Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

CD34+ celleberiget og T-celle-depleteret allogen stamcelletransplantation til patienter med mismatchede relaterede donorer eller borderline organfunktion

1. juni 2023 opdateret af: Rajni Agarwal

En udvidet adgangsundersøgelse, der bruger CliniMACS-systemet til at tilbyde terapeutisk manipulerede transplantater, der er CD34-celleberigede og T-celler udtømte for allogene stamcellemodtagere med uoverensstemmende relaterede donorer eller borderline-organfunktion

Formålet med denne protokol er at give adgang til CliniMACS®-systemet til patienter med hæmatopoietisk celletransplantation (HSCT), som ikke har en matchet relateret donor. CliniMACS-systemet er i øjeblikket godkendt til brug hos patienter, der har AML og en genetisk matchet søskendedonor. Gennem denne protokol vil efterforskerne være i stand til at tilbyde potentielt livreddende transplantationer til patienter, der har genetisk mismatchet donor, som ikke har andre muligheder for behandling.

Studieoversigt

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

3

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 35 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagerens alder er 0 (nyfødt) til 35 år.
  • Deltageren har en lidelse, der påvirker det hæmatopoietiske system, som er nedarvet, erhvervet eller et resultat af den myeloablative behandling, der kan drage fordel af alternativ stamcelletransplantation i henhold til standard praksisretningslinjer for at inkludere patienter til transplantation.
  • Deltagerens medicinske screening fritager vedkommende for allogen transplantation i henhold til gældende institutionelle SOP baseret på standarder for grundlag for akkreditering af cellulær terapi og stamcelletransplantation (FACT);
  • Deltageren skal mangle en sund, HLA-identisk relateret eller ikke-beslægtet donor, medmindre han/hun har en borderline organfunktion, der vil udelukke modtageren fra at modtage en kurativ behandling på grund af behovet for post-HSCT immunsuppressiv terapi.
  • Deltageren skal have en matchet eller mismatchet-relateret donor, som er:
  • I stand til at modtage granulocytkolonistimulerende faktor (G-CSF) og gennemgå aferese enten gennem placering af katetre i antecubitale vener eller et midlertidigt centralt venekateter ELLER aftaler en knoglemarvshøst;
  • Sund ifølge donorudvælgelsesscreening (følger gældende SOP baseret på standarder for grundlag for akkreditering af cellulær terapi og stamcelletransplantation - FAKTA);
  • Villig til at deltage og underskrive samtykke.
  • Deltager eller juridisk autoriseret repræsentant er i stand til at underskrive informeret samtykke (og underskrevet samtykke, hvis relevant) for transplantation.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltageren kvalificerer sig ikke til en allogen transplantation på grund af medicinsk screening, underliggende sygdom eller mangel på alternative donorer.
  • Enhver betingelse, der kompromitterer overholdelse af procedurerne i denne protokol, som vurderet af hovedefterforskeren.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ARM EN Malign TBI
Ondartede sygdomme Konditionering inklusive total kropsbestråling og kemoterapi
Eksperimentel: ARM B Ondartet ikke-TBI
Ondartede sygdomme kemoterapi baseret konditionering
Eksperimentel: ARM C Ikke-malign
Ikke-maligne sygdomme Kemoterapibaseret konditionering

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter med svær (grad III/IV) akut graft vs værtssygdom (GVHD)
Tidsramme: Dag +100
GVHD er en tilstand, der opstår, når donorknoglemarv eller stamceller angriber modtageren.
Dag +100

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med graftfejl
Tidsramme: Op til dag +42 efter stamcelletransplantation
Donorstamcellers manglende evne til at danne neutrofiler
Op til dag +42 efter stamcelletransplantation
Længde af tid til indpodning
Tidsramme: op til +1 år efter transplantation
Absolut neutrofiltal (ANC) >500 i 3 på hinanden følgende dage og >80 % donorceller i blodet.
op til +1 år efter transplantation
Kimærisme af donorceller
Tidsramme: Dag +100 efter transplantation
Procentdelen af ​​donorceller for alle evaluerbare (uden sygdomsprogression) patienter
Dag +100 efter transplantation
Immungenopretning (CD4)
Tidsramme: op til +1 år efter transplantation
Tiden til CD4 tæller >100
op til +1 år efter transplantation
Antal deltagere med immungenopretning (CD4 >200) efter år 1
Tidsramme: op til +1 år efter transplantation
op til +1 år efter transplantation
Immungenopretning vist som phytohæmagglutin (PHA)
Tidsramme: 6 måneder og 1 år efter transplantationen
Immungenopretning defineret som at opnå normale niveauer af PHA (53.000-200.000 CPM)
6 måneder og 1 år efter transplantationen
Antal patienter med post-transplantation lymfoproliferativ sygdom (PTLD)
Tidsramme: op til +1 år efter transplantation
Post-transplant lymfoproliferativ lidelse (PTLD) er en velkendt, livstruende komplikation ved organtransplantation, der overvejende opstår efter solid organtransplantation (SOT) og hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT).
op til +1 år efter transplantation
Antal patienter med svær toksicitet
Tidsramme: op til +1 år efter transplantation
Forekomst af transplantationsrelaterede toksiciteter
op til +1 år efter transplantation
Antal deltagere, der oplever post-transplantationsinfektioner
Tidsramme: op til +1 år efter transplantation
Post-transplantationsinfektioner vil blive beskrevet efter forekomst og type. Deltagerne kan have haft mere end én type infektion.
op til +1 år efter transplantation
Transplantationsrelateret dødelighed (TRM)
Tidsramme: på Dag +100 og +1 år efter transplantation
Død relateret til transplantation
på Dag +100 og +1 år efter transplantation

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Rajni Agarwal, MD, Stanford University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2019

Studieafslutning (Faktiske)

1. marts 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. juni 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. juni 2014

Først opslået (Anslået)

12. juni 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. juni 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. juni 2023

Sidst verificeret

1. maj 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Ondartede sygdomme

3
Abonner