- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT02162511
CD34+-celleanriket og T-celle-depletert allogen stamcelletransplantasjon for pasienter med mismatchende relaterte donorer eller borderline-organfunksjon
1. juni 2023 oppdatert av: Rajni Agarwal
En utvidet tilgangsstudie som bruker CliniMACS-systemet for å tilby terapeutisk manipulerte transplantater som er CD34-celleanriket og T-celler utarmet for allogene stamcellemottakere med mismatchede beslektede donorer eller borderline organfunksjon
Hensikten med denne protokollen er å gi tilgang til CliniMACS®-systemet til pasienter med hematopoietisk celletransplantasjon (HSCT) som ikke har en matchet relatert donor.
CliniMACS-systemet er i dag godkjent for bruk hos pasienter som har AML, og en genetisk matchet søskendonor.
Gjennom denne protokollen vil etterforskerne kunne tilby potensielt livreddende transplantasjoner til pasienter som har genetisk mismatchende donor, som ikke har andre alternativer for behandling.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
3
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94305
- Stanford Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Ikke eldre enn 35 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakeralder er 0 (nyfødt) til 35 år.
- Deltakeren har en lidelse som påvirker det hematopoietiske systemet som er arvet, ervervet eller et resultat av myeloablativ behandling som kan dra nytte av alternativ stamcelletransplantasjon i henhold til standard praksisretningslinjer for å inkludere pasienter for transplantasjon.
- Deltakerens medisinske screening klarerer han/hun for allogen transplantasjon i henhold til gjeldende institusjonelle SOP basert på standarder for grunnlag for akkreditering av cellulær terapi og stamcelletransplantasjon (FACT);
- Deltakeren må mangle en sunn, HLA-identisk relatert eller urelatert donor med mindre han/hun har en borderline organfunksjon som vil utelukke mottakeren fra å motta en kurativ terapi på grunn av behovet for post-HSCT immunsuppressiv terapi.
- Deltakeren må ha en matchet eller mismatchet-relatert giver som er:
- I stand til å motta granulocyttkolonistimulerende faktor (G-CSF) og gjennomgå aferese enten gjennom plassering av katetre i antecubitale vener eller et midlertidig sentralt venekateter ELLER avtaler en benmargshøst;
- Sunn i henhold til donorseleksjonsscreening (følger gjeldende SOP basert på standarder for grunnlag for akkreditering av cellulær terapi og stamcelletransplantasjon - FAKTA);
- Villig til å delta og signere samtykke.
- Deltaker eller juridisk autorisert representant kan signere informert samtykke (og signert samtykke, hvis aktuelt) for transplantasjon.
Ekskluderingskriterier:
- Deltakeren kvalifiserer ikke for en allogen transplantasjon på grunn av medisinsk screening, underliggende sykdom eller mangel på alternative donorer.
- Enhver tilstand som kompromitterer overholdelse av prosedyrene i denne protokollen, som bedømt av hovedetterforskeren.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: ARM EN Malign TBI
Ondartede sykdommer Conditioning inkludert total kroppsbestråling og kjemoterapi
|
|
|
Eksperimentell: ARM B Ondartet ikke-TBI
Ondartede sykdommer kjemoterapibasert kondisjonering
|
|
|
Eksperimentell: ARM C Ikke-malign
Ikke-maligne sykdommer Kjemoterapibasert kondisjonering
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall pasienter med alvorlig (grad III/IV) akutt graft vs vertssykdom (GVHD)
Tidsramme: Dag +100
|
GVHD er en tilstand som oppstår når donorbenmarg eller stamceller angriper mottakeren.
|
Dag +100
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med graftsvikt
Tidsramme: Opp til dag +42 etter stamcelletransplantasjon
|
Unnlatelse av donorstamceller i å lage nøytrofiler
|
Opp til dag +42 etter stamcelletransplantasjon
|
|
Lengde på tid til engraftment
Tidsramme: opptil +1 år etter transplantasjon
|
Absolutt nøytrofiltall (ANC) >500 i 3 påfølgende dager og >80 % donorceller i blod.
|
opptil +1 år etter transplantasjon
|
|
Kimerisme av donorceller
Tidsramme: Dag +100 etter transplantasjon
|
Prosentandelen donorceller for alle evaluerbare (uten sykdomsprogresjon) pasienter
|
Dag +100 etter transplantasjon
|
|
Immungjenoppretting (CD4)
Tidsramme: opptil +1 år etter transplantasjon
|
Tiden til CD4 teller >100
|
opptil +1 år etter transplantasjon
|
|
Antall deltakere med immungjenoppretting (CD4 >200) etter år 1
Tidsramme: opptil +1 år etter transplantasjon
|
opptil +1 år etter transplantasjon
|
|
|
Immungjenoppretting vist som fytohemagglutin (PHA)
Tidsramme: 6 måneder og 1 år etter transplantasjon
|
Immunrestitusjon definert som å oppnå normale nivåer av PHA (53 000-200 000 CPM)
|
6 måneder og 1 år etter transplantasjon
|
|
Antall pasienter med post-transplantasjon lymfoproliferativ sykdom (PTLD)
Tidsramme: opptil +1 år etter transplantasjon
|
Lymfoproliferativ lidelse etter transplantasjon (PTLD) er en velkjent, livstruende komplikasjon ved organtransplantasjon, som hovedsakelig oppstår etter solid organtransplantasjon (SOT) og hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT).
|
opptil +1 år etter transplantasjon
|
|
Antall pasienter med alvorlig toksisitet
Tidsramme: opptil +1 år etter transplantasjon
|
Forekomst av transplantasjonsrelaterte toksisiteter
|
opptil +1 år etter transplantasjon
|
|
Antall deltakere som opplever infeksjoner etter transplantasjon
Tidsramme: opptil +1 år etter transplantasjon
|
Post-transplantasjonsinfeksjoner vil bli beskrevet etter forekomst og type.
Deltakerne kan ha hatt mer enn én type infeksjon.
|
opptil +1 år etter transplantasjon
|
|
Transplantasjonsrelatert dødelighet (TRM)
Tidsramme: på dag +100 og +1 år etter transplantasjon
|
Død knyttet til transplantasjon
|
på dag +100 og +1 år etter transplantasjon
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Rajni Agarwal, MD, Stanford University
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. mai 2014
Primær fullføring (Faktiske)
1. juli 2019
Studiet fullført (Faktiske)
1. mars 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
10. juni 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
11. juni 2014
Først lagt ut (Antatt)
12. juni 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
26. juni 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
1. juni 2023
Sist bekreftet
1. mai 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Andre studie-ID-numre
- 28663
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .