Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et placebokontrolleret fase 3-forsøg med gentagen Lamazym-behandling af forsøgspersoner med alfa-mannosidose

30. juli 2020 opdateret af: Zymenex A/S

Et multicenter, dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret, parallelt gruppeforsøg, der undersøger effektiviteten og sikkerheden af ​​gentagen Lamazym-behandling af forsøgspersoner med alfa-mannosidose.

Det overordnede formål med dette forsøg er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​gentagne Lamazym i.v. behandling sammenlignet med placebo hos forsøgspersoner i alderen 5-35 år med alfa-Mannosidose

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

25

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, DK-2100
        • Center for Metabolic Diseases, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9
  • Det Forenede Kongerige
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Genetic Medicine, 6th floor, St Mary's Hospital, Oxford Road,
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant, Lyon, 59 boulevard Pinel
      • PARIS Cedex 12, Frankrig, 75 571
        • Hôpital Trousseau, Service de neuropédiatrie, Centre Référence des Maladies Lysosomales, 26 avenue du Docteur Arnold Netter
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 04 730
        • The Children's Memorial Health Institute Warsaw, Department of Metabolic Diseases, Al Dzieci Polskich 20
  • Tyskland
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Universitätsmedizin Mainz, Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin, Langenbeckstrasse 1

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 35 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Emnet eller forsøgspersonerne lovligt autoriserede værger skal give underskrevet, informeret samtykke, før de udfører nogen forsøgsrelaterede aktiviteter
  • Forsøgspersonen og hans/hendes værge(r) skal have evnen til at overholde protokollen
  • Forsøgspersonen skal have en bekræftet diagnose af alfa-Mannosidase som defineret ved alfa-Mannosidase aktivitet < 10 % af normal aktivitet (historiske data)
  • Forsøgspersonen skal have en alder på screeningstidspunktet ≥ 5 år og ≤ 35 år
  • Forsøgspersonen skal have evnen til fysisk og psykisk at samarbejde i testene
  • Forsøgspersonen skal have en ECHO uden abnormiteter, der efter investigatorens mening ville udelukke deltagelse i forsøget

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgsdiagnosen kan ikke bekræftes ved alfa-Mannosidase aktivitet < 10 % af normal aktivitet
  • Forsøgspersonen kan ikke gå uden støtte
  • Tilstedeværelse af kendt kromosomabnormitet og syndromer, der påvirker psykomotorisk udvikling, bortset fra alfa-mannosidose
  • Historien om BMT
  • Tilstedeværelse af kendte klinisk signifikante kardiovaskulær-, lever-, lunge- eller nyresygdomme eller andre medicinske tilstande, der efter investigatorens mening ville udelukke deltagelse i forsøget
  • Enhver anden medicinsk tilstand eller alvorlig sammenfaldende sygdom eller formildende omstændighed, der efter investigatorens mening ville udelukke deltagelse i retssagen
  • Graviditet: Gravid kvinde er udelukket. Inden behandlingen påbegyndes vil efterforskerne for kvinder i den fødedygtige alder udføre en graviditetstest og afgøre, om der er behov for prævention eller ej.
  • Psykose; enhver psykotisk sygdom, også i remission, er et eksklusionskriterie
  • Planlagt større operation, der efter efterforskerens opfattelse ville udelukke deltagelse i forsøget
  • Deltagelse i andre interventionelle forsøg, der tester IMP (inklusive Lamazym) inden for de sidste 3 måneder
  • Voksne patienter, som efter efterforskerens mening ikke ville være i stand til at give samtykke, og som ikke har nogen juridisk beskyttelse eller værgemål
  • Total IgE >800 IE/ml
  • Kendt allergi over for IMP eller andre hjælpestoffer (natriumfosfat, glycin, mannitol)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Lamazym
1 mg Lamazym/kg kropsvægt
Medicin: Lamazym
ERT, i.v. infusioner ugentligt
Andre navne:
  • rhLAMAN
  • rekombinant human alfa-mannosidase
Placebo komparator: Placebo
Placebo er formuleret som en isotonisk fosfatbuffer med glycin og mannitol
Medicin: Placebo
Infusioner ugentligt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Reduktion af oligosaccharider i serum
Tidsramme: Baseline-evaluering før første dosis, midtvejsevaluering efter 26 uger og slutevaluering efter 52 uger
Primært effektmål vurderet som ændring fra baseline i den aktive gruppe versus placebogruppen
Baseline-evaluering før første dosis, midtvejsevaluering efter 26 uger og slutevaluering efter 52 uger
Antallet af trin, der er steget på 3 minutter (3-minutters trappestigningstest)
Tidsramme: Baseline-evaluering før første dosis, midtvejsevaluering efter 26 uger og slutevaluering efter 52 uger
Primært effektmål vurderet som ændring fra baseline i den aktive gruppe versus placebogruppen
Baseline-evaluering før første dosis, midtvejsevaluering efter 26 uger og slutevaluering efter 52 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tvungen vitalkapacitet
Tidsramme: Baseline-evaluering før første dosis, midtvejsevaluering efter 26 uger og slutevaluering efter 52 uger
Sekundært effektmål vurderet som ændring fra baseline i den aktive gruppe versus placebogruppen
Baseline-evaluering før første dosis, midtvejsevaluering efter 26 uger og slutevaluering efter 52 uger
Den gåede distance på 6 minutter (6 minutters gangtest)
Tidsramme: Baseline-evaluering før første dosis, midtvejsevaluering efter 26 uger og slutevaluering efter 52 uger
Sekundært effektmål vurderet som ændring fra baseline i den aktive gruppe versus placebogruppen
Baseline-evaluering før første dosis, midtvejsevaluering efter 26 uger og slutevaluering efter 52 uger
Uønskede hændelser
Tidsramme: En uge
Sikkerhedsendepunkt vurderet ugentligt under hele forsøget
En uge
Udvikling af klinisk signifikante ændringer i vitale tegn og ændring i fysisk undersøgelse
Tidsramme: En uge
Sikkerhedsendepunkter vurderet ugentligt gennem hele forsøget
En uge
Kliniske laboratorieparametre (hæmatologi, biokemi og urinanalyse)
Tidsramme: En uge
Sikkerhedsendepunkter vurderet ugentligt gennem hele forsøget
En uge
Udvikling af Lamazym-antistoffer og neutraliserende/hæmmende antistoffer
Tidsramme: En uge
Sikkerhedsendepunkter vurderet ugentligt gennem hele forsøget
En uge

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kvantitativ bestemmelse af rhLAMAN i plasma
Tidsramme: 10 min, 60 min, 2 timer, 24 timer, 3 dage, 7 dage
Farmakokinetiske (PK) vurderinger. Blodprøver tages før behandling og på forskellige tidspunkter efter behandling (se tidsramme ovenfor)
10 min, 60 min, 2 timer, 24 timer, 3 dage, 7 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Zymenex A/S

Samarbejdspartnere

European Commission

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Allan M Lund, MD, Copenhagen University Hospital, Center for Metabolic Diseases, Department for Clinical Genetics
  • Studiestol: Jens Fogh, Zymenex A/S

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. maj 2014

Studieafslutning (Faktiske)

1. maj 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. august 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. september 2012

Først opslået (Skøn)

10. september 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. august 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. juli 2020

Sidst verificeret

1. juli 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • rhLAMAN-05
  • 2012-000979-17 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alpha-Mannosidose

Kliniske forsøg med Lamazym

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ecuador

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner