- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT02162511
CD34+ celleberiget og T-celle-depleteret allogen stamcelletransplantation til patienter med mismatchede relaterede donorer eller borderline organfunktion
1. juni 2023 opdateret af: Rajni Agarwal
En udvidet adgangsundersøgelse, der bruger CliniMACS-systemet til at tilbyde terapeutisk manipulerede transplantater, der er CD34-celleberigede og T-celler udtømte for allogene stamcellemodtagere med uoverensstemmende relaterede donorer eller borderline-organfunktion
Formålet med denne protokol er at give adgang til CliniMACS®-systemet til patienter med hæmatopoietisk celletransplantation (HSCT), som ikke har en matchet relateret donor.
CliniMACS-systemet er i øjeblikket godkendt til brug hos patienter, der har AML og en genetisk matchet søskendedonor.
Gennem denne protokol vil efterforskerne være i stand til at tilbyde potentielt livreddende transplantationer til patienter, der har genetisk mismatchet donor, som ikke har andre muligheder for behandling.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
3
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
California
-
Palo Alto, California, Forenede Stater, 94305
- Stanford Children's Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Ikke ældre end 35 år (Barn, Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Deltagerens alder er 0 (nyfødt) til 35 år.
- Deltageren har en lidelse, der påvirker det hæmatopoietiske system, som er nedarvet, erhvervet eller et resultat af den myeloablative behandling, der kan drage fordel af alternativ stamcelletransplantation i henhold til standard praksisretningslinjer for at inkludere patienter til transplantation.
- Deltagerens medicinske screening fritager vedkommende for allogen transplantation i henhold til gældende institutionelle SOP baseret på standarder for grundlag for akkreditering af cellulær terapi og stamcelletransplantation (FACT);
- Deltageren skal mangle en sund, HLA-identisk relateret eller ikke-beslægtet donor, medmindre han/hun har en borderline organfunktion, der vil udelukke modtageren fra at modtage en kurativ behandling på grund af behovet for post-HSCT immunsuppressiv terapi.
- Deltageren skal have en matchet eller mismatchet-relateret donor, som er:
- I stand til at modtage granulocytkolonistimulerende faktor (G-CSF) og gennemgå aferese enten gennem placering af katetre i antecubitale vener eller et midlertidigt centralt venekateter ELLER aftaler en knoglemarvshøst;
- Sund ifølge donorudvælgelsesscreening (følger gældende SOP baseret på standarder for grundlag for akkreditering af cellulær terapi og stamcelletransplantation - FAKTA);
- Villig til at deltage og underskrive samtykke.
- Deltager eller juridisk autoriseret repræsentant er i stand til at underskrive informeret samtykke (og underskrevet samtykke, hvis relevant) for transplantation.
Ekskluderingskriterier:
- Deltageren kvalificerer sig ikke til en allogen transplantation på grund af medicinsk screening, underliggende sygdom eller mangel på alternative donorer.
- Enhver betingelse, der kompromitterer overholdelse af procedurerne i denne protokol, som vurderet af hovedefterforskeren.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: ARM EN Malign TBI
Ondartede sygdomme Konditionering inklusive total kropsbestråling og kemoterapi
|
|
Eksperimentel: ARM B Ondartet ikke-TBI
Ondartede sygdomme kemoterapi baseret konditionering
|
|
Eksperimentel: ARM C Ikke-malign
Ikke-maligne sygdomme Kemoterapibaseret konditionering
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Antal patienter med svær (grad III/IV) akut graft vs værtssygdom (GVHD)
Tidsramme: Dag +100
|
GVHD er en tilstand, der opstår, når donorknoglemarv eller stamceller angriber modtageren.
|
Dag +100
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Antal deltagere med graftfejl
Tidsramme: Op til dag +42 efter stamcelletransplantation
|
Donorstamcellers manglende evne til at danne neutrofiler
|
Op til dag +42 efter stamcelletransplantation
|
Længde af tid til indpodning
Tidsramme: op til +1 år efter transplantation
|
Absolut neutrofiltal (ANC) >500 i 3 på hinanden følgende dage og >80 % donorceller i blodet.
|
op til +1 år efter transplantation
|
Kimærisme af donorceller
Tidsramme: Dag +100 efter transplantation
|
Procentdelen af donorceller for alle evaluerbare (uden sygdomsprogression) patienter
|
Dag +100 efter transplantation
|
Immungenopretning (CD4)
Tidsramme: op til +1 år efter transplantation
|
Tiden til CD4 tæller >100
|
op til +1 år efter transplantation
|
Antal deltagere med immungenopretning (CD4 >200) efter år 1
Tidsramme: op til +1 år efter transplantation
|
op til +1 år efter transplantation
|
|
Immungenopretning vist som phytohæmagglutin (PHA)
Tidsramme: 6 måneder og 1 år efter transplantationen
|
Immungenopretning defineret som at opnå normale niveauer af PHA (53.000-200.000 CPM)
|
6 måneder og 1 år efter transplantationen
|
Antal patienter med post-transplantation lymfoproliferativ sygdom (PTLD)
Tidsramme: op til +1 år efter transplantation
|
Post-transplant lymfoproliferativ lidelse (PTLD) er en velkendt, livstruende komplikation ved organtransplantation, der overvejende opstår efter solid organtransplantation (SOT) og hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT).
|
op til +1 år efter transplantation
|
Antal patienter med svær toksicitet
Tidsramme: op til +1 år efter transplantation
|
Forekomst af transplantationsrelaterede toksiciteter
|
op til +1 år efter transplantation
|
Antal deltagere, der oplever post-transplantationsinfektioner
Tidsramme: op til +1 år efter transplantation
|
Post-transplantationsinfektioner vil blive beskrevet efter forekomst og type.
Deltagerne kan have haft mere end én type infektion.
|
op til +1 år efter transplantation
|
Transplantationsrelateret dødelighed (TRM)
Tidsramme: på Dag +100 og +1 år efter transplantation
|
Død relateret til transplantation
|
på Dag +100 og +1 år efter transplantation
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Rajni Agarwal, MD, Stanford University
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. maj 2014
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. juli 2019
Studieafslutning (Faktiske)
1. marts 2023
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
10. juni 2014
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
11. juni 2014
Først opslået (Anslået)
12. juni 2014
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
26. juni 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
1. juni 2023
Sidst verificeret
1. maj 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Andre undersøgelses-id-numre
- 28663
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ja
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Ondartede sygdomme
-
Aveni FoundationLedigSarkom | Blødt vævssarkom | Kræft i bugspytkirtlen | Osteosarkom | Kondrosarkom | Chordoma | Carcinom i brystet | MPNST (Malignant Perifer Nerve Skede Tumor)Forenede Stater