Langtidssikkerhetsstudie av SyB C-1101 hos pasienter med residiverende/residiverende eller refraktær myelodysplastisk syndrom (MDS) – utvidelsesstudie

Inklusjonskriterier:

Pasienter må tilfredsstille følgende betingelser oppført nedenfor.

1. Pasienter som ble registrert i studien 2012002 av SyB C-1101 i pasienter med myelodysplastisk syndrom.
2. Pasienter som ikke ble vurdert som sykdomsprogresjon* eller progressiv sykdom/tilbakefall** ved slutten av syklus 6 i studien 2012002. * hematologisk remisjon i henhold til IWG 2006 kriterier ** hematologisk forbedring i henhold til IWG 2006 kriterier

3. Pasienter som oppfylte fortsettelseskriteriene*** etter syklus 6 uke 3 (dag 22±3) i studien 2012002.

   ***definert i studien 2012002-protokollen "4.5 Kriterier for overgang til neste syklus"

4. Pasienter som kan forventes å overleve minst tre måneder eller lenger.
5. Pasienter som har score på 0 til 2 i Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Performance Status (PS).

6. Pasienter med tilstrekkelig funksjon i store organer (hjerte, lunger, lever, nyrer, etc.).

   • Aspartataminotransferase (AST): ikke mer enn 3,0 ganger øvre grense for referanseområdet ved hver institusjon
   • Alaninaminotransferase (ALT): ikke mer enn 3,0 ganger øvre grense for referanseområdet ved hver institusjon
   • Totalt bilirubin: ikke mer enn 1,5 ganger øvre grense for referanseområdet ved hver institusjon
   • Serumkreatinin: ikke mer enn 1,5 ganger øvre grense for referanseområdet ved hver institusjon
   • EKG: ingen unormale funn som krever behandling
   • Ekkokardiografi: ingen unormale funn som krever behandling
7. Pasienter som personlig signerte et informert samtykkedokument for deltakelse i denne studien.

Ekskluderingskriterier:

Pasienter som tilfredsstiller noen av følgende betingelser etter syklus 6 uke 3 (dag 22±3) i studien 2012002 vil ikke bli registrert i studien.

1. Pasienter med anemi forårsaket av andre faktorer enn MDS (hemolytisk anemi, gastrointestinal blødning, etc.).
2. Pasienter med åpenbare infeksjonssykdommer (inkludert virusinfeksjoner).
3. Pasienter med alvorlige komplikasjoner (leversvikt, nyresvikt, etc.).
4. Pasienter med en komplikasjon av alvorlig hjertesykdom (hjerteinfarkt, iskemisk hjertesykdom, etc.)
5. Pasienter med en alvorlig gastrointestinal tilstand (alvorlig eller betydelig kvalme/oppkast, diaré, etc.)
6. Pasienter med alvorlige blødningstendenser (disseminert intravaskulær koagulasjon (DIC), indre blødninger, etc.).
7. Ascites eller pleuravæske som krever aktiv medisinsk behandling inkludert paracentese eller hyponatremi (definert som serumnatriumverdi på < 130 mEq/L).
8. Pasienter med kjent allergi mot polyetylenglykol eller gelatinkapsler.
9. Pasienter med avhengighet av et lovlig eller ulovlig rusmiddel, eller med alkoholavhengighet.
10. Pasienter som ammer, er gravide eller kan bli gravide, eller ammende mødre.

11. Pasienter som ikke har samtykket til følgende prevensjonstiltak. Pasienter vil unngå samleie med seksuelle partnere eller bør bruke følgende prevensjonsmetoder i disse tidsperiodene: for mannlige pasienter under administrasjonsperioden av forsøket og i seks måneder etter avsluttet administrering; kvinnelige pasienter under administrasjonsperioden av forsøket og inntil en andre menstruasjonsperiode er bekreftet etter avsluttet administrasjon (eller i tilfelle av kvinnelige pasienter uten menstruasjon, i to måneder etter avsluttet administrasjon). 1) Mannlige pasienter: Pasienter vil alltid bruke kondom.

    For effektiv prevensjon anbefales det at den kvinnelige partneren også bruker prevensjonsmetodene for kvinnelige pasienter. 2) Kvinnelige pasienter: Kvinnelige pasienter som kan bli gravide bør bruke en eller flere typer av følgende prevensjonsmetoder. I tillegg vil den mannlige partneren alltid bruke kondom.

    • P-piller (p-piller)
    • Intrauterin enhet (IUD)
    • Tubal ligering
12. Andre pasienter vurdert å være uegnet av en etterforsker eller underetterforskere.