- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT02162511
Transplante de células-tronco alogênicas enriquecidas com células CD34+ e depletadas de células T para pacientes com doadores aparentados incompatíveis ou função de órgão limítrofe
1 de junho de 2023 atualizado por: Rajni Agarwal
Um estudo de acesso expandido usando o sistema CliniMACS para oferecer enxertos manipulados terapêuticos enriquecidos com células CD34 e depletados de células T para receptores de células-tronco alogênicas com doadores relacionados incompatíveis ou função de órgão limítrofe
O objetivo deste protocolo é fornecer acesso ao Sistema CliniMACS® para pacientes com transplante de células hematopoiéticas (HSCT) que não possuem um doador aparentado compatível.
O sistema CliniMACS está atualmente aprovado para uso em pacientes com LMA e um doador irmão geneticamente compatível.
Por meio desse protocolo, os pesquisadores poderão oferecer transplantes potencialmente salvadores de pacientes com doadores geneticamente incompatíveis, que não têm outras opções de tratamento.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
3
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford Children's Hospital
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-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 35 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- A idade do participante é de 0 (recém-nascido) a 35 anos.
- O participante tem um distúrbio que afeta o sistema hematopoiético herdado, adquirido ou resultado do tratamento mieloablativo que pode se beneficiar do transplante alternativo de células-tronco de acordo com as diretrizes práticas padrão para incluir pacientes para transplante.
- A triagem médica do participante o libera para transplante alogênico de acordo com o SOP institucional atual com base nos padrões de fundação para acreditação de terapia celular e transplante de células-tronco (FACT);
- O participante deve não ter um doador saudável, HLA idêntico ou não, a menos que ele/ela tenha uma função de órgão limítrofe que impeça o receptor de receber uma terapia curativa devido à necessidade de terapia imunossupressora pós-TCTH.
- O participante deve ter um doador compatível ou incompatível que seja:
- Capaz de receber fator estimulante de colônia de granulócitos (G-CSF) e passar por aférese por meio da colocação de cateteres em veias antecubitais ou um cateter venoso central temporário OU concorda com uma colheita de medula óssea;
- Saudável conforme triagem de seleção de doadores (seguindo o POP atual baseado nos padrões da fundação para acreditação de terapia celular e transplante de células-tronco - FACT);
- Disposto a participar e assinar o consentimento.
- O participante ou representante legal autorizado pode assinar o consentimento informado (e consentimento assinado, se aplicável) para transplante.
Critério de exclusão:
- O participante não se qualifica para um transplante alogênico devido a triagem médica, doença subjacente ou falta de doadores alternativos.
- Qualquer condição que comprometa o cumprimento dos procedimentos deste protocolo, a critério do investigador principal.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: ARM A TCE maligno
Doenças malignas Condicionamento incluindo irradiação total do corpo e quimioterapia
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Experimental: BRAÇO B Maligno Não-TBI
Doenças malignas condicionamento baseado em quimioterapia
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Experimental: ARM C Não maligno
Doenças não malignas Condicionamento baseado em quimioterapia
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de pacientes com doença aguda grave (grau III/IV) do enxerto contra o hospedeiro (GVHD)
Prazo: Dia +100
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GVHD é uma condição que ocorre quando a medula óssea do doador ou as células-tronco atacam o receptor.
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Dia +100
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes com falha de enxerto
Prazo: Até o dia +42 após o transplante de células-tronco
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Falha das células-tronco doadoras em produzir neutrófilos
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Até o dia +42 após o transplante de células-tronco
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Tempo de Enxerto
Prazo: até +1 ano pós-transplante
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Contagem absoluta de neutrófilos (ANC) > 500 por 3 dias consecutivos e > 80% de células doadoras no sangue.
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até +1 ano pós-transplante
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Quimerismo de Células Doadoras
Prazo: Dia +100 pós-transplante
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A porcentagem de células doadoras para todos os pacientes avaliáveis (sem progressão da doença)
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Dia +100 pós-transplante
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Recuperação Imunológica (CD4)
Prazo: até +1 ano pós-transplante
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O tempo para contagem de CD4 >100
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até +1 ano pós-transplante
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Número de participantes com recuperação imunológica (CD4 >200) até o ano 1
Prazo: até +1 ano pós-transplante
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até +1 ano pós-transplante
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Recuperação Imunológica Mostrada como Fitohemaglutina (PHA)
Prazo: 6 meses e 1 ano pós-transplante
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Recuperação imunológica definida como atingir níveis normais de PHA (53.000-200.000 CPM)
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6 meses e 1 ano pós-transplante
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Número de pacientes com doença linfoproliferativa pós-transplante (PTLD)
Prazo: até +1 ano pós-transplante
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O distúrbio linfoproliferativo pós-transplante (PTLD) é uma complicação bem conhecida e potencialmente fatal do transplante de órgãos, ocorrendo predominantemente após transplante de órgãos sólidos (TOS) e transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT).
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até +1 ano pós-transplante
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Número de pacientes com toxicidades graves
Prazo: até +1 ano pós-transplante
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Incidência de toxicidades relacionadas ao transplante
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até +1 ano pós-transplante
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Número de participantes com infecções pós-transplante
Prazo: até +1 ano pós-transplante
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As infecções pós-transplante serão descritas por incidência e tipo.
Os participantes podem ter tido mais de um tipo de infecção.
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até +1 ano pós-transplante
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Mortalidade Relacionada ao Transplante (TRM)
Prazo: no dia +100 e +1 ano após o transplante
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Morte relacionada ao transplante
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no dia +100 e +1 ano após o transplante
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Rajni Agarwal, MD, Stanford University
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de maio de 2014
Conclusão Primária (Real)
1 de julho de 2019
Conclusão do estudo (Real)
1 de março de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de junho de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
11 de junho de 2014
Primeira postagem (Estimado)
12 de junho de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
26 de junho de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
1 de junho de 2023
Última verificação
1 de maio de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Outros números de identificação do estudo
- 28663
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
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