Ácido tauroursodesoxicólico (TUDCA) en la diabetes tipo 1 de inicio reciente
19 de mayo de 2025 actualizado por: Robin Goland, MD
Investigación clínica de la eficacia del ácido tauroursodesoxicólico (TUDCA) para mejorar la supervivencia de las células beta pancreáticas en la diabetes tipo 1 mediante la reducción del estrés del retículo endoplásmico
Clínicamente, la capacidad de retrasar o prevenir la muerte de las células beta puede prevenir o mejorar el curso de la diabetes tipo 1.
La destrucción de las células beta mediada por el sistema inmunitario, que es una de las principales bases patológicas aparentes de la enfermedad, ha dado lugar a esfuerzos para prevenir o suprimir este ataque inmunitario.
Aquí proponemos reforzar la capacidad de las células beta para resistir este ataque mejorando la función de los mecanismos de resolución del estrés del retículo endoplásmico dentro de estas células.
La capacidad de hacerlo podría tener un gran impacto en las estrategias preventivas y terapéuticas para la diabetes tipo 1 (y posiblemente para otros tipos de diabetes).
El tipo de agente de alivio del estrés del retículo endoplásmico (TUDCA) propuesto aquí podría aplicarse en última instancia de forma anticipada a las personas con alto riesgo de diabetes tipo 1.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La reducción del estrés del retículo endoplásmico promoverá la supervivencia de las células beta en la diabetes tipo 1 de inicio reciente.
El objetivo principal es probar la eficacia clínica de un agente ya aprobado, TUDCA, rediseñado para reducir el estrés del retículo endoplásmico y mejorar la supervivencia de las células beta en pacientes con diabetes tipo 1 de inicio reciente. El criterio principal de valoración de este estudio piloto doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo propuesto es el péptido c medido después de la prueba de estimulación de comidas mixtas en la aleatorización y luego a los 6 y 12 meses de tratamiento con TUDCA en comparación con el tratamiento con placebo y a los 6 meses después del tratamiento.
TUDCA es un medicamento oral con un excelente perfil de seguridad que está aprobado para su uso en Europa para cálculos biliares y enfermedades del hígado. El fármaco y compuestos similares se han utilizado en niños, recién nacidos y en adultos. La capacidad de TUDCA para reducir el estrés del retículo endoplásmico se reconoció recientemente y se aplicará a la diabetes tipo 1 de inicio reciente en esta propuesta. Si esta prueba piloto tiene éxito, los estudios futuros podrían incluir la ampliación de los receptores a pacientes con prediabetes tipo 1 con anticuerpos positivos y/o la combinación de TUDCA con otros agentes que se ha demostrado que tienen un efecto beneficioso sobre la secreción de insulina en la diabetes tipo 1 de inicio reciente.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
20
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Naomi Berrie Diabetes Center, Columbia University, 1150 St. Nicholas Ave.
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 45 años (Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diabetes tipo 1 según los criterios de la Asociación Americana de Diabetes
- Diagnóstico de diabetes tipo 1 dentro de los 100 días posteriores a la aleatorización
- Un autoanticuerpo relacionado con la diabetes positivo
- Edades 18-45 años
Criterio de exclusión:
- Fármacos que se sabe que afectan a la glucosa distintos de la insulina
- Niveles de péptido C estimulados < 0,2 pmol/ml medidos durante una prueba de tolerancia a comidas mixtas realizada al menos 21 días después del diagnóstico de diabetes y dentro de un mes (37 días) de la aleatorización a TUDCA o placebo.
- Mujeres durante el embarazo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Ácido taurourodesoxicólico (TUDCA)
TUDCA 1750 mg/día x 12 meses
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TUDCA a 1750 mg/día x 12 meses
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Píldora de azúcar (placebo)
Placebo a la misma dosis, frecuencia y duración que el tratamiento experimental
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Placebo
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la medición del péptido C como reflejo de la secreción de insulina a los 6 meses
Periodo de tiempo: Línea de base y 6 meses
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El punto final primario será el cambio desde la línea de base en el área bajo la curva de péptido C estimulada durante las primeras 2 horas de una prueba de tolerancia a la comida mixta de 4 horas realizada a los 6 meses.
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Línea de base y 6 meses
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Cambio en la medición del péptido C como reflejo de la secreción de insulina a los 12 meses
Periodo de tiempo: Línea de base y 12 meses
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El punto final primario será el cambio desde el inicio en el área bajo la curva de péptido C estimulada durante las primeras 2 horas de una prueba de tolerancia a la comida mixta de 4 horas realizada a los 12 meses.
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Línea de base y 12 meses
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Cambio en la medición del péptido C como reflejo de la secreción de insulina a los 18 meses
Periodo de tiempo: Línea de base y 18 meses
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El punto final principal será el cambio desde el inicio en el área bajo la curva estimulada de péptido C durante las primeras 2 horas de una prueba de tolerancia a la comida mixta de 4 horas realizada a los 18 meses
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Línea de base y 18 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con anormalidades de prueba de función hepática
Periodo de tiempo: 18 meses
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Mida las pruebas de función hepática a los 6 y 12 meses y a los 6 meses después de que el fármaco o el placebo se detengan para garantizar que no se produzcan anormalidades (análisis de sangre de la función hepática fuera del rango de referencia normal) de la función hepática con el medicamento.
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18 meses
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Cambio en el uso de la insulina a los 6 meses
Periodo de tiempo: Línea de base y 6 meses
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Cambio en el uso de insulina desde el inicio a los 6 meses
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Línea de base y 6 meses
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Cambio en el uso de la insulina a los 12 meses
Periodo de tiempo: Línea de base y 12 meses
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Cambio en el uso de insulina desde el inicio a los 12 meses
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Línea de base y 12 meses
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Cambio en el uso de la insulina a los 18 meses
Periodo de tiempo: Línea de base y 18 meses
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Cambio en el uso de la insulina desde el inicio a los 18 meses
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Línea de base y 18 meses
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Cambio en HBA1C a los 6 meses
Periodo de tiempo: Línea de base y 6 meses
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Cambio en HBA1C desde el inicio a los 6 meses
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Línea de base y 6 meses
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Cambio en HBA1C a los 12 meses
Periodo de tiempo: Línea de base y 12 meses
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Cambio en HBA1C desde el inicio a los 12 meses
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Línea de base y 12 meses
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Cambio en HBA1C a los 18 meses
Periodo de tiempo: Línea de base y 18 meses
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Cambio en HBA1c desde el inicio a los 18 meses
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Línea de base y 18 meses
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Estrés del retículo endoplásmico
Periodo de tiempo: 1 semana
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Se cree que el asalto autoinmune de la nueva diabetes tipo 1 de inicio conduce al estrés a la parte de la célula beta que pliega las proteínas; denominado estrés del retículo endoplásmico.
Cuando aumenta el estrés del retículo endoplásmico, se producen cambios en los niveles de proteína en las células beta.
Los investigadores medirán los marcadores del estrés del retículo endoplásmico en las células beta tomadas de las biopsias de la piel de los sujetos antes del tratamiento con TUDCA o placebo.
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1 semana
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Robin Goland, MD, Columbia University
- Investigador principal: Rudolph Leibel, MD, Columbia University
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de agosto de 2015
Finalización primaria (Actual)
31 de diciembre de 2019
Finalización del estudio (Actual)
31 de diciembre de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
13 de agosto de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de agosto de 2014
Publicado por primera vez (Estimado)
18 de agosto de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
5 de junio de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de mayo de 2025
Última verificación
1 de mayo de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del sistema endocrino
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Trastornos del metabolismo de la glucosa
- Diabetes mellitus
- Diabetes Mellitus, Tipo 1
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes gastrointestinales
- Agentes antivirales
- Colagogos y coleréticos
- Ursodoxicoltaurina
Otros números de identificación del estudio
- AAAN2402
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Datos primarios a compartir
Marco de tiempo para compartir IPD
2021
Criterios de acceso compartido de IPD
Envíe un correo electrónico a rsg2@columbia.edu
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- RSC
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .