Ácido tauroursodesoxicólico (TUDCA) em diabetes tipo 1 de início recente
19 de maio de 2025 atualizado por: Robin Goland, MD
Investigação clínica da eficácia do ácido tauroursodesoxicólico (TUDCA) para melhorar a sobrevivência das células beta pancreáticas no diabetes tipo 1, reduzindo o estresse do retículo endoplasmático
Clinicamente, a capacidade de retardar ou prevenir a morte das células beta pode prevenir ou melhorar o curso do diabetes tipo 1.
A destruição mediada pelo sistema imunológico das células beta, que é uma aparente base patológica importante para a doença, levou a esforços para prevenir ou suprimir esse ataque imunológico.
Aqui, propomos reforçar a capacidade da célula beta de resistir a esse ataque, melhorando a função dos mecanismos de resolução de estresse do retículo endoplasmático nessas células.
A capacidade de fazê-lo pode ter um grande impacto nas estratégias preventivas e terapêuticas para diabetes tipo 1 (e possivelmente outros tipos de diabetes).
O tipo de agente de alívio do estresse do retículo endoplasmático (TUDCA) proposto aqui pode ser aplicado de forma antecipada a indivíduos com alto risco de diabetes tipo 1.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A redução do estresse do retículo endoplasmático promoverá a sobrevivência das células beta no diabetes tipo 1 de início recente.
O objetivo principal é testar a eficácia clínica de um agente já aprovado, o TUDCA, reaproveitado para reduzir o estresse do retículo endoplasmático e melhorar a sobrevida das células beta em pacientes com diabetes tipo 1 de início recente. O endpoint primário deste estudo piloto randomizado, duplo-cego, controlado por placebo proposto é o peptídeo c medido após o teste de estimulação de refeição mista na randomização e, em seguida, aos 6 e 12 meses de tratamento com TUDCA em comparação com o tratamento com placebo e aos 6 meses após o tratamento.
TUDCA é um medicamento oral com excelente perfil de segurança aprovado para uso na Europa para cálculos biliares e doenças hepáticas. A droga e compostos similares têm sido usados em crianças, desde recém-nascidos e em adultos. A capacidade do TUDCA de reduzir o estresse do retículo endoplasmático foi reconhecida apenas recentemente e será aplicada ao diabetes tipo 1 de início recente nesta proposta. Se este teste piloto for bem-sucedido, estudos futuros podem incluir a ampliação dos receptores para pacientes com diabetes pré-tipo 1 positivos para anticorpos e/ou combinar TUDCA com outros agentes que demonstraram ter um efeito benéfico na secreção de insulina no diabetes tipo 1 de início recente.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
20
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Naomi Berrie Diabetes Center, Columbia University, 1150 St. Nicholas Ave.
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 45 anos (Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Diabetes tipo 1 de acordo com os critérios da American Diabetes Association
- Diagnóstico de diabetes tipo 1 dentro de 100 dias após a randomização
- Um autoanticorpo relacionado ao diabetes positivo
- Idade 18-45 anos
Critério de exclusão:
- Drogas conhecidas por afetar a glicose além da insulina
- Níveis estimulados de peptídeo C < 0,2 pmol/ml medidos durante um teste de tolerância a refeição mista conduzido pelo menos 21 dias após o diagnóstico de diabetes e dentro de um mês (37 dias) após a randomização para TUDCA ou placebo.
- Mulheres durante a gravidez
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Ácido Taurourodesoxicólico (TUDCA)
TUDCA 1750 mg/dia x 12 meses
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TUDCA a 1750 mg/dia x 12 meses
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Pílula de açúcar (placebo)
Placebo na mesma dose, frequência e duração do tratamento experimental
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Placebo
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança na medição do peptídeo C como reflexão da secreção de insulina aos 6 meses
Prazo: Linha de base e 6 meses
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O endpoint primário será a mudança da linha de base na área sob a curva estimulada do peptídeo C nas primeiras 2 horas de um teste de tolerância à refeição mista de 4 horas, realizada aos 6 meses.
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Linha de base e 6 meses
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Mudança na medição do peptídeo C como reflexão da secreção de insulina aos 12 meses
Prazo: Linha de base e 12 meses
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O endpoint primário será a mudança da linha de base na área sob a curva estimulada do peptídeo C nas primeiras 2 horas de um teste de tolerância a refeições mistas de 4 horas, realizada aos 12 meses.
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Linha de base e 12 meses
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Mudança na medição do peptídeo C como reflexão da secreção de insulina aos 18 meses
Prazo: Linha de base e 18 meses
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O endpoint primário será a mudança da linha de base na área sob a curva estimulada do peptídeo C nas primeiras 2 horas de um teste de tolerância a refeições de 4 horas, realizada aos 18 meses
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Linha de base e 18 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes com anormalidades do teste de função hepática
Prazo: 18 meses
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Meça os testes de função hepática aos 6 e 12 meses e 6 meses após a parada de medicamento ou placebo para garantir que não ocorram anormalidades (exames de sangue da função hepática fora da faixa de referência normal) da função do fígado com o medicamento.
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18 meses
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Mudança no uso de insulina aos 6 meses
Prazo: Linha de base e 6 meses
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Mudança no uso da insulina da linha de base aos 6 meses
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Linha de base e 6 meses
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Mudança no uso de insulina aos 12 meses
Prazo: Linha de base e 12 meses
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Mudança no uso da insulina da linha de base aos 12 meses
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Linha de base e 12 meses
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Mudança no uso de insulina aos 18 meses
Prazo: Linha de base e 18 meses
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Mudança no uso de insulina da linha de base aos 18 meses
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Linha de base e 18 meses
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Mudança no HbA1c aos 6 meses
Prazo: Linha de base e 6 meses
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Mudança na HbA1c da linha de base aos 6 meses
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Linha de base e 6 meses
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Mudança no HbA1c aos 12 meses
Prazo: Linha de base e 12 meses
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Mudança na HbA1c da linha de base aos 12 meses
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Linha de base e 12 meses
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Mudança na HbA1c aos 18 meses
Prazo: Linha de base e 18 meses
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Mudança na HbA1c da linha de base aos 18 meses
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Linha de base e 18 meses
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Estresse do retículo endoplasmático
Prazo: 1 semana
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Acredita -se que o ataque autoimune do novo diabetes tipo 1 leve ao estresse à parte da célula beta que dobra as proteínas; referido como estresse do retículo endoplasmático.
Quando o estresse do retículo endoplasmático aumenta, ocorrem alterações nos níveis de proteína nas células beta.
Os pesquisadores medirão marcadores de estresse do retículo endoplasmático em células beta retiradas de biópsias de pele de indivíduos antes do tratamento com TUDCA ou placebo.
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1 semana
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Robin Goland, MD, Columbia University
- Investigador principal: Rudolph Leibel, MD, Columbia University
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de agosto de 2015
Conclusão Primária (Real)
31 de dezembro de 2019
Conclusão do estudo (Real)
31 de dezembro de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
13 de agosto de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de agosto de 2014
Primeira postagem (Estimado)
18 de agosto de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
5 de junho de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de maio de 2025
Última verificação
1 de maio de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- AAAN2402
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
dados primários a serem compartilhados
Prazo de Compartilhamento de IPD
2021
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
E -mail rsg2@columbia.edu
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CSR
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