Acide tauroursodésoxycholique (TUDCA) dans le diabète de type 1 d'apparition récente
19 mai 2025 mis à jour par: Robin Goland, MD
Étude clinique de l'efficacité de l'acide tauroursodésoxycholique (TUDCA) pour améliorer la survie des cellules bêta pancréatiques dans le diabète de type 1 en réduisant le stress du réticulum endoplasmique
Cliniquement, la capacité de ralentir ou de prévenir la disparition des cellules bêta peut prévenir ou améliorer l'évolution du diabète de type 1.
La destruction à médiation immunitaire des cellules bêta, qui est apparemment une base pathologique majeure de la maladie, a conduit à des efforts pour prévenir ou supprimer cette attaque immunitaire.
Nous proposons ici de renforcer la capacité de la cellule bêta à résister à cet assaut en améliorant la fonction des mécanismes de résolution du stress du réticulum endoplasmique au sein de ces cellules.
La possibilité de le faire pourrait avoir un impact majeur sur les stratégies préventives et thérapeutiques du diabète de type 1 (et éventuellement d'autres types de diabète).
Le type d'agent de soulagement du stress du réticulum endoplasmique (TUDCA) proposé ici pourrait finalement être appliqué de manière anticipée aux personnes à haut risque de diabète de type 1.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La réduction du stress du réticulum endoplasmique favorisera la survie des cellules bêta dans le diabète de type 1 d'apparition récente.
L'objectif principal est de tester l'efficacité clinique d'un agent déjà approuvé, TUDCA, réutilisé pour réduire le stress du réticulum endoplasmique et améliorer la survie des cellules bêta chez les patients atteints d'un diabète de type 1 d'apparition récente. Le critère d'évaluation principal de cette étude pilote randomisée en double aveugle contre placebo proposée est le peptide C mesuré après un test de stimulation de repas mixtes lors de la randomisation, puis à 6 et 12 mois de traitement par TUDCA par rapport au traitement par placebo et à 6 mois après le traitement.
TUDCA est un médicament oral avec un excellent profil de sécurité dont l'utilisation est approuvée en Europe pour les calculs biliaires et les maladies du foie. Le médicament et des composés similaires ont été utilisés chez les enfants, aussi jeunes que les nouveau-nés et chez les adultes. La capacité de TUDCA à réduire le stress du réticulum endoplasmique n'a été reconnue que récemment et sera appliquée au diabète de type 1 d'apparition récente dans cette proposition. Si cet essai pilote réussit, les études futures pourraient inclure l'élargissement des bénéficiaires aux patients diabétiques pré-type 1 positifs aux anticorps et/ou la combinaison de TUDCA avec d'autres agents ayant un effet bénéfique sur la sécrétion d'insuline dans le diabète de type 1 d'apparition récente.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
20
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10032
- Naomi Berrie Diabetes Center, Columbia University, 1150 St. Nicholas Ave.
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 45 ans (Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Diabète de type 1 selon les critères de l'American Diabetes Association
- Diagnostic de diabète de type 1 dans les 100 jours suivant la randomisation
- Un auto-anticorps positif lié au diabète
- 18-45 ans
Critère d'exclusion:
- Médicaments connus pour affecter le glucose autres que l'insuline
- Taux de peptide C stimulé < 0,2 pmol/ml mesurés lors d'un test de tolérance aux repas mixtes effectué au moins 21 jours après le diagnostic de diabète et dans un délai d'un mois (37 jours) après la randomisation entre TUDCA ou le placebo.
- Les femmes pendant la grossesse
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Tripler
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Acide taurourodésoxycholique (TUDCA)
TUDCA 1750 mg/jour x 12 mois
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TUDCA à 1750 mg/jour x 12 mois
Autres noms:
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Comparateur placebo: Pilule de sucre (placebo)
Placebo à la même dose, fréquence et durée que le traitement expérimental
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Placebo
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement de la mesure C-peptide comme reflet de la sécrétion d'insuline à 6 mois
Délai: Ligne de base et 6 mois
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Le critère d'évaluation principal sera le changement par rapport à la ligne de base dans la zone sous la courbe de peptide C stimulé au cours des 2 premières heures d'un test de tolérance de repas mélangée de 4 heures effectuée à 6 mois.
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Ligne de base et 6 mois
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Changement de la mesure C-peptide comme reflet de la sécrétion d'insuline à 12 mois
Délai: Ligne de base et 12 mois
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Le critère d'évaluation principal sera le changement par rapport à la ligne de base dans la zone sous la courbe de peptide C stimulé au cours des 2 premières heures d'un test de tolérance de repas mélangée de 4 heures effectuée à 12 mois.
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Ligne de base et 12 mois
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Changement de la mesure C-peptide comme reflet de la sécrétion d'insuline à 18 mois
Délai: Ligne de base et 18 mois
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Le critère d'évaluation principal sera le changement par rapport à la ligne de base dans la zone sous la courbe de peptide C stimulé au cours des 2 premières heures d'un test de tolérance de repas mélangée de 4 heures effectuée à 18 mois
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Ligne de base et 18 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants avec des anomalies de test de fonction hépatique
Délai: 18 mois
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Mesurer les tests de la fonction hépatique à 6 et 12 mois et 6 mois après l'arrêt du médicament ou du placebo pour s'assurer qu'aucune anomalie (fonctions sanguine de la fonction hépatique en dehors de la plage de référence normale) de la fonction hépatique ne se produit avec le médicament.
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18 mois
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Changement de l'utilisation de l'insuline à 6 mois
Délai: Ligne de base et 6 mois
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Changement de l'utilisation de l'insuline à partir de la ligne de base à 6 mois
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Ligne de base et 6 mois
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Changement de l'utilisation de l'insuline à 12 mois
Délai: Ligne de base et 12 mois
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Changement de l'utilisation de l'insuline à partir de la ligne de base à 12 mois
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Ligne de base et 12 mois
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Changement de l'utilisation de l'insuline à 18 mois
Délai: Ligne de base et 18 mois
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Changement de l'utilisation de l'insuline à partir de la ligne de base à 18 mois
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Ligne de base et 18 mois
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Changement de HbA1c à 6 mois
Délai: Ligne de base et 6 mois
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Changement de HbA1c par rapport à la ligne de base à 6 mois
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Ligne de base et 6 mois
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Changement de HbA1c à 12 mois
Délai: Ligne de base et 12 mois
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Changement de HbA1c par rapport à la ligne de base à 12 mois
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Ligne de base et 12 mois
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Changement de HbA1c à 18 mois
Délai: Ligne de base et 18 mois
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Changement de l'HbA1c par rapport à la ligne de base à 18 mois
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Ligne de base et 18 mois
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Stress du réticulum endoplasmique
Délai: 1 semaine
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On pense que l'assaut auto-immune du nouveau diabète de type 1 à début conduit à un stress à la partie de la cellule bêta qui plie les protéines; appelé stress du réticulum endoplasmique.
Lorsque le stress du réticulum endoplasmique augmente, les changements dans les niveaux de protéines dans les cellules bêta se produisent.
Les enquêteurs mesureront les marqueurs du stress du réticulum endoplasmique dans les cellules bêta tirées des biopsies cutanées de sujets avant le traitement par Tudca ou placebo.
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1 semaine
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Robin Goland, MD, Columbia University
- Chercheur principal: Rudolph Leibel, MD, Columbia University
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 août 2015
Achèvement primaire (Réel)
31 décembre 2019
Achèvement de l'étude (Réel)
31 décembre 2019
Dates d'inscription aux études
Première soumission
13 août 2014
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
15 août 2014
Première publication (Estimé)
18 août 2014
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
5 juin 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
19 mai 2025
Dernière vérification
1 mai 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- AAAN2402
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Données primaires à partager
Délai de partage IPD
2021
Critères d'accès au partage IPD
Envoyez un courriel à rsg2@columbia.edu
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- RSE
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .