Acido tauroursodesossicolico (TUDCA) nel diabete di tipo 1 di nuova insorgenza
19 maggio 2025 aggiornato da: Robin Goland, MD
Indagine clinica sull'efficacia dell'acido tauroursodesossicolico (TUDCA) per migliorare la sopravvivenza delle cellule beta pancreatiche nel diabete di tipo 1 riducendo lo stress del reticolo endoplasmatico
Clinicamente, la capacità di rallentare o prevenire la morte delle cellule beta può prevenire o migliorare il decorso del diabete di tipo 1.
La distruzione immuno-mediata delle cellule beta, che è un'apparente base patologica importante per la malattia, ha portato a sforzi per prevenire o sopprimere questo attacco immunitario.
Qui proponiamo di rafforzare la capacità delle cellule beta di resistere a questo assalto migliorando la funzione dei meccanismi di risoluzione dello stress del reticolo endoplasmatico all'interno di queste cellule.
La capacità di farlo potrebbe avere un impatto importante sulle strategie preventive e terapeutiche per il diabete di tipo 1 (e possibilmente altri tipi di diabete).
Il tipo di agente per alleviare lo stress del reticolo endoplasmatico (TUDCA) qui proposto potrebbe in ultima analisi essere applicato su base anticipatoria a soggetti ad alto rischio di diabete di tipo 1.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La riduzione dello stress del reticolo endoplasmatico promuoverà la sopravvivenza delle cellule beta nel diabete di tipo 1 di nuova insorgenza.
L'obiettivo principale è testare l'efficacia clinica di un agente già approvato, TUDCA, riproposto per ridurre lo stress del reticolo endoplasmatico e migliorare la sopravvivenza delle cellule beta nei pazienti con diabete di tipo 1 di nuova insorgenza. L'endpoint primario di questo studio pilota controllato con placebo randomizzato in doppio cieco proposto è il c-peptide misurato dopo il test di stimolazione con pasto misto alla randomizzazione e quindi a 6 e 12 mesi di trattamento con TUDCA rispetto al trattamento con placebo e a 6 mesi dopo il trattamento.
TUDCA è un farmaco orale con un eccellente profilo di sicurezza approvato per l'uso in Europa per calcoli biliari e malattie del fegato. Il farmaco e composti simili sono stati usati nei bambini, nei neonati e negli adulti. La capacità del TUDCA di ridurre lo stress del reticolo endoplasmatico è stata riconosciuta solo di recente e in questa proposta verrà applicata al diabete di tipo 1 di nuova insorgenza. Se questo studio pilota avrà successo, gli studi futuri potrebbero includere l'ampliamento dei destinatari a pazienti con diabete pre-tipo 1 positivi agli anticorpi e/o la combinazione di TUDCA con altri agenti che hanno dimostrato di avere un effetto benefico sulla secrezione di insulina nel diabete di tipo 1 di nuova insorgenza.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
20
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Naomi Berrie Diabetes Center, Columbia University, 1150 St. Nicholas Ave.
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 45 anni (Adulto)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diabete di tipo 1 secondo i criteri dell'American Diabetes Association
- Diagnosi di diabete di tipo 1 entro 100 giorni dalla randomizzazione
- Un autoanticorpo correlato al diabete positivo
- Età 18-45 anni
Criteri di esclusione:
- Farmaci noti per influenzare il glucosio diversi dall'insulina
- Livelli stimolati di peptide C < 0,2 pmol/ml misurati durante un test di tolleranza al pasto misto condotto almeno 21 giorni dalla diagnosi di diabete ed entro un mese (37 giorni) dalla randomizzazione al TUDCA o al placebo.
- Donne durante la gravidanza
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Acido taurourodesossicolico (TUDCA)
TUDCA 1750 mg/giorno x 12 mesi
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TUDCA a 1750 mg/giorno x 12 mesi
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Pillola di zucchero (placebo)
Placebo alla stessa dose, frequenza e durata del trattamento sperimentale
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Placebo
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Cambiamento nella misurazione del peptide C come riflesso della secrezione di insulina a 6 mesi
Lasso di tempo: Basale e 6 mesi
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L'endpoint primario sarà la variazione dal basale nell'area sotto la curva del peptide a C stimolata nelle prime 2 ore di un test di tolleranza al pasto misto di 4 ore condotto a 6 mesi.
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Basale e 6 mesi
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Cambiamento nella misurazione del peptide a C come riflesso della secrezione di insulina a 12 mesi
Lasso di tempo: Basale e 12 mesi
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L'endpoint primario sarà la variazione dal basale nell'area sotto la curva del peptide a C stimolata nelle prime 2 ore di un test di tolleranza al pasto misto di 4 ore condotto a 12 mesi.
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Basale e 12 mesi
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Cambiamento nella misurazione del peptide a C come riflesso della secrezione di insulina a 18 mesi
Lasso di tempo: Basale e 18 mesi
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L'endpoint primario sarà la variazione dalla linea di base nell'area sotto la curva del peptide a C stimolata nelle prime 2 ore di un test di tolleranza al pasto misto di 4 ore condotto a 18 mesi
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Basale e 18 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di partecipanti con anomalie del test della funzione epatica
Lasso di tempo: 18 mesi
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Misurare i test di funzionalità epatica a 6 e 12 mesi e a 6 mesi dopo che il farmaco o il placebo venga interrotto per garantire che non si verifichino anomalie (esami del sangue della funzione epatica al di fuori del normale intervallo di riferimento) della funzione epatica.
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18 mesi
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Modifica nell'uso dell'insulina a 6 mesi
Lasso di tempo: Basale e 6 mesi
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Modifica dell'uso dell'insulina dal basale a 6 mesi
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Basale e 6 mesi
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Cambiamento nell'uso dell'insulina a 12 mesi
Lasso di tempo: Basale e 12 mesi
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Modifica dell'uso dell'insulina dal basale a 12 mesi
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Basale e 12 mesi
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Cambiamento nell'uso dell'insulina a 18 mesi
Lasso di tempo: Basale e 18 mesi
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Cambiamento nell'uso dell'insulina dal basale a 18 mesi
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Basale e 18 mesi
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Cambiamento in HbA1c a 6 mesi
Lasso di tempo: Basale e 6 mesi
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Modifica in HbA1c dal basale a 6 mesi
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Basale e 6 mesi
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Cambiamento in HbA1c a 12 mesi
Lasso di tempo: Basale e 12 mesi
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Modifica in HbA1c dal basale a 12 mesi
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Basale e 12 mesi
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Cambiamento in HbA1c a 18 mesi
Lasso di tempo: Basale e 18 mesi
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Cambiamento in HbA1c dal basale a 18 mesi
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Basale e 18 mesi
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Stress del reticolo endoplasmatico
Lasso di tempo: 1 settimana
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Si ritiene che l'assalto autoimmune del nuovo diabete di tipo 1 di tipo 1 porti a stress alla parte della cellula beta che piega le proteine; indicato come stress del reticolo endoplasmatico.
Quando aumenta lo stress del reticolo endoplasmatico, si verificano cambiamenti nei livelli di proteina nelle cellule beta.
Gli investigatori misureranno i marcatori dello stress del reticolo endoplasmatico nelle cellule beta prelevate da biopsie cutanee da soggetti prima del trattamento con TUDCA o placebo.
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1 settimana
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Robin Goland, MD, Columbia University
- Investigatore principale: Rudolph Leibel, MD, Columbia University
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 agosto 2015
Completamento primario (Effettivo)
31 dicembre 2019
Completamento dello studio (Effettivo)
31 dicembre 2019
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
13 agosto 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
15 agosto 2014
Primo Inserito (Stimato)
18 agosto 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
5 giugno 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
19 maggio 2025
Ultimo verificato
1 maggio 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- AAAN2402
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Dati primari da condividere
Periodo di condivisione IPD
2021
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Email rsg2@columbia.edu
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- RSI
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