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Eine placebokontrollierte Phase-3-Studie zur wiederholten Lamazym-Behandlung von Patienten mit Alpha-Mannosidose

30. Juli 2020 aktualisiert von: Zymenex A/S

Eine multizentrische, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit einer wiederholten Lamazym-Behandlung von Patienten mit Alpha-Mannosidose.

Das übergeordnete Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit wiederholter Lamazym i.v. Behandlung im Vergleich zu Placebo bei Personen im Alter von 5 bis 35 Jahren mit Alpha-Mannosidose

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

25

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Mainz, Deutschland, 55131
        • Universitätsmedizin Mainz, Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin, Langenbeckstrasse 1
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, DK-2100
        • Center for Metabolic Diseases, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9
  • Frankreich
      • Bron, Frankreich, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant, Lyon, 59 boulevard Pinel
      • PARIS Cedex 12, Frankreich, 75 571
        • Hôpital Trousseau, Service de neuropédiatrie, Centre Référence des Maladies Lysosomales, 26 avenue du Docteur Arnold Netter
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 04 730
        • The Children's Memorial Health Institute Warsaw, Department of Metabolic Diseases, Al Dzieci Polskich 20
  • Vereinigtes Königreich
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Genetic Medicine, 6th floor, St Mary's Hospital, Oxford Road,

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 35 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der oder die gesetzlich bevollmächtigten Erziehungsberechtigten der Versuchsperson(en) müssen eine unterschriebene, informierte Einwilligung erteilen, bevor sie studienbezogene Aktivitäten durchführen
  • Der Proband und seine/ihre Erziehungsberechtigten müssen in der Lage sein, das Protokoll einzuhalten
  • Das Subjekt muss eine bestätigte Diagnose von Alpha-Mannosidose haben, definiert durch Alpha-Mannosidase-Aktivität < 10 % der normalen Aktivität (historische Daten)
  • Der Proband muss zum Zeitpunkt des Screenings ein Alter von ≥ 5 Jahren und ≤ 35 Jahren haben
  • Der Proband muss in der Lage sein, bei den Tests körperlich und geistig mitzuarbeiten
  • Der Proband muss ein ECHO ohne Anomalien haben, die nach Ansicht des Ermittlers eine Teilnahme an der Studie ausschließen würden

Ausschlusskriterien:

  • Die Diagnose des Probanden kann nicht durch eine Alpha-Mannosidase-Aktivität von < 10 % der normalen Aktivität bestätigt werden
  • Das Subjekt kann nicht ohne Unterstützung gehen
  • Vorhandensein bekannter chromosomaler Anomalien und Syndrome, die die psychomotorische Entwicklung beeinträchtigen, außer Alpha-Mannosidose
  • Geschichte der BMT
  • Vorhandensein bekannter klinisch signifikanter kardiovaskulärer, hepatischer, pulmonaler oder renaler Erkrankungen oder anderer Erkrankungen, die nach Ansicht des Prüfarztes eine Teilnahme an der Studie ausschließen würden
  • Jeder andere medizinische Zustand oder schwere interkurrente Krankheit oder mildernder Umstand, der nach Ansicht des Ermittlers die Teilnahme an der Studie ausschließen würde
  • Schwangerschaft: Schwangere sind ausgeschlossen. Vor Beginn der Behandlung führen die Prüfärzte bei Frauen im gebärfähigen Alter einen Schwangerschaftstest durch und entscheiden, ob eine Verhütung erforderlich ist oder nicht
  • Psychose; jede psychotische Erkrankung, auch in Remission, ist ein Ausschlusskriterium
  • Geplante größere Operation, die nach Ansicht des Ermittlers die Teilnahme an der Studie ausschließen würde
  • Teilnahme an anderen Interventionsstudien, in denen IMP (einschließlich Lamazym) innerhalb der letzten 3 Monate getestet wurde
  • Erwachsene Patienten, die nach Ansicht des Prüfarztes nicht einwilligungsfähig wären und die keinen Rechtsschutz oder keine Vormundschaft haben
  • Gesamt-IgE >800 IE/ml
  • Bekannte Allergie gegen das IMP oder einen der Hilfsstoffe (Natriumphosphat, Glycin, Mannitol)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Lamazym
1 mg Lamazym/kg Körpergewicht
Arzneimittel: Lamazym
ERT, i.v. Aufgüsse wöchentlich
Andere Namen:
  • rhLAMAN
  • rekombinante humane Alpha-Mannosidase
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo ist als isotonischer Phosphatpuffer mit Glycin und Mannit formuliert
Arzneimittel: Placebo
Aufgüsse wöchentlich

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Reduktion von Oligosacchariden im Serum
Zeitfenster: Ausgangsbewertung vor der ersten Dosis, Zwischenbewertung nach 26 Wochen und Endbewertung nach 52 Wochen
Primärer Wirksamkeitsendpunkt, bewertet als Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der aktiven Gruppe im Vergleich zur Placebogruppe
Ausgangsbewertung vor der ersten Dosis, Zwischenbewertung nach 26 Wochen und Endbewertung nach 52 Wochen
Die Anzahl der in 3 Minuten erklommenen Stufen (3-Minuten-Treppensteigtest)
Zeitfenster: Ausgangsbewertung vor der ersten Dosis, Zwischenbewertung nach 26 Wochen und Endbewertung nach 52 Wochen
Primärer Wirksamkeitsendpunkt, bewertet als Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der aktiven Gruppe im Vergleich zur Placebogruppe
Ausgangsbewertung vor der ersten Dosis, Zwischenbewertung nach 26 Wochen und Endbewertung nach 52 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gezwungene Vitalkapazität
Zeitfenster: Ausgangsbewertung vor der ersten Dosis, Zwischenbewertung nach 26 Wochen und Endbewertung nach 52 Wochen
Sekundärer Wirksamkeitsendpunkt, bewertet als Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der aktiven Gruppe im Vergleich zur Placebogruppe
Ausgangsbewertung vor der ersten Dosis, Zwischenbewertung nach 26 Wochen und Endbewertung nach 52 Wochen
Gehstrecke in 6 Minuten (6-Minuten-Gehtest)
Zeitfenster: Ausgangsbewertung vor der ersten Dosis, Zwischenbewertung nach 26 Wochen und Endbewertung nach 52 Wochen
Sekundärer Wirksamkeitsendpunkt, bewertet als Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der aktiven Gruppe im Vergleich zur Placebogruppe
Ausgangsbewertung vor der ersten Dosis, Zwischenbewertung nach 26 Wochen und Endbewertung nach 52 Wochen
Nebenwirkungen
Zeitfenster: 1 Woche
Der Sicherheitsendpunkt wurde während der gesamten Studie wöchentlich bewertet
1 Woche
Entwicklung klinisch signifikanter Veränderungen der Vitalfunktionen und Veränderung der körperlichen Untersuchung
Zeitfenster: 1 Woche
Sicherheitsendpunkte wurden während der gesamten Studie wöchentlich bewertet
1 Woche
Klinische Laborparameter (Hämatologie, Biochemie und Urinanalyse)
Zeitfenster: 1 Woche
Sicherheitsendpunkte wurden während der gesamten Studie wöchentlich bewertet
1 Woche
Entwicklung von Lamazym-Antikörpern und neutralisierenden/hemmenden Antikörpern
Zeitfenster: 1 Woche
Sicherheitsendpunkte wurden während der gesamten Studie wöchentlich bewertet
1 Woche

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Quantitative Bestimmung von rhLAMAN im Plasma
Zeitfenster: 10 Minuten, 60 Minuten, 2 Stunden, 24 Stunden, 3 Tage, 7 Tage
Pharmakokinetische (PK) Bewertungen. Blutproben werden vor der Behandlung und zu verschiedenen Zeitpunkten nach der Behandlung entnommen (siehe Zeitrahmen oben)
10 Minuten, 60 Minuten, 2 Stunden, 24 Stunden, 3 Tage, 7 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Zymenex A/S

Mitarbeiter

European Commission

Ermittler

  • Hauptermittler: Allan M Lund, MD, Copenhagen University Hospital, Center for Metabolic Diseases, Department for Clinical Genetics
  • Studienstuhl: Jens Fogh, Zymenex A/S

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. August 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. August 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. September 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

10. September 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. August 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Juli 2020

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • rhLAMAN-05
  • 2012-000979-17 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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