Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Kyselina tauroursodeoxycholová (TUDCA) u nově vzniklého diabetu 1. typu

3. prosince 2018 aktualizováno: Robin Goland, MD

Klinické zkoumání účinnosti kyseliny tauroursodeoxycholové (TUDCA) pro zvýšení přežití pankreatických beta buněk u diabetu 1. typu snížením stresu endoplazmatického retikula

Klinicky může schopnost zpomalit nebo zabránit zániku beta buněk zabránit nebo zlepšit průběh diabetu 1. Imunitně zprostředkovaná destrukce beta buněk, která je zjevným hlavním patologickým základem onemocnění, vedla ke snahám zabránit nebo potlačit tento imunitní útok. Zde navrhujeme posílit kapacitu beta buněk odolat tomuto útoku zlepšením funkce mechanismů endoplazmatického retikula pro řešení stresu v těchto buňkách. Schopnost tak učinit by mohla mít zásadní dopad na preventivní a terapeutické strategie pro diabetes 1. typu (a možná i jiné typy diabetu). Zde navržený typ činidla uvolňujícího stres endoplazmatického retikula (TUDCA) by mohl být nakonec aplikován na předvídatelné bázi u jedinců s vysokým rizikem diabetu 1. typu.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Snížení stresu endoplazmatického retikula podpoří přežití beta buněk u nově vzniklého diabetu 1. typu.

Primárním cílem je otestovat klinickou účinnost již schváleného činidla, TUDCA, znovu určeného ke snížení stresu endoplazmatického retikula a zlepšení přežití beta buněk u pacientů s nově vzniklým diabetem 1. typu. Primárním cílovým parametrem této navrhované dvojitě zaslepené randomizované placebem kontrolované pilotní studie je c-peptid měřený po testu stimulace smíšeným jídlem při randomizaci a poté po 6 a 12 měsících léčby TUDCA ve srovnání s léčbou placebem a 6 měsíců po léčbě.

TUDCA je perorální lék s vynikajícím bezpečnostním profilem, který je schválen pro použití v Evropě pro žlučové kameny a onemocnění jater. Droga a podobné sloučeniny byly používány u dětí, novorozenců a dospělých. Schopnost TUDCA snižovat stres endoplazmatického retikula byla rozpoznána teprve nedávno a bude v tomto návrhu aplikována na nově vzniklý diabetes 1. typu. Pokud bude tato pilotní studie úspěšná, budoucí studie by mohly zahrnovat rozšíření příjemců na pacienty s pre-diabetem 1. typu s pozitivními protilátkami a/nebo kombinaci TUDCA s jinými látkami, u nichž se ukázalo, že mají příznivý účinek na sekreci inzulínu u nově vzniklého diabetu 1. typu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

20

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Naomi Berrie Diabetes Center, Columbia University, 1150 St. Nicholas Ave.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 45 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diabetes 1. typu podle kritérií American Diabetes Association
  • Diagnóza diabetu 1. typu do 100 dnů od randomizace
  • Jedna pozitivní autoprotilátka související s diabetem
  • Věk 18-45 let

Kritéria vyloučení:

  • Léky, o kterých je známo, že ovlivňují glukózu jiná než inzulín
  • Stimulované hladiny C-peptidu < 0,2 pmol/ml měřené během testu tolerance smíšeného jídla provedeného alespoň 21 dnů od diagnózy diabetu a do jednoho měsíce (37 dnů) od randomizace buď na TUDCA, nebo na placebo.
  • Ženy během těhotenství

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kyselina taurorodeoxycholová (TUDCA)
TUDCA 1750 mg/den x 12 měsíců
Lék: Kyselina tauroursodeoxycholová (TUDCA)
TUDCA v dávce 1750 mg/den x 12 měsíců
Ostatní jména:
  • Taurolit
  • TUDCA
Komparátor placeba: Cukrová pilulka (placebo)
Placebo ve stejné dávce, frekvenci a trvání jako experimentální léčba
Lék: Cukrová pilulka (placebo)
Placebo
Ostatní jména:
  • Placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Měření C-peptidu jako odraz sekrece inzulínu
Časové okno: 18 měsíců
Primárním koncovým bodem bude plocha pod křivkou stimulovaného C-peptidu během prvních 2 hodin 4hodinového testu tolerance smíšeného jídla prováděného při screeningu a během 12 měsíců léčby drogami po 6 a 12 měsících a 6 měsíců po podání léku. nebo je placebo zastaveno.
18 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Stres endoplazmatického retikula
Časové okno: 1 týden
Předpokládá se, že autoimunitní útok nově vzniklého diabetu 1. typu vede ke stresu té části beta buňky, která skládá proteiny; označovaný jako stres endoplazmatického retikula. Když se zvyšuje stres endoplazmatického retikula, dochází ke změnám hladin proteinů v beta buňkách. Budeme měřit markery stresu endoplazmatického retikula v beta buňkách odebraných z kožních biopsií odebraných subjektům před léčbou TUDCA nebo placebem.
1 týden
jaterních funkčních testů
Časové okno: 18 měsíců
Testy jaterních funkcí změříme 6 a 12 měsíců a 6 měsíců po vysazení léku nebo placeba, abychom zajistili, že se u léku nevyskytnou žádné abnormality jaterních funkcí.
18 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Robin Goland, MD

Spolupracovníci

Juvenile Diabetes Research Foundation

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Robin Goland, MD, Columbia University
  • Vrchní vyšetřovatel: Rudolph Leibel, MD, Columbia University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 2015

Primární dokončení (Očekávaný)

1. října 2019

Dokončení studie (Očekávaný)

1. října 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. srpna 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. srpna 2014

První zveřejněno (Odhad)

18. srpna 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. prosince 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. prosince 2018

Naposledy ověřeno

1. prosince 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AAAN2402

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Diabetes typu 1

Klinické studie na Kyselina tauroursodeoxycholová (TUDCA)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit