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Transplante de células-tronco alogênicas enriquecidas com células CD34+ e depletadas de células T para pacientes com doadores aparentados incompatíveis ou função de órgão limítrofe

1 de junho de 2023 atualizado por: Rajni Agarwal

Um estudo de acesso expandido usando o sistema CliniMACS para oferecer enxertos manipulados terapêuticos enriquecidos com células CD34 e depletados de células T para receptores de células-tronco alogênicas com doadores relacionados incompatíveis ou função de órgão limítrofe

O objetivo deste protocolo é fornecer acesso ao Sistema CliniMACS® para pacientes com transplante de células hematopoiéticas (HSCT) que não possuem um doador aparentado compatível. O sistema CliniMACS está atualmente aprovado para uso em pacientes com LMA e um doador irmão geneticamente compatível. Por meio desse protocolo, os pesquisadores poderão oferecer transplantes potencialmente salvadores de pacientes com doadores geneticamente incompatíveis, que não têm outras opções de tratamento.

Visão geral do estudo

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

3

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 35 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • A idade do participante é de 0 (recém-nascido) a 35 anos.
  • O participante tem um distúrbio que afeta o sistema hematopoiético herdado, adquirido ou resultado do tratamento mieloablativo que pode se beneficiar do transplante alternativo de células-tronco de acordo com as diretrizes práticas padrão para incluir pacientes para transplante.
  • A triagem médica do participante o libera para transplante alogênico de acordo com o SOP institucional atual com base nos padrões de fundação para acreditação de terapia celular e transplante de células-tronco (FACT);
  • O participante deve não ter um doador saudável, HLA idêntico ou não, a menos que ele/ela tenha uma função de órgão limítrofe que impeça o receptor de receber uma terapia curativa devido à necessidade de terapia imunossupressora pós-TCTH.
  • O participante deve ter um doador compatível ou incompatível que seja:
  • Capaz de receber fator estimulante de colônia de granulócitos (G-CSF) e passar por aférese por meio da colocação de cateteres em veias antecubitais ou um cateter venoso central temporário OU concorda com uma colheita de medula óssea;
  • Saudável conforme triagem de seleção de doadores (seguindo o POP atual baseado nos padrões da fundação para acreditação de terapia celular e transplante de células-tronco - FACT);
  • Disposto a participar e assinar o consentimento.
  • O participante ou representante legal autorizado pode assinar o consentimento informado (e consentimento assinado, se aplicável) para transplante.

Critério de exclusão:

  • O participante não se qualifica para um transplante alogênico devido a triagem médica, doença subjacente ou falta de doadores alternativos.
  • Qualquer condição que comprometa o cumprimento dos procedimentos deste protocolo, a critério do investigador principal.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: ARM A TCE maligno
Doenças malignas Condicionamento incluindo irradiação total do corpo e quimioterapia
Experimental: BRAÇO B Maligno Não-TBI
Doenças malignas condicionamento baseado em quimioterapia
Experimental: ARM C Não maligno
Doenças não malignas Condicionamento baseado em quimioterapia

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de pacientes com doença aguda grave (grau III/IV) do enxerto contra o hospedeiro (GVHD)
Prazo: Dia +100
GVHD é uma condição que ocorre quando a medula óssea do doador ou as células-tronco atacam o receptor.
Dia +100

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com falha de enxerto
Prazo: Até o dia +42 após o transplante de células-tronco
Falha das células-tronco doadoras em produzir neutrófilos
Até o dia +42 após o transplante de células-tronco
Tempo de Enxerto
Prazo: até +1 ano pós-transplante
Contagem absoluta de neutrófilos (ANC) > 500 por 3 dias consecutivos e > 80% de células doadoras no sangue.
até +1 ano pós-transplante
Quimerismo de Células Doadoras
Prazo: Dia +100 pós-transplante
A porcentagem de células doadoras para todos os pacientes avaliáveis ​​(sem progressão da doença)
Dia +100 pós-transplante
Recuperação Imunológica (CD4)
Prazo: até +1 ano pós-transplante
O tempo para contagem de CD4 >100
até +1 ano pós-transplante
Número de participantes com recuperação imunológica (CD4 >200) até o ano 1
Prazo: até +1 ano pós-transplante
até +1 ano pós-transplante
Recuperação Imunológica Mostrada como Fitohemaglutina (PHA)
Prazo: 6 meses e 1 ano pós-transplante
Recuperação imunológica definida como atingir níveis normais de PHA (53.000-200.000 CPM)
6 meses e 1 ano pós-transplante
Número de pacientes com doença linfoproliferativa pós-transplante (PTLD)
Prazo: até +1 ano pós-transplante
O distúrbio linfoproliferativo pós-transplante (PTLD) é uma complicação bem conhecida e potencialmente fatal do transplante de órgãos, ocorrendo predominantemente após transplante de órgãos sólidos (TOS) e transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT).
até +1 ano pós-transplante
Número de pacientes com toxicidades graves
Prazo: até +1 ano pós-transplante
Incidência de toxicidades relacionadas ao transplante
até +1 ano pós-transplante
Número de participantes com infecções pós-transplante
Prazo: até +1 ano pós-transplante
As infecções pós-transplante serão descritas por incidência e tipo. Os participantes podem ter tido mais de um tipo de infecção.
até +1 ano pós-transplante
Mortalidade Relacionada ao Transplante (TRM)
Prazo: no dia +100 e +1 ano após o transplante
Morte relacionada ao transplante
no dia +100 e +1 ano após o transplante

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Investigadores

  • Investigador principal: Rajni Agarwal, MD, Stanford University

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de maio de 2014

Conclusão Primária (Real)

1 de julho de 2019

Conclusão do estudo (Real)

1 de março de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

10 de junho de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de junho de 2014

Primeira postagem (Estimado)

12 de junho de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

26 de junho de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de junho de 2023

Última verificação

1 de maio de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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