Аллогенная трансплантация стволовых клеток, обогащенных CD34+, и обедненных Т-клетками для пациентов с несовместимыми родственными донорами или пограничной функцией органов
1 июня 2023 г. обновлено: Rajni Agarwal
Исследование расширенного доступа с использованием системы CliniMACS для предложения терапевтически манипулируемых трансплантатов, обогащенных клетками CD34 и обедненных Т-клетками, для реципиентов аллогенных стволовых клеток с несовместимыми родственными донорами или пограничной функцией органа
Целью этого протокола является предоставление доступа к системе CliniMACS® пациентам с трансплантацией гемопоэтических клеток (ТГСК), у которых нет совместимого родственного донора.
Система CliniMACS в настоящее время одобрена для использования у пациентов с ОМЛ и у доноров-родственников, совпадающих по генетическому признаку.
С помощью этого протокола исследователи смогут предложить потенциально жизненно важные трансплантаты пациентам с генетически несовместимым донором, у которых нет других вариантов лечения.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
3
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94305
- Stanford Children's Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Не старше 35 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Возраст участников от 0 (новорожденный) до 35 лет.
- У участника есть заболевание, влияющее на систему кроветворения, которое является наследственным, приобретенным или является результатом миелоаблативного лечения, при котором может помочь альтернативная трансплантация стволовых клеток в соответствии со стандартными практическими рекомендациями по включению пациентов для трансплантации.
- Медицинское обследование участника подтверждает его / ее для аллогенной трансплантации в соответствии с действующей институциональной СОП на основе стандартов фонда для аккредитации клеточной терапии и трансплантации стволовых клеток (FACT);
- У участника не должно быть здорового, HLA-идентичного родственного или неродственного донора, за исключением случаев, когда у него/нее имеется пограничная функция органа, которая не позволит реципиенту получить лечебную терапию из-за необходимости иммуносупрессивной терапии после ТГСК.
- У участника должен быть совместимый или несовместимый родственный донор, который:
- Возможность введения гранулоцитарного колониестимулирующего фактора (Г-КСФ) и проведения афереза путем установки катетеров в локтевые вены или временного центрального венозного катетера ИЛИ согласие на забор костного мозга;
- Здоров в соответствии с отбором доноров (согласно действующей СОП, основанной на стандартах фонда аккредитации клеточной терапии и трансплантации стволовых клеток - ФАКТ);
- Готов принять участие и подписать согласие.
- Участник или законный уполномоченный представитель может подписать информированное согласие (и подписанное согласие, если применимо) на трансплантацию.
Критерий исключения:
- Участник не имеет права на аллогенную трансплантацию из-за медицинского скрининга, основного заболевания или отсутствия альтернативных доноров.
- Любое состояние, которое ставит под угрозу соблюдение процедур этого протокола, по мнению главного исследователя.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ARM Злокачественная ЧМТ
Злокачественные заболевания Кондиционирование, включая облучение всего тела и химиотерапию
|
|
|
Экспериментальный: ARM B Злокачественное заболевание без ЧМТ
Кондиционирование на основе химиотерапии злокачественных заболеваний
|
|
|
Экспериментальный: ARM C Незлокачественные
Незлокачественные заболевания Кондиционирование на основе химиотерапии
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество пациентов с тяжелой (степень III/IV) острой болезнью «трансплантат против хозяина» (РТПХ)
Временное ограничение: День +100
|
РТПХ — это состояние, которое возникает, когда донорский костный мозг или стволовые клетки атакуют реципиента.
|
День +100
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с отторжением трансплантата
Временное ограничение: До дня +42 после трансплантации стволовых клеток
|
Неспособность донорских стволовых клеток производить нейтрофилы
|
До дня +42 после трансплантации стволовых клеток
|
|
Продолжительность приживления
Временное ограничение: до +1 года после трансплантации
|
Абсолютное количество нейтрофилов (АНЧ) > 500 в течение 3 дней подряд и > 80% донорских клеток в крови.
|
до +1 года после трансплантации
|
|
Химеризм донорских клеток
Временное ограничение: День +100 после трансплантации
|
Процент донорских клеток для всех поддающихся оценке (без прогрессирования заболевания) пациентов
|
День +100 после трансплантации
|
|
Восстановление иммунитета (CD4)
Временное ограничение: до +1 года после трансплантации
|
Время до подсчета CD4 >100
|
до +1 года после трансплантации
|
|
Количество участников с восстановлением иммунитета (CD4>200) к 1 году
Временное ограничение: до +1 года после трансплантации
|
до +1 года после трансплантации
|
|
|
Иммунное восстановление, показанное как фитогемагглютин (PHA)
Временное ограничение: 6 месяцев и 1 год после трансплантации
|
Восстановление иммунитета определяется как достижение нормального уровня PHA (53 000-200 000 имп/мин).
|
6 месяцев и 1 год после трансплантации
|
|
Количество пациентов с посттрансплантационным лимфопролиферативным заболеванием (ПТЗЛ)
Временное ограничение: до +1 года после трансплантации
|
Посттрансплантационное лимфопролиферативное заболевание (ПТЛЗ) является хорошо известным опасным для жизни осложнением трансплантации органов, преимущественно возникающим после трансплантации солидных органов (SOT) и трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (HSCT).
|
до +1 года после трансплантации
|
|
Количество пациентов с тяжелой интоксикацией
Временное ограничение: до +1 года после трансплантации
|
Частота токсичности, связанной с трансплантацией
|
до +1 года после трансплантации
|
|
Количество участников, перенесших посттрансплантационные инфекции
Временное ограничение: до +1 года после трансплантации
|
Посттрансплантационные инфекции будут описаны по заболеваемости и типу.
У участников могло быть более одного типа инфекции.
|
до +1 года после трансплантации
|
|
Смертность, связанная с трансплантацией (TRM)
Временное ограничение: в день +100 и +1 год после трансплантации
|
Смерть, связанная с трансплантацией
|
в день +100 и +1 год после трансплантации
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Rajni Agarwal, MD, Stanford University
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 мая 2014 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 июля 2019 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 марта 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
10 июня 2014 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
11 июня 2014 г.
Первый опубликованный (Оцененный)
12 июня 2014 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
26 июня 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
1 июня 2023 г.
Последняя проверка
1 мая 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Другие идентификационные номера исследования
- 28663
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .