Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

CD34+-celleanriket og T-celle-depletert allogen stamcelletransplantasjon for pasienter med mismatchende relaterte donorer eller borderline-organfunksjon

1. juni 2023 oppdatert av: Rajni Agarwal

En utvidet tilgangsstudie som bruker CliniMACS-systemet for å tilby terapeutisk manipulerte transplantater som er CD34-celleanriket og T-celler utarmet for allogene stamcellemottakere med mismatchede beslektede donorer eller borderline organfunksjon

Hensikten med denne protokollen er å gi tilgang til CliniMACS®-systemet til pasienter med hematopoietisk celletransplantasjon (HSCT) som ikke har en matchet relatert donor. CliniMACS-systemet er i dag godkjent for bruk hos pasienter som har AML, og en genetisk matchet søskendonor. Gjennom denne protokollen vil etterforskerne kunne tilby potensielt livreddende transplantasjoner til pasienter som har genetisk mismatchende donor, som ikke har andre alternativer for behandling.

Studieoversikt

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

3

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

    • California
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94305
        • Stanford Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 35 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakeralder er 0 (nyfødt) til 35 år.
  • Deltakeren har en lidelse som påvirker det hematopoietiske systemet som er arvet, ervervet eller et resultat av myeloablativ behandling som kan dra nytte av alternativ stamcelletransplantasjon i henhold til standard praksisretningslinjer for å inkludere pasienter for transplantasjon.
  • Deltakerens medisinske screening klarerer han/hun for allogen transplantasjon i henhold til gjeldende institusjonelle SOP basert på standarder for grunnlag for akkreditering av cellulær terapi og stamcelletransplantasjon (FACT);
  • Deltakeren må mangle en sunn, HLA-identisk relatert eller urelatert donor med mindre han/hun har en borderline organfunksjon som vil utelukke mottakeren fra å motta en kurativ terapi på grunn av behovet for post-HSCT immunsuppressiv terapi.
  • Deltakeren må ha en matchet eller mismatchet-relatert giver som er:
  • I stand til å motta granulocyttkolonistimulerende faktor (G-CSF) og gjennomgå aferese enten gjennom plassering av katetre i antecubitale vener eller et midlertidig sentralt venekateter ELLER avtaler en benmargshøst;
  • Sunn i henhold til donorseleksjonsscreening (følger gjeldende SOP basert på standarder for grunnlag for akkreditering av cellulær terapi og stamcelletransplantasjon - FAKTA);
  • Villig til å delta og signere samtykke.
  • Deltaker eller juridisk autorisert representant kan signere informert samtykke (og signert samtykke, hvis aktuelt) for transplantasjon.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltakeren kvalifiserer ikke for en allogen transplantasjon på grunn av medisinsk screening, underliggende sykdom eller mangel på alternative donorer.
  • Enhver tilstand som kompromitterer overholdelse av prosedyrene i denne protokollen, som bedømt av hovedetterforskeren.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: ARM EN Malign TBI
Ondartede sykdommer Conditioning inkludert total kroppsbestråling og kjemoterapi
Eksperimentell: ARM B Ondartet ikke-TBI
Ondartede sykdommer kjemoterapibasert kondisjonering
Eksperimentell: ARM C Ikke-malign
Ikke-maligne sykdommer Kjemoterapibasert kondisjonering

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall pasienter med alvorlig (grad III/IV) akutt graft vs vertssykdom (GVHD)
Tidsramme: Dag +100
GVHD er en tilstand som oppstår når donorbenmarg eller stamceller angriper mottakeren.
Dag +100

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med graftsvikt
Tidsramme: Opp til dag +42 etter stamcelletransplantasjon
Unnlatelse av donorstamceller i å lage nøytrofiler
Opp til dag +42 etter stamcelletransplantasjon
Lengde på tid til engraftment
Tidsramme: opptil +1 år etter transplantasjon
Absolutt nøytrofiltall (ANC) >500 i 3 påfølgende dager og >80 % donorceller i blod.
opptil +1 år etter transplantasjon
Kimerisme av donorceller
Tidsramme: Dag +100 etter transplantasjon
Prosentandelen donorceller for alle evaluerbare (uten sykdomsprogresjon) pasienter
Dag +100 etter transplantasjon
Immungjenoppretting (CD4)
Tidsramme: opptil +1 år etter transplantasjon
Tiden til CD4 teller >100
opptil +1 år etter transplantasjon
Antall deltakere med immungjenoppretting (CD4 >200) etter år 1
Tidsramme: opptil +1 år etter transplantasjon
opptil +1 år etter transplantasjon
Immungjenoppretting vist som fytohemagglutin (PHA)
Tidsramme: 6 måneder og 1 år etter transplantasjon
Immunrestitusjon definert som å oppnå normale nivåer av PHA (53 000-200 000 CPM)
6 måneder og 1 år etter transplantasjon
Antall pasienter med post-transplantasjon lymfoproliferativ sykdom (PTLD)
Tidsramme: opptil +1 år etter transplantasjon
Lymfoproliferativ lidelse etter transplantasjon (PTLD) er en velkjent, livstruende komplikasjon ved organtransplantasjon, som hovedsakelig oppstår etter solid organtransplantasjon (SOT) og hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT).
opptil +1 år etter transplantasjon
Antall pasienter med alvorlig toksisitet
Tidsramme: opptil +1 år etter transplantasjon
Forekomst av transplantasjonsrelaterte toksisiteter
opptil +1 år etter transplantasjon
Antall deltakere som opplever infeksjoner etter transplantasjon
Tidsramme: opptil +1 år etter transplantasjon
Post-transplantasjonsinfeksjoner vil bli beskrevet etter forekomst og type. Deltakerne kan ha hatt mer enn én type infeksjon.
opptil +1 år etter transplantasjon
Transplantasjonsrelatert dødelighet (TRM)
Tidsramme: på dag +100 og +1 år etter transplantasjon
Død knyttet til transplantasjon
på dag +100 og +1 år etter transplantasjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Rajni Agarwal, MD, Stanford University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mai 2014

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2019

Studiet fullført (Faktiske)

1. mars 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. juni 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. juni 2014

Først lagt ut (Antatt)

12. juni 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. juni 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. juni 2023

Sist bekreftet

1. mai 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere