Transplantation allogénique de cellules souches enrichies en cellules CD34+ et appauvries en cellules T pour les patients avec des donneurs apparentés incompatibles ou une fonction d'organe limite
1 juin 2023 mis à jour par: Rajni Agarwal
Une étude d'accès élargi utilisant le système CliniMACS pour offrir des greffes manipulées thérapeutiques qui sont enrichies en cellules CD34 et appauvries en cellules T pour les receveurs de cellules souches allogéniques avec des donneurs apparentés incompatibles ou une fonction d'organe limite
Le but de ce protocole est de fournir un accès au système CliniMACS® aux patients transplantés de cellules hématopoïétiques (HSCT) qui n'ont pas de donneur apparenté compatible.
Le système CliniMACS est actuellement approuvé pour une utilisation chez les patients atteints de LMA et un donneur frère ou sœur génétiquement compatible.
Grâce à ce protocole, les chercheurs seront en mesure d'offrir des greffes potentiellement vitales aux patients qui ont un donneur génétiquement incompatible, qui n'ont pas d'autres options de traitement.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
3
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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California
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Palo Alto, California, États-Unis, 94305
- Stanford Children's Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Pas plus vieux que 35 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- L'âge des participants est de 0 (nouveau-né) à 35 ans.
- Le participant a un trouble affectant le système hématopoïétique héréditaire, acquis ou résultant du traitement myéloablatif qui peut bénéficier d'une greffe alternative de cellules souches conformément aux directives de pratique standard pour l'inclusion des patients à greffer.
- Le dépistage médical du participant l'autorise à procéder à une allogreffe conformément aux SOP institutionnelles actuelles basées sur les normes de base pour l'accréditation de la thérapie cellulaire et de la greffe de cellules souches (FACT);
- Le participant ne doit pas avoir de donneur sain, apparenté ou non apparenté au HLA, à moins qu'il n'ait une fonction organique limite qui empêchera le receveur de recevoir un traitement curatif en raison de la nécessité d'un traitement immunosuppresseur post-GCSH.
- Le participant doit avoir un donneur apparenté apparié ou non apparié qui est :
- Capable de recevoir le facteur de stimulation des colonies de granulocytes (G-CSF) et de subir une aphérèse soit par la mise en place de cathéters dans les veines antécubitales, soit par un cathéter veineux central temporaire OU convient d'un prélèvement de moelle osseuse ;
- En bonne santé selon le dépistage de la sélection des donneurs (suivant les SOP actuelles basées sur les normes de base pour l'accréditation de la thérapie cellulaire et de la greffe de cellules souches - FACT );
- Disposé à participer et à signer le consentement.
- Le participant ou le représentant légal autorisé est en mesure de signer un consentement éclairé (et un consentement signé, le cas échéant) pour la greffe.
Critère d'exclusion:
- Le participant n'est pas admissible à une greffe allogénique en raison d'un examen médical, d'une maladie sous-jacente ou d'un manque de donneurs alternatifs.
- Toute condition qui compromet le respect des procédures de ce protocole, à en juger par l'investigateur principal.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: BRAS A TCC malin
Maladies malignes Conditionnement, y compris irradiation corporelle totale et chimiothérapie
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Expérimental: BRAS B Malin Non TBI
Conditionnement basé sur la chimiothérapie des maladies malignes
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Expérimental: ARM C Non malin
Maladies non malignes Conditionnement basé sur la chimiothérapie
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de patients atteints de maladie aiguë du greffon contre l'hôte (GVHD) sévère (grade III/IV)
Délai: Jour +100
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La GVHD est une affection qui survient lorsque la moelle osseuse ou les cellules souches du donneur attaquent le receveur.
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Jour +100
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Nombre de participants avec échec de greffe
Délai: Jusqu'au jour +42 après la greffe de cellules souches
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Échec des cellules souches du donneur à fabriquer des neutrophiles
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Jusqu'au jour +42 après la greffe de cellules souches
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Durée de la greffe
Délai: jusqu'à +1 an après la greffe
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Nombre absolu de neutrophiles (ANC) > 500 pendant 3 jours consécutifs et > 80 % de cellules donneuses dans le sang.
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jusqu'à +1 an après la greffe
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Chimérisme des cellules donneuses
Délai: Jour +100 post-greffe
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Le pourcentage de cellules donneuses pour tous les patients évaluables (sans progression de la maladie)
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Jour +100 post-greffe
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Récupération immunitaire (CD4)
Délai: jusqu'à +1 an après la greffe
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Le temps pour compter les CD4> 100
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jusqu'à +1 an après la greffe
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Nombre de participants avec récupération immunitaire (CD4> 200) par année 1
Délai: jusqu'à +1 an après la greffe
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jusqu'à +1 an après la greffe
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Récupération immunitaire représentée par la phytohémagglutine (PHA)
Délai: 6 mois et 1 an après la greffe
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Récupération immunitaire définie comme l'atteinte de niveaux normaux de PHA (53 000-200 000 CPM)
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6 mois et 1 an après la greffe
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Nombre de patients atteints de maladie lymphoproliférative post-transplantation (PTLD)
Délai: jusqu'à +1 an après la greffe
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Le syndrome lymphoprolifératif post-transplantation (PTLD) est une complication bien connue et potentiellement mortelle de la transplantation d'organe, survenant principalement après une transplantation d'organe solide (SOT) et une transplantation de cellules souches hématopoïétiques (HSCT).
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jusqu'à +1 an après la greffe
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Nombre de patients présentant des toxicités graves
Délai: jusqu'à +1 an après la greffe
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Incidence des toxicités liées à la greffe
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jusqu'à +1 an après la greffe
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Nombre de participants souffrant d'infections post-transplantation
Délai: jusqu'à +1 an après la greffe
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Les infections post-transplantation seront décrites par incidence et par type.
Les participants peuvent avoir eu plus d'un type d'infection.
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jusqu'à +1 an après la greffe
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Mortalité liée à la transplantation (TRM)
Délai: à J+100 et +1 an post-greffe
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Décès lié à la greffe
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à J+100 et +1 an post-greffe
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Rajni Agarwal, MD, Stanford University
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 mai 2014
Achèvement primaire (Réel)
1 juillet 2019
Achèvement de l'étude (Réel)
1 mars 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
10 juin 2014
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
11 juin 2014
Première publication (Estimé)
12 juin 2014
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
26 juin 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
1 juin 2023
Dernière vérification
1 mai 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Autres numéros d'identification d'étude
- 28663
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Oui
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .