Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tauroursodeoksikoolihappo (TUDCA) uuden tyypin 1 diabeteksessa

maanantai 3. joulukuuta 2018 päivittänyt: Robin Goland, MD

Kliininen tutkimus tauroursodeoksikoolihapon (TUDCA) tehosta haiman beetasolujen eloonjäämisen parantamisessa tyypin 1 diabeteksessa vähentämällä endoplasmista verkkokalvon stressiä

Kliinisesti kyky hidastaa tai estää beetasolujen tuhoutumista voi estää tai parantaa tyypin 1 diabeteksen kulkua. Immuunivälitteinen beetasolujen tuhoutuminen, joka on ilmeinen merkittävä patologinen perusta taudille, on johtanut pyrkimyksiin estää tai tukahduttaa tämä immuunihyökkäys. Tässä ehdotamme, että tuetaan beetasolun kykyä kestää tätä hyökkäystä parantamalla endoplasmisen retikulumin stressinratkaisumekanismien toimintaa näissä soluissa. Kyky tehdä niin voi vaikuttaa merkittävästi tyypin 1 diabeteksen (ja mahdollisesti muun tyyppisen diabeteksen) ehkäiseviin ja hoitostrategioihin. Tässä ehdotettua endoplasmisen retikulumin stressiä lievittävän aineen (TUDCA) tyyppiä voitaisiin viime kädessä soveltaa ennakoivasti henkilöihin, joilla on suuri riski saada tyypin 1 diabetes.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Endoplasmisen retikulumin stressin vähentäminen edistää beetasolujen eloonjäämistä vasta alkaneessa tyypin 1 diabeteksessa.

Ensisijaisena tavoitteena on testata jo hyväksytyn aineen, TUDCA:n, kliinistä tehoa, joka on tarkoitettu vähentämään endoplasmista retikulumin stressiä ja parantamaan beetasolujen eloonjäämistä potilailla, joilla on uusi tyypin 1 diabetes. Tämän ehdotetun kaksoissokkoutetun, satunnaistetun lumekontrolloidun pilottitutkimuksen ensisijainen päätepiste on c-peptidi, joka mitataan seka-aterian stimulaatiotestin jälkeen satunnaistuksen yhteydessä ja sitten 6 ja 12 kuukauden TUDCA-hoidon jälkeen verrattuna lumelääkehoitoon ja 6 kuukauden kuluttua hoidon jälkeen.

TUDCA on suun kautta otettava lääke, jolla on erinomainen turvallisuusprofiili ja joka on hyväksytty käytettäväksi Euroopassa sappikivien ja maksasairauden hoitoon. Lääkettä ja vastaavia yhdisteitä on käytetty lapsilla, vastasyntyneillä ja aikuisilla. TUDCA:n kyky alentaa endoplasmista retikulumin stressiä on tunnustettu vasta äskettäin, ja sitä sovelletaan tässä ehdotuksessa uuteen tyypin 1 diabetekseen. Jos tämä pilottikoe onnistuu, tuleviin tutkimuksiin voisi kuulua vastaanottajien laajentaminen vasta-ainepositiivisiin tyypin 1 diabetesta edeltäviin potilaisiin ja/tai TUDCA:n yhdistäminen muihin aineisiin, joiden on osoitettu vaikuttavan suotuisasti insuliinin eritykseen vasta alkaneessa tyypin 1 diabeteksessa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

20

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Naomi Berrie Diabetes Center, Columbia University, 1150 St. Nicholas Ave.

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 45 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tyypin 1 diabetes American Diabetes Associationin kriteerien mukaan
  • Tyypin 1 diabeteksen diagnoosi 100 päivän sisällä satunnaistamisesta
  • Yksi positiivinen diabetekseen liittyvä autovasta-aine
  • Ikäraja 18-45 vuotta

Poissulkemiskriteerit:

  • Muut lääkkeet, joiden tiedetään vaikuttavan glukoosiin, kuin insuliini
  • Stimuloidut C-peptidipitoisuudet < 0,2 pmol/ml mitattuna seka-ateriatoleranssitestissä, joka suoritettiin vähintään 21 päivää diabeteksen diagnoosista ja kuukauden (37 päivän) kuluessa satunnaistamisesta joko TUDCA:han tai lumelääkkeeseen.
  • Naiset raskauden aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Taurourodeoksikoolihappo (TUDCA)
TUDCA 1750 mg/vrk x 12 kuukautta
Lääke: Tauroursodeoksikoolihappo (TUDCA)
TUDCA annoksella 1750 mg/vrk x 12 kuukautta
Muut nimet:
  • Tauroliitti
  • TUDCA
Placebo Comparator: Sokeripilleri (plasebo)
Plaseboa sama annos, tiheys ja kesto kuin kokeellinen hoito
Lääke: Sokeripilleri (plasebo)
Plasebo
Muut nimet:
  • Plasebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
C-peptidin mittaus insuliinin erityksen heijastuksena
Aikaikkuna: 18 kuukautta
Ensisijainen päätepiste on stimuloidun C-peptidikäyrän alla oleva alue 4 tunnin seka-ateriatoleranssitestin ensimmäisen 2 tunnin aikana seulonnassa ja 12 kuukauden lääkehoidon aikana 6 ja 12 kuukauden kohdalla sekä 6 kuukauden kuluttua lääkkeen ottamisesta. tai lumelääke lopetetaan.
18 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Endoplasminen retikulumin stressi
Aikaikkuna: 1 viikko
Uskotaan, että uuden tyypin 1 diabeteksen autoimmuunihyökkäys johtaa stressiin beetasolun siihen osaan, joka taittaa proteiineja; kutsutaan endoplasmiseksi retikulumin stressiksi. Kun endoplasminen retikulumin stressi lisääntyy, tapahtuu muutoksia beetasolujen proteiinitasoissa. Mittaamme endoplasmisen retikulumin stressin markkereita beetasoluista, jotka on otettu koehenkilöiltä ennen TUDCA- tai lumelääkehoitoa otetuista ihobiopsioista.
1 viikko
maksan toimintakokeet
Aikaikkuna: 18 kuukautta
Mittaamme maksan toimintakokeet 6 ja 12 kuukauden kohdalla sekä 6 kuukauden kuluttua lääkkeen tai lumelääkkeen lopettamisesta varmistaaksemme, ettei lääkkeen käyttö aiheuta poikkeavuuksia maksan toiminnassa.
18 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Robin Goland, MD

Yhteistyökumppanit

Juvenile Diabetes Research Foundation

Tutkijat

  • Päätutkija: Robin Goland, MD, Columbia University
  • Päätutkija: Rudolph Leibel, MD, Columbia University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. elokuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 1. lokakuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 1. lokakuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 13. elokuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 15. elokuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 18. elokuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 4. joulukuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 3. joulukuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. joulukuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AAAN2402

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Tyypin 1 diabetes

Kliiniset tutkimukset Tauroursodeoksikoolihappo (TUDCA)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Israel

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa