования — оценить эффективность и безопасность повторного введения ламазима в/в. лечение по сравнению с плацебо у пациентов в возрасте 5–35 лет с альфа-маннозидозом

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

25

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Mainz, Германия, 55131
        • Universitätsmedizin Mainz, Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin, Langenbeckstrasse 1
  • Дания
      • Copenhagen, Дания, DK-2100
        • Center for Metabolic Diseases, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9
  • Польша
      • Warszawa, Польша, 04 730
        • The Children's Memorial Health Institute Warsaw, Department of Metabolic Diseases, Al Dzieci Polskich 20
  • Соединенное Королевство
      • Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
        • Genetic Medicine, 6th floor, St Mary's Hospital, Oxford Road,
  • Франция
      • Bron, Франция, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant, Lyon, 59 boulevard Pinel
      • PARIS Cedex 12, Франция, 75 571
        • Hôpital Trousseau, Service de neuropédiatrie, Centre Référence des Maladies Lysosomales, 26 avenue du Docteur Arnold Netter

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 5 лет до 35 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Субъект или субъекты, уполномоченные по закону опекуны, должны дать подписанное информированное согласие до выполнения любых действий, связанных с исследованием.
  • Субъект и его/ее опекун(ы) должны иметь возможность соблюдать протокол
  • У субъекта должен быть подтвержденный диагноз альфа-маннозидоза, определяемый активностью альфа-маннозидазы <10% от нормальной активности (исторические данные).
  • Субъект должен иметь возраст на момент скрининга ≥ 5 лет и ≤ 35 лет.
  • Испытуемый должен иметь возможность физически и умственно сотрудничать в тестах.
  • У субъекта должна быть ЭХО без отклонений, которые, по мнению исследователя, исключали бы участие в исследовании.

Критерий исключения:

  • Диагноз субъекта не может быть подтвержден активностью альфа-маннозидазы <10% от нормальной активности.
  • Субъект не может ходить без поддержки
  • Наличие известных хромосомных аномалий и синдромов, влияющих на психомоторное развитие, кроме альфа-маннозидоза.
  • История ТКМ
  • Наличие известных клинически значимых сердечно-сосудистых, печеночных, легочных или почечных заболеваний или других заболеваний, которые, по мнению исследователя, исключают участие в исследовании.
  • Любое другое заболевание или серьезное интеркуррентное заболевание или смягчающее обстоятельство, которое, по мнению исследователя, исключает участие в исследовании.
  • Беременность: Беременные женщины исключены. Перед началом лечения исследователи проведут для женщин детородного возраста тест на беременность и решат, есть ли необходимость в контрацепции.
  • Психоз; любое психотическое заболевание, в том числе в стадии ремиссии, является критерием исключения
  • Запланированная серьезная операция, которая, по мнению следователя, помешала бы участию в исследовании.
  • Участие в других интервенционных исследованиях по тестированию ИМФ (включая ламазим) в течение последних 3 месяцев
  • Взрослые пациенты, которые, по мнению Исследователя, не могут дать согласие и не имеют никакой правовой защиты или опеки.
  • Общий IgE >800 МЕ/мл
  • Известная аллергия на ИМФ или любые вспомогательные вещества (фосфат натрия, глицин, маннитол)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: Ламазым
1 мг ламазима/кг массы тела
Лекарство: Ламазым
ЭРТ, и.в. инфузии еженедельно
Другие имена:
  • rhLAMAN
  • рекомбинантная альфа-маннозидаза человека
Плацебо Компаратор: Плацебо
Плацебо представляет собой изотонический фосфатный буфер с глицином и маннитом.
Лекарство: Плацебо
Инфузии еженедельно

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Снижение олигосахаридов в сыворотке
Временное ограничение: Исходная оценка до первой дозы, промежуточная оценка через 26 недель и окончательная оценка через 52 недели.
Первичная конечная точка эффективности оценивается как изменение исходного уровня в активной группе по сравнению с группой плацебо.
Исходная оценка до первой дозы, промежуточная оценка через 26 недель и окончательная оценка через 52 недели.
Количество шагов, пройденных за 3 минуты (3-минутный тест подъема по лестнице)
Временное ограничение: Исходная оценка до первой дозы, промежуточная оценка через 26 недель и окончательная оценка через 52 недели.
Первичная конечная точка эффективности оценивается как изменение исходного уровня в активной группе по сравнению с группой плацебо.
Исходная оценка до первой дозы, промежуточная оценка через 26 недель и окончательная оценка через 52 недели.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Форсированная жизненная емкость легких
Временное ограничение: Исходная оценка до первой дозы, промежуточная оценка через 26 недель и окончательная оценка через 52 недели.
Вторичная конечная точка эффективности оценивается как изменение исходного уровня в активной группе по сравнению с группой плацебо.
Исходная оценка до первой дозы, промежуточная оценка через 26 недель и окончательная оценка через 52 недели.
Расстояние, пройденное за 6 минут (тест 6-минутной ходьбы)
Временное ограничение: Исходная оценка до первой дозы, промежуточная оценка через 26 недель и окончательная оценка через 52 недели.
Вторичная конечная точка эффективности оценивается как изменение исходного уровня в активной группе по сравнению с группой плацебо.
Исходная оценка до первой дозы, промежуточная оценка через 26 недель и окончательная оценка через 52 недели.
Неблагоприятные события
Временное ограничение: 1 неделя
Конечная точка безопасности оценивалась еженедельно на протяжении всего исследования
1 неделя
Развитие клинически значимых изменений основных показателей жизнедеятельности и изменение физического осмотра
Временное ограничение: 1 неделя
Конечные точки безопасности оценивались еженедельно на протяжении всего исследования
1 неделя
Клинические лабораторные показатели (гематология, биохимия и анализ мочи)
Временное ограничение: 1 неделя
Конечные точки безопасности оценивались еженедельно на протяжении всего исследования
1 неделя
Разработка антител к ламазиму и нейтрализующих/ингибирующих антител
Временное ограничение: 1 неделя
Конечные точки безопасности оценивались еженедельно на протяжении всего исследования
1 неделя

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количественное определение rhLAMAN в плазме
Временное ограничение: 10 мин, 60 мин, 2 часа, 24 часа, 3 дня, 7 дней
Фармакокинетические (ФК) оценки. Образцы крови берут до лечения и в разное время после лечения (см. временные рамки выше).
10 мин, 60 мин, 2 часа, 24 часа, 3 дня, 7 дней

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Zymenex A/S

Соавторы

European Commission

Следователи

  • Главный следователь: Allan M Lund, MD, Copenhagen University Hospital, Center for Metabolic Diseases, Department for Clinical Genetics
  • Учебный стул: Jens Fogh, Zymenex A/S

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 августа 2012 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 мая 2014 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 мая 2014 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 августа 2012 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 сентября 2012 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

10 сентября 2012 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

3 августа 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

30 июля 2020 г.

Последняя проверка

1 июля 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • rhLAMAN-05
  • 2012-000979-17 (Номер EudraCT)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться