Kyselina tauroursodeoxycholová (TUDCA) u nově vzniklého diabetu 1. typu
19. května 2025 aktualizováno: Robin Goland, MD
Klinické zkoumání účinnosti kyseliny tauroursodeoxycholové (TUDCA) pro zvýšení přežití pankreatických beta buněk u diabetu 1. typu snížením stresu endoplazmatického retikula
Klinicky může schopnost zpomalit nebo zabránit zániku beta buněk zabránit nebo zlepšit průběh diabetu 1.
Imunitně zprostředkovaná destrukce beta buněk, která je zjevným hlavním patologickým základem onemocnění, vedla ke snahám zabránit nebo potlačit tento imunitní útok.
Zde navrhujeme posílit kapacitu beta buněk odolat tomuto útoku zlepšením funkce mechanismů endoplazmatického retikula pro řešení stresu v těchto buňkách.
Schopnost tak učinit by mohla mít zásadní dopad na preventivní a terapeutické strategie pro diabetes 1. typu (a možná i jiné typy diabetu).
Zde navržený typ činidla uvolňujícího stres endoplazmatického retikula (TUDCA) by mohl být nakonec aplikován na předvídatelné bázi u jedinců s vysokým rizikem diabetu 1. typu.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Snížení stresu endoplazmatického retikula podpoří přežití beta buněk u nově vzniklého diabetu 1. typu.
Primárním cílem je otestovat klinickou účinnost již schváleného činidla, TUDCA, znovu určeného ke snížení stresu endoplazmatického retikula a zlepšení přežití beta buněk u pacientů s nově vzniklým diabetem 1. typu. Primárním cílovým parametrem této navrhované dvojitě zaslepené randomizované placebem kontrolované pilotní studie je c-peptid měřený po testu stimulace smíšeným jídlem při randomizaci a poté po 6 a 12 měsících léčby TUDCA ve srovnání s léčbou placebem a 6 měsíců po léčbě.
TUDCA je perorální lék s vynikajícím bezpečnostním profilem, který je schválen pro použití v Evropě pro žlučové kameny a onemocnění jater. Droga a podobné sloučeniny byly používány u dětí, novorozenců a dospělých. Schopnost TUDCA snižovat stres endoplazmatického retikula byla rozpoznána teprve nedávno a bude v tomto návrhu aplikována na nově vzniklý diabetes 1. typu. Pokud bude tato pilotní studie úspěšná, budoucí studie by mohly zahrnovat rozšíření příjemců na pacienty s pre-diabetem 1. typu s pozitivními protilátkami a/nebo kombinaci TUDCA s jinými látkami, u nichž se ukázalo, že mají příznivý účinek na sekreci inzulínu u nově vzniklého diabetu 1. typu.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
20
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Naomi Berrie Diabetes Center, Columbia University, 1150 St. Nicholas Ave.
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 45 let (Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diabetes 1. typu podle kritérií American Diabetes Association
- Diagnóza diabetu 1. typu do 100 dnů od randomizace
- Jedna pozitivní autoprotilátka související s diabetem
- Věk 18-45 let
Kritéria vyloučení:
- Léky, o kterých je známo, že ovlivňují glukózu jiná než inzulín
- Stimulované hladiny C-peptidu < 0,2 pmol/ml měřené během testu tolerance smíšeného jídla provedeného alespoň 21 dnů od diagnózy diabetu a do jednoho měsíce (37 dnů) od randomizace buď na TUDCA, nebo na placebo.
- Ženy během těhotenství
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Kyselina taurorodeoxycholová (TUDCA)
TUDCA 1750 mg/den x 12 měsíců
|
TUDCA v dávce 1750 mg/den x 12 měsíců
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Cukrová pilulka (placebo)
Placebo ve stejné dávce, frekvenci a trvání jako experimentální léčba
|
Placebo
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna měření c-peptidu jako odraz sekrece inzulínu po 6 měsících
Časové okno: Základní linie a 6 měsíců
|
Primárním koncovým bodem bude změna z výchozí hodnoty v oblasti pod stimulovanou křivkou C-peptidu během prvních 2 hodin 4hodinové zkoušky tolerance smíšeného jídla provedeného po 6 měsících.
|
Základní linie a 6 měsíců
|
|
Změna měření c-peptidu jako odraz sekrece inzulínu po 12 měsících
Časové okno: Základní linie a 12 měsíců
|
Primárním koncovým bodem bude změna z výchozí hodnoty v oblasti pod stimulovanou křivkou C-peptidu během prvních 2 hodin 4hodinové zkoušky tolerance smíšeného jídla provedeného po 12 měsících.
|
Základní linie a 12 měsíců
|
|
Změna měření c-peptidu jako odraz sekrece inzulínu po 18 měsících
Časové okno: Základní a 18 měsíců
|
Primárním koncovým bodem bude změna z výchozí hodnoty v oblasti pod stimulovanou křivkou C-peptidu během prvních 2 hodin čtyřhodinové zkoušky tolerance smíšeného jídla provedeného po 18 měsících
|
Základní a 18 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s abnormalitami testu jater
Časové okno: 18 měsíců
|
Změřte testy jaterních funkcí po dobu 6 a 12 měsíců a 6 měsíců po zastavení léčiva nebo placeba, aby se zajistilo, že u léčiva nedochází k žádné abnormalitě (krevní testy jater mimo normální referenční rozsah).
|
18 měsíců
|
|
Změna používání inzulínu po 6 měsících
Časové okno: Základní linie a 6 měsíců
|
Změna používání inzulínu z výchozí hodnoty po 6 měsících
|
Základní linie a 6 měsíců
|
|
Změna používání inzulínu po 12 měsících
Časové okno: Základní linie a 12 měsíců
|
Změna používání inzulínu z výchozí hodnoty po 12 měsících
|
Základní linie a 12 měsíců
|
|
Změna používání inzulínu po 18 měsících
Časové okno: Základní a 18 měsíců
|
Změna používání inzulínu z výchozí hodnoty po 18 měsících
|
Základní a 18 měsíců
|
|
Změna v HbA1c po 6 měsících
Časové okno: Základní linie a 6 měsíců
|
Změna HbA1c z výchozí hodnoty po 6 měsících
|
Základní linie a 6 měsíců
|
|
Změna v HbA1c po 12 měsících
Časové okno: Základní linie a 12 měsíců
|
Změna HbA1c z výchozí hodnoty po 12 měsících
|
Základní linie a 12 měsíců
|
|
Změna v HbA1c po 18 měsících
Časové okno: Základní linie a 18 měsíců
|
Změna HbA1c z výchozí hodnoty po 18 měsících
|
Základní linie a 18 měsíců
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Endoplazmatický stres retikula
Časové okno: 1 týden
|
Předpokládá se, že autoimunitní útok na nový diabetes typu 1 typu 1 vede ke stresu ke části beta buňky, která složí proteiny; označováno jako endoplazmatický stres retikula.
Když se zvyšuje endoplazmatický retikulum, dochází ke změnám hladin proteinu v beta buňkách.
Vyšetřovatelé budou měřit markery endoplazmatického stresu retikula v beta buňkách odebraných z kožních biopsií od subjektů před léčbou Tudca nebo placebem.
|
1 týden
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Robin Goland, MD, Columbia University
- Vrchní vyšetřovatel: Rudolph Leibel, MD, Columbia University
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. srpna 2015
Primární dokončení (Aktuální)
31. prosince 2019
Dokončení studie (Aktuální)
31. prosince 2019
Termíny zápisu do studia
První předloženo
13. srpna 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
15. srpna 2014
První zveřejněno (Odhadovaný)
18. srpna 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
5. června 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
19. května 2025
Naposledy ověřeno
1. května 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- AAAN2402
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
primární data, která mají být sdílena
Časový rámec sdílení IPD
2021
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
E -mail rsg2@columbia.edu
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
- CSR
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .