Allogeniczne przeszczepy komórek macierzystych wzbogacone w komórki CD34+ i pozbawione limfocytów T u pacjentów z niedopasowanymi spokrewnionymi dawcami lub z graniczną czynnością narządów
1 czerwca 2023 zaktualizowane przez: Rajni Agarwal
Badanie rozszerzonego dostępu z wykorzystaniem systemu CliniMACS w celu oferowania manipulowanych terapeutycznych przeszczepów, które są wzbogacone w komórki CD34 i pozbawione komórek T dla allogenicznych biorców komórek macierzystych z niedopasowanymi spokrewnionymi dawcami lub z pograniczną czynnością narządów
Celem tego protokołu jest zapewnienie dostępu do systemu CliniMACS® pacjentom po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych (HSCT), którzy nie mają dopasowanego spokrewnionego dawcy.
System CliniMACS jest obecnie zatwierdzony do stosowania u pacjentów z AML oraz genetycznie dopasowanego dawcy rodzeństwa.
Dzięki temu protokołowi badacze będą mogli oferować potencjalnie ratujące życie przeszczepy pacjentom, którzy mają genetycznie niedopasowanego dawcę i nie mają innych możliwości leczenia.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
3
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94305
- Stanford Children's Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Nie starszy niż 35 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek uczestnika wynosi od 0 (noworodki) do 35 lat.
- Uczestnik ma zaburzenie wpływające na układ krwiotwórczy, które jest dziedziczne, nabyte lub jest wynikiem leczenia mieloablacyjnego, które może skorzystać z alternatywnego przeszczepu komórek macierzystych zgodnie ze standardowymi wytycznymi dotyczącymi włączania pacjentów do przeszczepu.
- Badania medyczne uczestnika dopuszczają go do przeszczepu allogenicznego zgodnie z aktualnymi instytucjonalnymi procedurami operacyjnymi opartymi na standardach podstawy akredytacji terapii komórkowej i przeszczepiania komórek macierzystych (FACT);
- Uczestnik nie może mieć zdrowego dawcy spokrewnionego lub niespokrewnionego z HLA, chyba że ma on graniczną czynność narządu, która uniemożliwi biorcy otrzymanie terapii leczniczej ze względu na potrzebę leczenia immunosupresyjnego po HSCT.
- Uczestnik musi mieć dopasowanego lub niedopasowanego dawcę spokrewnionego, który jest:
- Możliwość otrzymania czynnika stymulującego tworzenie kolonii granulocytów (G-CSF) i poddania się aferezie poprzez umieszczenie cewników w żyłach przedłokciowych lub tymczasowy cewnik do żyły centralnej LUB zgadza się na pobranie szpiku kostnego;
- Zdrowy według skriningu selekcji dawców (zgodnie z aktualną SOP opartą na standardach fundacji do akredytacji terapii komórkowej i przeszczepiania komórek macierzystych - FAKT);
- Chęć udziału i podpisania zgody.
- Uczestnik lub prawny upoważniony przedstawiciel jest w stanie podpisać świadomą zgodę (i podpisaną zgodę, jeśli dotyczy) na przeszczep.
Kryteria wyłączenia:
- Uczestnik nie kwalifikuje się do przeszczepu allogenicznego z powodu badań lekarskich, choroby podstawowej lub braku alternatywnych dawców.
- Każdy stan, który narusza zgodność z procedurami niniejszego protokołu, według oceny głównego badacza.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: ARM złośliwy TBI
Choroby nowotworowe Kondycjonowanie, w tym naświetlanie całego ciała i chemioterapia
|
|
|
Eksperymentalny: RAMIĘ B Złośliwy bez TBI
Choroby złośliwe Kondycjonowanie oparte na chemioterapii
|
|
|
Eksperymentalny: RAMIĘ C Niezłośliwe
Choroby niezłośliwe Kondycjonowanie oparte na chemioterapii
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba pacjentów z ciężką (stopnia III/IV) ostrą chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD)
Ramy czasowe: Dzień +100
|
GVHD to stan, który występuje, gdy szpik kostny dawcy lub komórki macierzyste atakują biorcę.
|
Dzień +100
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników z niepowodzeniem przeszczepu
Ramy czasowe: Do dnia +42 po przeszczepie komórek macierzystych
|
Niepowodzenie komórek macierzystych dawcy w wytwarzaniu neutrofili
|
Do dnia +42 po przeszczepie komórek macierzystych
|
|
Długość czasu do wszczepienia
Ramy czasowe: do +1 roku po przeszczepie
|
Bezwzględna liczba neutrofili (ANC) >500 przez 3 kolejne dni i >80% komórek dawcy we krwi.
|
do +1 roku po przeszczepie
|
|
Chimeryzm komórek dawcy
Ramy czasowe: Dzień +100 po przeszczepie
|
Odsetek komórek dawców dla wszystkich pacjentów podlegających ocenie (bez progresji choroby).
|
Dzień +100 po przeszczepie
|
|
Odzyskiwanie odporności (CD4)
Ramy czasowe: do +1 roku po przeszczepie
|
Czas do zliczenia CD4 >100
|
do +1 roku po przeszczepie
|
|
Liczba uczestników z odzyskaniem odporności (CD4 >200) do roku 1
Ramy czasowe: do +1 roku po przeszczepie
|
do +1 roku po przeszczepie
|
|
|
Odzyskiwanie odporności pokazane jako fitohemaglutyna (PHA)
Ramy czasowe: 6 miesięcy i 1 rok po przeszczepie
|
Odzyskiwanie odporności zdefiniowane jako osiągnięcie normalnego poziomu PHA (53 000-200 000 CPM)
|
6 miesięcy i 1 rok po przeszczepie
|
|
Liczba pacjentów z chorobą limfoproliferacyjną po przeszczepie (PTLD)
Ramy czasowe: do +1 roku po przeszczepie
|
Zespół limfoproliferacyjny po przeszczepie (PTLD) jest dobrze znanym, zagrażającym życiu powikłaniem przeszczepu narządu, występującym głównie po przeszczepieniu narządów litych (SOT) i hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT).
|
do +1 roku po przeszczepie
|
|
Liczba pacjentów z ciężką toksycznością
Ramy czasowe: do +1 roku po przeszczepie
|
Występowanie toksyczności związanej z przeszczepami
|
do +1 roku po przeszczepie
|
|
Liczba uczestników doświadczających infekcji potransplantacyjnych
Ramy czasowe: do +1 roku po przeszczepie
|
Infekcje potransplantacyjne zostaną opisane według częstości występowania i typu.
Uczestnicy mogli mieć więcej niż jeden rodzaj infekcji.
|
do +1 roku po przeszczepie
|
|
Śmiertelność związana z przeszczepami (TRM)
Ramy czasowe: w dniu +100 i +1 rok po przeszczepie
|
Śmierć związana z przeszczepem
|
w dniu +100 i +1 rok po przeszczepie
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Rajni Agarwal, MD, Stanford University
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 maja 2014
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 lipca 2019
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 marca 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
10 czerwca 2014
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
11 czerwca 2014
Pierwszy wysłany (Szacowany)
12 czerwca 2014
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
26 czerwca 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
1 czerwca 2023
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Inne numery identyfikacyjne badania
- 28663
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .