Trasplante alogénico de células madre enriquecido con células CD34+ y agotado en células T para pacientes con donantes relacionados incompatibles o función orgánica limítrofe
1 de junio de 2023 actualizado por: Rajni Agarwal
Un estudio de acceso ampliado que utiliza el sistema CliniMACS para ofrecer injertos terapéuticos manipulados que están enriquecidos con células CD34 y sin células T para receptores de células madre alogénicas con donantes relacionados incompatibles o función orgánica limítrofe
El propósito de este protocolo es proporcionar acceso al Sistema CliniMACS® a pacientes con trasplante de células hematopoyéticas (HSCT) que no tienen un donante emparentado compatible.
El sistema CliniMACS actualmente está aprobado para su uso en pacientes con AML y un donante hermano genéticamente compatible.
A través de este protocolo, los investigadores podrán ofrecer trasplantes que podrían salvarles la vida a los pacientes que tienen un donante genéticamente incompatible y que no tienen otras opciones de tratamiento.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
3
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford Children's Hospital
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-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 35 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- La edad del participante es de 0 (recién nacido) a 35 años.
- El participante tiene un trastorno que afecta el sistema hematopoyético que es heredado, adquirido o resultado del tratamiento mieloablativo que puede beneficiarse de un trasplante alternativo de células madre de acuerdo con las pautas de práctica estándar para incluir pacientes para trasplante.
- El examen médico del participante lo autoriza para el trasplante alogénico según el SOP institucional actual basado en los estándares de la fundación para la acreditación de la terapia celular y el trasplante de células madre (FACT);
- El participante debe carecer de un donante sano, relacionado o no relacionado con HLA idéntico, a menos que tenga una función limítrofe del órgano que impida que el receptor reciba una terapia curativa debido a la necesidad de una terapia inmunosupresora posterior al HSCT.
- El participante debe tener un donante compatible o no compatible que sea:
- Capaz de recibir factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF) y someterse a aféresis ya sea mediante la colocación de catéteres en las venas antecubitales o un catéter venoso central temporal O acepta una extracción de médula ósea;
- Saludable según el examen de selección de donantes (siguiendo el SOP actual basado en los estándares de la fundación para la acreditación de la terapia celular y el trasplante de células madre - FACT);
- Dispuesto a participar y firmar el consentimiento.
- El participante o representante legal autorizado puede firmar un consentimiento informado (y un asentimiento firmado, si corresponde) para el trasplante.
Criterio de exclusión:
- El participante no califica para un trasplante alogénico debido a exámenes médicos, enfermedad subyacente o falta de donantes alternativos.
- Cualquier condición que comprometa el cumplimiento de los procedimientos de este protocolo, a juicio del investigador principal.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: ARM A TBI maligno
Enfermedades malignas Acondicionamiento, incluida la radiación corporal total y la quimioterapia
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Experimental: BRAZO B Maligno No TBI
Acondicionamiento basado en quimioterapia para enfermedades malignas
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Experimental: ARM C No maligno
Enfermedades no malignas Acondicionamiento basado en quimioterapia
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de pacientes con enfermedad aguda de injerto contra huésped (EICH) grave (grado III/IV)
Periodo de tiempo: Día +100
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La GVHD es una condición que ocurre cuando la médula ósea o las células madre del donante atacan al receptor.
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Día +100
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de participantes con falla del injerto
Periodo de tiempo: Hasta el día +42 después del trasplante de células madre
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Incapacidad de las células madre del donante para producir neutrófilos
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Hasta el día +42 después del trasplante de células madre
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Duración del tiempo hasta el injerto
Periodo de tiempo: hasta +1 año postrasplante
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Recuento absoluto de neutrófilos (RAN) > 500 durante 3 días consecutivos y > 80 % de células de donantes en sangre.
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hasta +1 año postrasplante
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Quimerismo de células donantes
Periodo de tiempo: Día +100 post-trasplante
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El porcentaje de células de donantes para todos los pacientes evaluables (sin progresión de la enfermedad)
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Día +100 post-trasplante
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Recuperación inmune (CD4)
Periodo de tiempo: hasta +1 año postrasplante
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El tiempo para el recuento de CD4 >100
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hasta +1 año postrasplante
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Número de participantes con recuperación inmunitaria (CD4 >200) al año 1
Periodo de tiempo: hasta +1 año postrasplante
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hasta +1 año postrasplante
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Recuperación inmune mostrada como fitohemaglutina (PHA)
Periodo de tiempo: 6 meses y 1 año postrasplante
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Recuperación inmunológica definida como alcanzar niveles normales de PHA (53,000-200,000 CPM)
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6 meses y 1 año postrasplante
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Número de pacientes con enfermedad linfoproliferativa postrasplante (PTLD)
Periodo de tiempo: hasta +1 año postrasplante
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El trastorno linfoproliferativo posterior al trasplante (PTLD) es una complicación bien conocida y potencialmente mortal del trasplante de órganos, que ocurre predominantemente después del trasplante de órganos sólidos (SOT) y el trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT).
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hasta +1 año postrasplante
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Número de pacientes con toxicidades graves
Periodo de tiempo: hasta +1 año postrasplante
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Incidencia de toxicidades relacionadas con trasplantes
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hasta +1 año postrasplante
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Número de participantes que experimentaron infecciones posteriores al trasplante
Periodo de tiempo: hasta +1 año postrasplante
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Las infecciones postrasplante se describirán por incidencia y tipo.
Los participantes pueden haber tenido más de un tipo de infección.
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hasta +1 año postrasplante
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Mortalidad relacionada con el trasplante (TRM)
Periodo de tiempo: al día +100 y +1 año postrasplante
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Muerte relacionada con el trasplante
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al día +100 y +1 año postrasplante
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Investigador principal: Rajni Agarwal, MD, Stanford University
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de mayo de 2014
Finalización primaria (Actual)
1 de julio de 2019
Finalización del estudio (Actual)
1 de marzo de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de junio de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de junio de 2014
Publicado por primera vez (Estimado)
12 de junio de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
26 de junio de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de junio de 2023
Última verificación
1 de mayo de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Otros números de identificación del estudio
- 28663
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
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