Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een placebo-gecontroleerde fase 3-studie van herhaalde Lamazym-behandeling van proefpersonen met alfamannosidose

30 juli 2020 bijgewerkt door: Zymenex A/S

Een multicenter, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, parallelle groepsstudie, waarin de werkzaamheid en veiligheid van herhaalde Lamazym-behandeling van proefpersonen met alfamannosidose wordt onderzocht.

Het algemene doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van herhaalde Lamazym i.v. behandeling, vergeleken met placebo, bij proefpersonen van 5-35 jaar met alfa-mannosidose

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

25

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Denemarken
      • Copenhagen, Denemarken, DK-2100
        • Center for Metabolic Diseases, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9
  • Duitsland
      • Mainz, Duitsland, 55131
        • Universitätsmedizin Mainz, Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin, Langenbeckstrasse 1
  • Frankrijk
      • Bron, Frankrijk, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant, Lyon, 59 boulevard Pinel
      • PARIS Cedex 12, Frankrijk, 75 571
        • Hôpital Trousseau, Service de neuropédiatrie, Centre Référence des Maladies Lysosomales, 26 avenue du Docteur Arnold Netter
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 04 730
        • The Children's Memorial Health Institute Warsaw, Department of Metabolic Diseases, Al Dzieci Polskich 20
  • Verenigd Koninkrijk
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Genetic Medicine, 6th floor, St Mary's Hospital, Oxford Road,

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar tot 35 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Proefpersoon of proefpersonen wettelijk bevoegde voogd(en) moeten ondertekende, geïnformeerde toestemming geven voorafgaand aan het uitvoeren van onderzoeksgerelateerde activiteiten
  • De proefpersoon en zijn/haar voogd(en) moeten in staat zijn om het protocol na te leven
  • De proefpersoon moet een bevestigde diagnose van alfa-mannosidose hebben, zoals gedefinieerd door alfa-mannosidase-activiteit < 10% van de normale activiteit (historische gegevens)
  • De proefpersoon moet ten tijde van de screening een leeftijd hebben van ≥ 5 jaar en ≤ 35 jaar
  • De proefpersoon moet in staat zijn om fysiek en mentaal mee te werken aan de tests
  • De proefpersoon moet een ECHO hebben zonder afwijkingen die naar het oordeel van de Onderzoeker deelname aan het onderzoek in de weg staan

Uitsluitingscriteria:

  • De diagnose van de proefpersoon kan niet worden bevestigd door alfa-mannosidase-activiteit < 10% van de normale activiteit
  • Het onderwerp kan niet lopen zonder ondersteuning
  • Aanwezigheid van bekende chromosomale afwijkingen en syndromen die de psychomotorische ontwikkeling beïnvloeden, anders dan alfa-mannosidose
  • Geschiedenis van BMT
  • Aanwezigheid van bekende klinisch significante cardiovasculaire, lever-, long- of nieraandoeningen of andere medische aandoeningen die, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan het onderzoek zouden uitsluiten
  • Elke andere medische aandoening of ernstige bijkomende ziekte, of verzachtende omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan het onderzoek zou verhinderen
  • Zwangerschap: Zwangere vrouw is uitgesloten. Voor aanvang van de behandeling zullen de onderzoekers bij vrouwen in de vruchtbare leeftijd een zwangerschapstest uitvoeren en beslissen of anticonceptie al dan niet nodig is.
  • Psychose; elke psychotische ziekte, ook in remissie, is een uitsluitingscriterium
  • Geplande grote operatie die, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan het onderzoek zou uitsluiten
  • Deelname aan andere interventionele onderzoeken waarbij IMP (waaronder Lamazym) in de afgelopen 3 maanden werd getest
  • Volwassen patiënten die naar het oordeel van de onderzoeker geen toestemming zouden kunnen geven en geen wettelijke bescherming of voogdij genieten
  • Totaal IgE >800 IE/ml
  • Bekende allergie voor het IMP of voor een van de hulpstoffen (natriumfosfaat, glycine, mannitol)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Lamazym
1 mg Lamazym/kg lichaamsgewicht
Geneesmiddel: Lamazym
ERT, i.v.m. wekelijkse infusies
Andere namen:
  • rhLAMAN
  • recombinant humaan alfa-mannosidase
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo is geformuleerd als een isotone fosfaatbuffer met glycine en mannitol
Geneesmiddel: Placebo
Wekelijks infusen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Vermindering van oligosacchariden in serum
Tijdsspanne: Basislijnevaluatie voorafgaand aan de eerste dosis, tussentijdse evaluatie na 26 weken en eindevaluatie na 52 weken
Primair werkzaamheidseindpunt beoordeeld als verandering ten opzichte van baseline in de actieve groep versus de placebogroep
Basislijnevaluatie voorafgaand aan de eerste dosis, tussentijdse evaluatie na 26 weken en eindevaluatie na 52 weken
Het aantal trappen beklommen in 3 minuten (trapklimtest van 3 minuten)
Tijdsspanne: Basislijnevaluatie voorafgaand aan de eerste dosis, tussentijdse evaluatie na 26 weken en eindevaluatie na 52 weken
Primair werkzaamheidseindpunt beoordeeld als verandering ten opzichte van baseline in de actieve groep versus de placebogroep
Basislijnevaluatie voorafgaand aan de eerste dosis, tussentijdse evaluatie na 26 weken en eindevaluatie na 52 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Opgelegde vitale capaciteit
Tijdsspanne: Basislijnevaluatie voorafgaand aan de eerste dosis, tussentijdse evaluatie na 26 weken en eindevaluatie na 52 weken
Secundair werkzaamheidseindpunt geëvalueerd als verandering ten opzichte van baseline in de actieve groep versus de placebogroep
Basislijnevaluatie voorafgaand aan de eerste dosis, tussentijdse evaluatie na 26 weken en eindevaluatie na 52 weken
De afgelegde afstand in 6 minuten (6 minuten looptest)
Tijdsspanne: Basislijnevaluatie voorafgaand aan de eerste dosis, tussentijdse evaluatie na 26 weken en eindevaluatie na 52 weken
Secundair werkzaamheidseindpunt geëvalueerd als verandering ten opzichte van baseline in de actieve groep versus de placebogroep
Basislijnevaluatie voorafgaand aan de eerste dosis, tussentijdse evaluatie na 26 weken en eindevaluatie na 52 weken
Bijwerkingen
Tijdsspanne: 1 week
Veiligheidseindpunt wekelijks beoordeeld tijdens de proef
1 week
Ontwikkeling van klinisch significante veranderingen in vitale functies en veranderingen in lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: 1 week
Veiligheidseindpunten wekelijks beoordeeld tijdens de proef
1 week
Klinische laboratoriumparameters (hematologie, biochemie en urineonderzoek)
Tijdsspanne: 1 week
Veiligheidseindpunten wekelijks beoordeeld tijdens de proef
1 week
Ontwikkeling van Lamazym-antilichamen en neutraliserende/remmende antilichamen
Tijdsspanne: 1 week
Veiligheidseindpunten wekelijks beoordeeld tijdens de proef
1 week

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Kwantitatieve bepaling van rhLAMAN in plasma
Tijdsspanne: 10 min, 60 min, 2 uur, 24 uur, 3 dagen, 7 dagen
Farmacokinetische (PK) beoordelingen. Bloedmonsters worden afgenomen voor de behandeling en op verschillende tijdstippen na de behandeling (zie tijdschema hierboven)
10 min, 60 min, 2 uur, 24 uur, 3 dagen, 7 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Zymenex A/S

Medewerkers

European Commission

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Allan M Lund, MD, Copenhagen University Hospital, Center for Metabolic Diseases, Department for Clinical Genetics
  • Studie stoel: Jens Fogh, Zymenex A/S

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 augustus 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 mei 2014

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 mei 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 augustus 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 september 2012

Eerst geplaatst (Schatting)

10 september 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 augustus 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 juli 2020

Laatst geverifieerd

1 juli 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • rhLAMAN-05
  • 2012-000979-17 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren