CD34+-celverrijkte en T-cel-verarmde allogene stamceltransplantatie voor patiënten met niet-overeenkomende verwante donoren of borderline-orgaanfunctie
1 juni 2023 bijgewerkt door: Rajni Agarwal
Een onderzoek met uitgebreide toegang waarbij gebruik wordt gemaakt van het CliniMACS-systeem om therapeutisch gemanipuleerde transplantaten aan te bieden die zijn verrijkt met CD34-cellen en T-cellen zijn verwijderd voor ontvangers van allogene stamcellen met niet-overeenkomende verwante donoren of borderline-orgaanfunctie
Het doel van dit protocol is om toegang tot het CliniMACS®-systeem te bieden aan hematopoëtische celtransplantatiepatiënten (HSCT) die geen gematchte verwante donor hebben.
Het CliniMACS-systeem is momenteel goedgekeurd voor gebruik bij patiënten met AML en een genetisch gematchte broer of zus.
Via dit protocol kunnen de onderzoekers potentieel levensreddende transplantaties aanbieden aan patiënten met een genetisch niet-gematchte donor, die geen andere opties voor behandeling hebben.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
3
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
California
-
Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94305
- Stanford Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Niet ouder dan 35 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- De leeftijd van de deelnemer is 0 (pasgeboren) tot 35 jaar.
- Deelnemer heeft een aandoening die het hematopoëtische systeem aantast en die is geërfd, verworven of het gevolg is van de myeloablatieve behandeling die baat kan hebben bij alternatieve stamceltransplantatie volgens de standaardpraktijkrichtlijnen voor het opnemen van patiënten voor transplantatie.
- De medische screening van de deelnemer keurt hem/haar goed voor allogene transplantatie volgens de huidige institutionele SOP op basis van de standaarden voor accreditatie van cellulaire therapie en stamceltransplantatie (FACT);
- De deelnemer moet een gezonde, HLA-identieke verwante of niet-verwante donor missen, tenzij hij/zij een borderline orgaanfunctie heeft waardoor de ontvanger geen curatieve therapie kan krijgen vanwege de noodzaak van post-HSCT immunosuppressieve therapie.
- De deelnemer moet een gematchte of niet-overeenkomende donor hebben die:
- In staat zijn om granulocyt-koloniestimulerende factor (G-CSF) te ontvangen en aferese te ondergaan, hetzij door plaatsing van katheters in antecubitale aderen of een tijdelijke centraal veneuze katheter OF stemt in met een beenmergoogst;
- Gezond volgens screening op donorselectie (volgens huidige SOP op basis van standaarden voor accreditatie van cellulaire therapie en stamceltransplantatie - FACT);
- Bereid om deel te nemen en toestemming te ondertekenen.
- Deelnemer of wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger kan geïnformeerde toestemming (en ondertekende instemming, indien van toepassing) voor transplantatie ondertekenen.
Uitsluitingscriteria:
- Deelnemer komt niet in aanmerking voor een allogene transplantatie vanwege medische screening, onderliggende ziekte of gebrek aan alternatieve donoren.
- Elke omstandigheid die de naleving van de procedures van dit protocol in gevaar brengt, zoals beoordeeld door de hoofdonderzoeker.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: ARM Een kwaadaardig TBI
Maligne ziekten Conditionering inclusief totale lichaamsbestraling en chemotherapie
|
|
|
Experimenteel: ARM B Kwaadaardige niet-TBI
Kwaadaardige ziekten op chemotherapie gebaseerde conditionering
|
|
|
Experimenteel: ARM C Niet-kwaadaardig
Niet-kwaadaardige ziekten Op chemotherapie gebaseerde conditionering
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal patiënten met ernstige (graad III/IV) acute graft-versus-hostziekte (GVHD)
Tijdsspanne: Dag +100
|
GVHD is een aandoening die optreedt wanneer donorbeenmerg of stamcellen de ontvanger aanvallen.
|
Dag +100
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met transplantaatfalen
Tijdsspanne: Tot dag +42 na stamceltransplantatie
|
Falen van donorstamcellen om neutrofielen te maken
|
Tot dag +42 na stamceltransplantatie
|
|
Tijdsduur tot innesteling
Tijdsspanne: tot +1 jaar na transplantatie
|
Absoluut aantal neutrofielen (ANC) >500 gedurende 3 opeenvolgende dagen en >80% donorcellen in het bloed.
|
tot +1 jaar na transplantatie
|
|
Chimerisme van donorcellen
Tijdsspanne: Dag +100 na transplantatie
|
Het percentage donorcellen voor alle evalueerbare (zonder ziekteprogressie) patiënten
|
Dag +100 na transplantatie
|
|
Immuunherstel (CD4)
Tijdsspanne: tot +1 jaar na transplantatie
|
De tijd tot CD4 tellen> 100
|
tot +1 jaar na transplantatie
|
|
Aantal deelnemers met immuunherstel (CD4 >200) in jaar 1
Tijdsspanne: tot +1 jaar na transplantatie
|
tot +1 jaar na transplantatie
|
|
|
Immuunherstel weergegeven als fytohemagglutine (PHA)
Tijdsspanne: 6 maanden en 1 jaar na transplantatie
|
Immuunherstel gedefinieerd als het bereiken van normale niveaus van PHA (53.000-200.000 CPM)
|
6 maanden en 1 jaar na transplantatie
|
|
Aantal patiënten met post-transplantatie lymfoproliferatieve ziekte (PTLD)
Tijdsspanne: tot +1 jaar na transplantatie
|
Post-transplantatie lymfoproliferatieve stoornis (PTLD) is een bekende, levensbedreigende complicatie van orgaantransplantatie, die voornamelijk optreedt na solide orgaantransplantatie (SOT) en hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT).
|
tot +1 jaar na transplantatie
|
|
Aantal patiënten met ernstige toxiciteiten
Tijdsspanne: tot +1 jaar na transplantatie
|
Incidentie van transplantatiegerelateerde toxiciteiten
|
tot +1 jaar na transplantatie
|
|
Aantal deelnemers met post-transplantatie-infecties
Tijdsspanne: tot +1 jaar na transplantatie
|
Infecties na transplantatie worden beschreven naar incidentie en type.
Deelnemers kunnen meer dan één type infectie hebben gehad.
|
tot +1 jaar na transplantatie
|
|
Transplantatiegerelateerde mortaliteit (TRM)
Tijdsspanne: op dag +100 en +1 jaar na transplantatie
|
Overlijden gerelateerd aan transplantatie
|
op dag +100 en +1 jaar na transplantatie
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Rajni Agarwal, MD, Stanford University
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 mei 2014
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 juli 2019
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 maart 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
10 juni 2014
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
11 juni 2014
Eerst geplaatst (Geschat)
12 juni 2014
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
26 juni 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
1 juni 2023
Laatst geverifieerd
1 mei 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Andere studie-ID-nummers
- 28663
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Ja
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .