Kwas tauroursodeoksycholowy (TUDCA) w nowo rozpoznanej cukrzycy typu 1
19 maja 2025 zaktualizowane przez: Robin Goland, MD
Badanie kliniczne skuteczności kwasu tauroursodeoksycholowego (TUDCA) w celu zwiększenia przeżywalności komórek beta trzustki w cukrzycy typu 1 poprzez zmniejszenie stresu retikulum endoplazmatycznego
Z klinicznego punktu widzenia zdolność do spowolnienia lub zapobiegania obumieraniu komórek beta może zapobiegać lub poprawiać przebieg cukrzycy typu 1.
Niszczenie komórek beta za pośrednictwem układu immunologicznego, które jest najwyraźniej główną patologiczną podstawą choroby, doprowadziło do wysiłków mających na celu zapobieganie lub tłumienie tego ataku immunologicznego.
Tutaj proponujemy wzmocnić zdolność komórek beta do wytrzymania tego ataku poprzez poprawę funkcji mechanizmów rozwiązywania stresu retikulum endoplazmatycznego w tych komórkach.
Zdolność do tego może mieć duży wpływ na strategie zapobiegania i leczenia cukrzycy typu 1 (i prawdopodobnie innych rodzajów cukrzycy).
Zaproponowany tutaj typ środka zmniejszającego stres retikulum endoplazmatycznego (TUDCA) mógłby ostatecznie zostać zastosowany z wyprzedzeniem u osób z wysokim ryzykiem cukrzycy typu 1.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Zmniejszenie stresu retikulum endoplazmatycznego będzie sprzyjać przeżywalności komórek beta w nowo rozpoznanej cukrzycy typu 1.
Głównym celem jest przetestowanie skuteczności klinicznej już zatwierdzonego środka, TUDCA, ponownie przeznaczonego do zmniejszania stresu retikulum endoplazmatycznego i poprawy przeżywalności komórek beta u pacjentów ze świeżo rozpoznaną cukrzycą typu 1. Pierwszorzędowym punktem końcowym tego proponowanego, podwójnie zaślepionego, randomizowanego, kontrolowanego placebo badania pilotażowego jest stężenie peptydu c mierzone po teście stymulacji mieszanym posiłkiem podczas randomizacji, a następnie po 6 i 12 miesiącach leczenia produktem TUDCA w porównaniu z leczeniem placebo i po 6 miesiącach od leczenia.
TUDCA to doustny lek o doskonałym profilu bezpieczeństwa, który został dopuszczony do stosowania w Europie w leczeniu kamieni żółciowych i chorób wątroby. Lek i podobne związki stosowano u dzieci, już od noworodków, oraz u dorosłych. Zdolność TUDCA do obniżania stresu retikulum endoplazmatycznego została dopiero niedawno rozpoznana iw tej propozycji zostanie zastosowana do nowo rozpoznanej cukrzycy typu 1. Jeśli to badanie pilotażowe zakończy się sukcesem, przyszłe badania mogą obejmować poszerzenie grupy biorców o pacjentów z dodatnim wynikiem przeciwciał przed cukrzycą typu 1 i/lub połączenie TUDCA z innymi lekami, które wykazują korzystny wpływ na wydzielanie insuliny w nowo rozpoznanej cukrzycy typu 1.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
20
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Naomi Berrie Diabetes Center, Columbia University, 1150 St. Nicholas Ave.
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 45 lat (Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Cukrzyca typu 1 według kryteriów American Diabetes Association
- Rozpoznanie cukrzycy typu 1 w ciągu 100 dni od randomizacji
- Jedno dodatnie autoprzeciwciało związane z cukrzycą
- Wiek 18-45 lat
Kryteria wyłączenia:
- Leki, o których wiadomo, że wpływają na poziom glukozy, inne niż insulina
- Stymulowane poziomy peptydu C < 0,2 pmol/ml mierzone podczas testu tolerancji posiłku mieszanego przeprowadzonego co najmniej 21 dni od rozpoznania cukrzycy iw ciągu jednego miesiąca (37 dni) od randomizacji do TUDCA lub placebo.
- Kobiety w ciąży
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Kwas taurourodeoksycholowy (TUDCA)
TUDCA 1750 mg/dzień x 12 miesięcy
|
TUDCA w dawce 1750 mg/dzień x 12 miesięcy
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Pigułka cukrowa (placebo)
Placebo w tej samej dawce, częstotliwości i czasie trwania jak leczenie eksperymentalne
|
Placebo
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana pomiaru peptydu C jako odbicie wydzielania insuliny po 6 miesiącach
Ramy czasowe: Linia bazowa i 6 miesięcy
|
Podstawowym punktem końcowym będzie zmiana od wartości wyjściowej w obszarze pod stymulowaną krzywą peptydową C w ciągu pierwszych 2 godzin 4-godzinnego testu tolerancji na posiłki przeprowadzone po 6 miesiącach.
|
Linia bazowa i 6 miesięcy
|
|
Zmiana pomiaru C-peptydu jako odzwierciedlenie wydzielania insuliny po 12 miesiącach
Ramy czasowe: Linia bazowa i 12 miesięcy
|
Podstawowym punktem końcowym będzie zmiana od wartości wyjściowej w obszarze pod stymulowaną krzywą peptydową C w ciągu pierwszych 2 godzin 4-godzinnego testu tolerancji na posiłki przeprowadzone po 12 miesiącach.
|
Linia bazowa i 12 miesięcy
|
|
Zmiana pomiaru C-peptydu jako odbicie wydzielania insuliny po 18 miesiącach
Ramy czasowe: Linia bazowa i 18 miesięcy
|
Podstawowym punktem końcowym będzie zmiana od wartości wyjściowej w obszarze pod stymulowaną krzywą peptydową C w ciągu pierwszych 2 godzin 4-godzinnego testu tolerancji na posiłki przeprowadzone po 18 miesiącach
|
Linia bazowa i 18 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników z nieprawidłowościami testu czynności wątroby
Ramy czasowe: 18 miesięcy
|
Zmierz testy czynności wątroby po 6 i 12 miesiącach oraz po 6 miesiącach po zatrzymaniu leku lub placebo, aby upewnić się, że nie wystąpiły nieprawidłowości (badanie czynności czynności wątroby poza normalnym zakresem odniesienia) funkcji wątroby w przypadku leku.
|
18 miesięcy
|
|
Zmiana używania insuliny po 6 miesiącach
Ramy czasowe: Linia bazowa i 6 miesięcy
|
Zmiana używania insuliny z wartości wyjściowej po 6 miesiącach
|
Linia bazowa i 6 miesięcy
|
|
Zmiana używania insuliny po 12 miesiącach
Ramy czasowe: Linia bazowa i 12 miesięcy
|
Zmiana użycia insuliny z wartości wyjściowej po 12 miesiącach
|
Linia bazowa i 12 miesięcy
|
|
Zmiana używania insuliny po 18 miesiącach
Ramy czasowe: Linia bazowa i 18 miesięcy
|
Zmiana używania insuliny z linii bazowej po 18 miesiącach
|
Linia bazowa i 18 miesięcy
|
|
Zmiana HBA1C po 6 miesiącach
Ramy czasowe: Linia bazowa i 6 miesięcy
|
Zmiana HBA1C od wartości wyjściowej po 6 miesiącach
|
Linia bazowa i 6 miesięcy
|
|
Zmiana HBA1C po 12 miesiącach
Ramy czasowe: Linia bazowa i 12 miesięcy
|
Zmiana HBA1C od wartości wyjściowej po 12 miesiącach
|
Linia bazowa i 12 miesięcy
|
|
Zmiana HBA1C po 18 miesiącach
Ramy czasowe: Linia bazowa i 18 miesięcy
|
Zmiana HBA1C od linii bazowej po 18 miesiącach
|
Linia bazowa i 18 miesięcy
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Endoplazmatyczne stres retikulum
Ramy czasowe: 1 tydzień
|
Uważa się, że autoimmunologiczny atak nowej cukrzycy typu 1 prowadzi do stresu do części komórki beta, która składa białka; określane jako endoplazmatyczne stres retikulum.
Gdy wzrasta stres retikulum endoplazmatycznego, zachodzą zmiany poziomu białka w komórkach beta.
Badacze będą mierzyć markery stresu retikulum endoplazmatycznego w komórkach beta pobieranych z biopsji skóry od osób przed leczeniem TUDCA lub placebo.
|
1 tydzień
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Robin Goland, MD, Columbia University
- Główny śledczy: Rudolph Leibel, MD, Columbia University
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 sierpnia 2015
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
31 grudnia 2019
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
31 grudnia 2019
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
13 sierpnia 2014
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
15 sierpnia 2014
Pierwszy wysłany (Szacowany)
18 sierpnia 2014
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
5 czerwca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
19 maja 2025
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- AAAN2402
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Dane podstawowe do udostępniania
Ramy czasowe udostępniania IPD
2021
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Wyślij e -mail na adres rsg2@columbia.edu
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- CSR
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .