Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Tauroursodeoxycholsyre (TUDCA) ved nyoppstått type 1-diabetes

19. mai 2025 oppdatert av: Robin Goland, MD

Klinisk undersøkelse av effekten av Tauroursodeoksycholsyre (TUDCA) for å forbedre bukspyttkjertelens betacelleoverlevelse ved type 1-diabetes ved å redusere endoplasmatisk retikulumstress

Klinisk kan evnen til å bremse eller forhindre betacelledød forhindre eller forbedre forløpet av type 1 diabetes. Den immunmedierte ødeleggelsen av betaceller som tilsynelatende er et viktig patologisk grunnlag for sykdommen, har ført til forsøk på å forhindre eller undertrykke dette immunangrepet. Her foreslår vi å styrke betacellens kapasitet til å motstå dette angrepet ved å forbedre funksjonen til de endoplasmatiske retikulum-stressoppløsningsmekanismene i disse cellene. Evnen til å gjøre det kan ha stor innvirkning på forebyggende og terapeutiske strategier for type 1 diabetes (og muligens andre typer diabetes). Den typen endoplasmatisk retikulum stressavlastende middel (TUDCA) som er foreslått her, kan til slutt brukes på forhånd på individer med høy risiko for type 1 diabetes.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Redusering av endoplasmatisk retikulumstress vil fremme betacelleoverlevelse ved nyoppstått type 1-diabetes.

Hovedmålet er å teste den kliniske effekten av et allerede godkjent middel, TUDCA, som er gjenbrukt for å redusere endoplasmatisk retikulumstress og forbedre betacelleoverlevelsen hos pasienter med nyoppstått type 1-diabetes. Det primære endepunktet for denne foreslåtte dobbeltblindede randomiserte placebokontrollerte pilotstudien er c-peptid målt etter blandet måltidsstimuleringstest ved randomisering og deretter ved 6 og 12 måneders behandling med TUDCA sammenlignet med behandling med placebo og 6 måneder etter behandling.

TUDCA er et oralt medikament med en utmerket sikkerhetsprofil som er godkjent for bruk i Europa for gallestein og leversykdom. Legemidlet og lignende forbindelser har blitt brukt hos barn, så unge som nyfødte, og hos voksne. TUDCAs evne til å senke endoplasmatisk retikulumstress har først nylig blitt anerkjent og vil bli brukt på nyoppstått type 1 diabetes i dette forslaget. Hvis denne pilotstudien lykkes, kan fremtidige studier inkludere utvidelse av mottakerne til antistoffpositive pre-type 1 diabetespasienter og/eller å kombinere TUDCA med andre midler som har vist seg å ha en gunstig effekt på insulinsekresjon ved nyoppstått type 1 diabetes.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Naomi Berrie Diabetes Center, Columbia University, 1150 St. Nicholas Ave.

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 45 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Type 1 diabetes i henhold til American Diabetes Association kriterier
  • Diagnose av type 1 diabetes innen 100 dager etter randomisering
  • Ett positivt diabetesrelatert autoantistoff
  • Alder 18-45 år

Ekskluderingskriterier:

  • Legemidler som er kjent for å påvirke andre glukose enn insulin
  • Stimulerte C-peptidnivåer < 0,2 pmol/ml målt under en toleransetest for blandet måltid utført minst 21 dager fra diagnosen diabetes og innen én måned (37 dager) etter randomisering til enten TUDCA eller placebo.
  • Kvinner under graviditet

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Taurourodeoxycholsyre (TUDCA)
TUDCA 1750 mg/dag x 12 måneder
Legemiddel: Tauroursodeoxycholsyre (TUDCA)
TUDCA ved 1750 mg/dag x 12 måneder
Andre navn:
  • Taurolitt
  • TUDCA
Placebo komparator: Sukkerpille (placebo)
Placebo med samme dose, frekvens og varighet som eksperimentell behandling
Legemiddel: Sukkerpille (placebo)
Placebo
Andre navn:
  • Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i C-peptidmåling som refleksjon av insulinsekresjon etter 6 måneder
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Det primære endepunktet vil være endringen fra baseline i areal under den stimulerte C-peptidkurven de første 2 timene av en 4-timers blandet måltidstoleransetest utført etter 6 måneder.
Baseline og 6 måneder
Endring i C-peptidmåling som refleksjon av insulinsekresjon etter 12 måneder
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
Det primære endepunktet vil være endringen fra baseline i areal under den stimulerte C-peptidkurven de første 2 timene av en 4-timers blandet måltidstoleransetest utført etter 12 måneder.
Baseline og 12 måneder
Endring i C-peptidmåling som refleksjon av insulinsekresjon etter 18 måneder
Tidsramme: Baseline og 18 måneder
Det primære sluttpunktet vil være endringen fra baseline i areal under den stimulerte C-peptidkurven de første 2 timene av en 4-timers blandet måltidstoleransetest utført etter 18 måneder
Baseline og 18 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med abnormiteter
Tidsramme: 18 måneder
Mål leverfunksjonstester etter 6 og 12 måneder og 6 måneder etter at medikament eller placebo stoppes for å sikre at ingen avvik (leverfunksjonens blodprøver utenfor normalt referanseområde) av leverfunksjonen oppstår med stoffet.
18 måneder
Endring i insulinbruk etter 6 måneder
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Endring i insulinbruk fra baseline etter 6 måneder
Baseline og 6 måneder
Endring i insulinbruk etter 12 måneder
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
Endring i insulinbruk fra baseline etter 12 måneder
Baseline og 12 måneder
Endring i insulinbruk etter 18 måneder
Tidsramme: Baseline og 18 måneder
Endring i insulinbruk fra baseline etter 18 måneder
Baseline og 18 måneder
Endring i HbA1c etter 6 måneder
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Endring i HBA1c fra baseline etter 6 måneder
Baseline og 6 måneder
Endring i HbA1c etter 12 måneder
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
Endring i HbA1c fra baseline etter 12 måneder
Baseline og 12 måneder
Endring i HBA1c etter 18 måneder
Tidsramme: Baseline og 18 måneder
Endring i HBA1c fra baseline etter 18 måneder
Baseline og 18 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endoplasmatisk retikulumstress
Tidsramme: 1 uke
Det antas at det autoimmune overgrepet av ny begynnende type 1 -diabetes fører til stress for den delen av betacellen som bretter proteiner; omtalt som endoplasmatisk retikulumstress. Når endoplasmatisk retikulumstress øker, oppstår endringer i proteinnivåer i beta -celler. Etterforskerne vil måle markører for endoplasmatisk retikulumstress i betaceller hentet fra hudbiopsier fra forsøkspersoner før behandling med Tudca eller placebo.
1 uke

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Robin Goland, MD

Samarbeidspartnere

Juvenile Diabetes Research Foundation

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Robin Goland, MD, Columbia University
  • Hovedetterforsker: Rudolph Leibel, MD, Columbia University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. august 2015

Primær fullføring (Faktiske)

31. desember 2019

Studiet fullført (Faktiske)

31. desember 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. august 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. august 2014

Først lagt ut (Antatt)

18. august 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. juni 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. mai 2025

Sist bekreftet

1. mai 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AAAN2402

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Primærdata som skal deles

IPD-delingstidsramme

2021

Tilgangskriterier for IPD-deling

Send e -post til rsg2@columbia.edu

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • CSR

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere