Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Tauroursodeoxycholsyre (TUDCA) ved nyopstået type 1-diabetes

19. maj 2025 opdateret af: Robin Goland, MD

Klinisk undersøgelse af effektiviteten af ​​Tauroursodeoxycholsyre (TUDCA) til at forbedre bugspytkirtelbeta-celleoverlevelsen ved type 1-diabetes ved at reducere endoplasmatisk retikulumstress

Klinisk kan evnen til at bremse eller forhindre beta-celledød forebygge eller forbedre forløbet af type 1-diabetes. Den immunmedierede ødelæggelse af betaceller, som er et tilsyneladende væsentligt patologisk grundlag for sygdommen, har ført til bestræbelser på at forhindre eller undertrykke dette immunangreb. Her foreslår vi at styrke beta-cellens evne til at modstå dette angreb ved at forbedre funktionen af ​​de endoplasmatiske retikulums stressopløsningsmekanismer i disse celler. Evnen til at gøre det kan have stor indflydelse på forebyggende og terapeutiske strategier for type 1-diabetes (og muligvis andre typer diabetes). Den type af endoplasmatisk reticulum stress relieving agent (TUDCA), der foreslås her, kan i sidste ende anvendes på en foregribende basis til personer med høj risiko for type 1 diabetes.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Reduktion af endoplasmatisk retikulumstress vil fremme beta-celleoverlevelse ved nyopstået type 1-diabetes.

Det primære formål er at teste den kliniske effekt af et allerede godkendt middel, TUDCA, der er genbrugt til at reducere endoplasmatisk retikulumstress og forbedre betacelleoverlevelse hos patienter med nyopstået type 1-diabetes. Det primære endepunkt for denne foreslåede dobbeltblindede randomiserede placebokontrollerede pilotundersøgelse er c-peptid målt efter blandet måltidsstimuleringstest ved randomisering og derefter ved 6 og 12 måneders behandling med TUDCA sammenlignet med behandling med placebo og 6 måneder efter behandling.

TUDCA er en oral medicin med en fremragende sikkerhedsprofil, der er godkendt til brug i Europa mod galdesten og leversygdomme. Lægemidlet og lignende forbindelser er blevet brugt til børn, så unge som nyfødte og til voksne. TUDCAs evne til at sænke endoplasmatisk retikulumstress er først for nylig blevet anerkendt og vil blive anvendt på nyopstået type 1-diabetes i dette forslag. Hvis dette pilotforsøg lykkes, kan fremtidige undersøgelser omfatte udvidelse af recipienterne til antistofpositive præ-type 1-diabetespatienter og/eller kombination af TUDCA med andre midler, der har vist sig at have en gavnlig effekt på insulinsekretion ved nyopstået type 1-diabetes.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Naomi Berrie Diabetes Center, Columbia University, 1150 St. Nicholas Ave.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 45 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Type 1 diabetes i henhold til American Diabetes Associations kriterier
  • Diagnose af type 1-diabetes inden for 100 dage efter randomisering
  • Et positivt diabetesrelateret autoantistof
  • Alder 18-45 år

Ekskluderingskriterier:

  • Lægemidler, der vides at påvirke andre glukose end insulin
  • Stimulerede C-peptidniveauer < 0,2 pmol/ml målt under en tolerancetest for blandet måltid udført mindst 21 dage fra diagnosen diabetes og inden for en måned (37 dage) efter randomisering til enten TUDCA eller placebo.
  • Kvinder under graviditet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Taurourodeoxycholsyre (TUDCA)
TUDCA 1750 mg/dag x 12 måneder
Medicin: Tauroursodeoxycholsyre (TUDCA)
TUDCA ved 1750 mg/dag x 12 måneder
Andre navne:
  • Taurolit
  • TUDCA
Placebo komparator: Sukkerpille (placebo)
Placebo med samme dosis, hyppighed og varighed som eksperimentel behandling
Medicin: Sukkerpille (placebo)
Placebo
Andre navne:
  • Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i c-peptidmåling som refleksion af insulinsekretion efter 6 måneder
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Det primære slutpunkt vil være ændringen fra baseline i området under den stimulerede C-peptidkurve i løbet af de første 2 timer af en 4-timers blandet måltidstolerance-test udført efter 6 måneder.
Baseline og 6 måneder
Ændring i c-peptidmåling som refleksion af insulinsekretion efter 12 måneder
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
Det primære endepunkt vil være ændringen fra baseline i området under den stimulerede C-peptidkurve i løbet af de første 2 timer af en 4-timers blandet måltidstolerance-test udført efter 12 måneder.
Baseline og 12 måneder
Ændring i c-peptidmåling som reflektion af insulinsekretion efter 18 måneder
Tidsramme: Baseline og 18 måneder
Det primære slutpunkt vil være ændringen fra baseline i området under den stimulerede c-peptidkurve i løbet af de første 2 timer af en 4-timers blandet måltidstolerance-test udført efter 18 måneder
Baseline og 18 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med leverfunktionstest abnormiteter
Tidsramme: 18 måneder
Mål leverfunktionstest efter 6 og 12 måneder, og efter 6 måneder efter, at lægemiddel eller placebo er stoppet for at sikre, at der ikke forekommer nogen abnormiteter (leverfunktionsblodprøver uden for det normale referencesort) forekommer leverfunktionen med lægemidlet.
18 måneder
Ændring i insulinbrug efter 6 måneder
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Ændring i insulinbrug fra baseline efter 6 måneder
Baseline og 6 måneder
Ændring i insulinbrug efter 12 måneder
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
Ændring i insulinbrug fra baseline efter 12 måneder
Baseline og 12 måneder
Ændring i insulinbrug efter 18 måneder
Tidsramme: Baseline og 18 måneder
Ændring i insulinbrug fra baseline efter 18 måneder
Baseline og 18 måneder
Ændring i Hba1c efter 6 måneder
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Ændring i Hba1c fra baseline efter 6 måneder
Baseline og 6 måneder
Ændring i Hba1c efter 12 måneder
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
Ændring i Hba1c fra baseline efter 12 måneder
Baseline og 12 måneder
Ændring i Hba1c efter 18 måneder
Tidsramme: Baseline og 18 måneder
Ændring i Hba1c fra baseline efter 18 måneder
Baseline og 18 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Endoplasmatisk retikulumstress
Tidsramme: 1 uge
Det antages, at det autoimmune angreb på nybegynder type 1 -diabetes fører til stress for den del af beta -cellen, der foldes proteiner; benævnt endoplasmatisk retikulumstress. Når endoplasmatisk retikulumspænding øges, forekommer ændringer i proteinniveauer i beta -celler. Undersøgere vil måle markører for endoplasmatisk retikulumstress i beta -celler taget fra hudbiopsier fra forsøgspersoner før behandling med TUDCA eller placebo.
1 uge

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Robin Goland, MD

Samarbejdspartnere

Juvenile Diabetes Research Foundation

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Robin Goland, MD, Columbia University
  • Ledende efterforsker: Rudolph Leibel, MD, Columbia University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. august 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. december 2019

Studieafslutning (Faktiske)

31. december 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. august 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. august 2014

Først opslået (Anslået)

18. august 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. juni 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. maj 2025

Sidst verificeret

1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AAAN2402

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

primære data, der skal deles

IPD-delingstidsramme

2021

IPD-delingsadgangskriterier

E -mail rsg2@columbia.edu

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner