Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Aerosolisert overflateaktivt middel i neonatal RDS (AS-02)

30. juli 2021 oppdatert av: Sood, Beena G., MD, MS

Aerosolisert Survanta i Neonatal Respiratory Distress Syndrome: Fase I/II-studie

Respiratory distress syndrome (RDS), forårsaket av mangel på overflateaktive stoffer, er den ledende årsaken til dødelighet og sykelighet hos premature spedbarn. Intratrakeal instillasjon, den eneste godkjente metoden for levering av overflateaktive stoffer, krever endotrakeal intubasjon og mekanisk ventilasjon med tilhørende risiko. Intervensjoner som reduserer behovet for intubasjon og mekanisk ventilasjon, som ikke-invasiv ventilasjon (NIV), inkludert kontinuerlig positivt luftveistrykk i nesen, høystrøms nesekanyle eller neseintermitterende obligatorisk ventilasjon, brukes i økende grad for initial respirasjonsstøtte hos premature nyfødte med RDS for å forbedre resultatene. Aerosolisert overflateaktivt middel levert under NIV er et innovativt og lovende konsept for behandling av RDS - som beholder fordelene med tidlig surfaktant med alveolær rekruttering samtidig som risikoen for intubasjon og mekanisk ventilasjon unngås. Etterforskernes overordnede hypotese er at behandling av RDS med aerosolisert overflateaktivt middel hos premature spedbarn som gjennomgår NIV er trygg og mulig og vil resultere i kortsiktig forbedring av oksygenering og ventilasjon. Målet med dette forslaget er å utføre en enkeltsenter ublindet fase II randomisert klinisk studie av aerosolisert overflateaktivt middel for behandling av RDS hos premature nyfødte som gjennomgår NIV. Finansieringskilde – FDA-OOPD.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

159

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Hutzel Women's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 1 dag (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Spedbarn innlagt på NICU ved Hutzel Women's Hospital (HWH)/Children's Hospital of Michigan (CHM)
  2. Svangerskapsalder 240/7-366/7 uker
  3. Postnatal alder ≤ 24 timer
  4. Klinisk diagnose av RDS basert på (i) tilstedeværelse av minst to av de fire klassiske symptomene (behov for ekstra oksygen, takypné, interkostale tilbaketrekninger eller grynting), og (ii) utelukkelse av andre årsaker til respirasjonssvikt og (iii) legens hensikt å administrere overflateaktivt middel hvis spedbarnet trenger intubasjon
  5. Respirasjonsstøtte med NIV (CPAP eller NIPPV eller HFNC) med FiO2 ≥25 % eller PEEP ≥ 4 cmH20 eller HFNC-hastighet ≥ 2 LPM i ≤8 timer
  6. Skriftlig informert samtykke fra foresatte

Ekskluderingskriterier:

  1. Tidligere mottak av surfaktant
  2. Spedbarn med pustebesvær som er ustabile og krever umiddelbar intubasjon
  3. Aktivt luftlekkasjesyndrom (f.eks. pneumothorax, pneumomediastinum)
  4. Dødelige medfødte misdannelser; forventet død innen de første 3 dagene av livet; beslutning om å holde tilbake støtte
  5. Alvorlige abdominale, hjerte-, luftveis- eller respiratoriske misdannelser inkludert trakeal esophageal fistel, intestinal atresi, omphalocele, gastroschisis, pulmonal hypoplasi eller diafragmatisk brokk
  6. Nevromuskulær lidelse som resulterer i respiratorisk kompromittering

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Doseplan I
Dose av overflateaktivt stoff som skal administreres som aerosol - 100 mg fosfolipid/kg. Overflateaktivt stofffortynning 1:1
Legemiddel: Overflateaktivt middel
To doser overflateaktivt stoff som skal administreres som aerosol vil bli testet - 100 mg fosfolipid/kg og 200 mg fosfolipid/kg. Hver dose vil bli testet ved to fortynninger og med to forstøvere. Hvert registrert spedbarn kan få maksimalt to aerosolbehandlinger av en enkelt fortynning med en enkelt forstøver.
Andre navn:
  • Survanta
Aktiv komparator: Doseplan II
Dose av overflateaktivt stoff som skal administreres som aerosol - 100 mg fosfolipid/kg. Overflateaktivt stofffortynning 1:2
Legemiddel: Overflateaktivt middel
To doser overflateaktivt stoff som skal administreres som aerosol vil bli testet - 100 mg fosfolipid/kg og 200 mg fosfolipid/kg. Hver dose vil bli testet ved to fortynninger og med to forstøvere. Hvert registrert spedbarn kan få maksimalt to aerosolbehandlinger av en enkelt fortynning med en enkelt forstøver.
Andre navn:
  • Survanta
Aktiv komparator: Doseplan III
Dose av overflateaktivt stoff som skal administreres som aerosol - 200 mg fosfolipid/kg. Overflateaktivt stofffortynning 1:1
Legemiddel: Overflateaktivt middel
To doser overflateaktivt stoff som skal administreres som aerosol vil bli testet - 100 mg fosfolipid/kg og 200 mg fosfolipid/kg. Hver dose vil bli testet ved to fortynninger og med to forstøvere. Hvert registrert spedbarn kan få maksimalt to aerosolbehandlinger av en enkelt fortynning med en enkelt forstøver.
Andre navn:
  • Survanta
Aktiv komparator: Doseplan IV
Dose av overflateaktivt stoff som skal administreres som aerosol - 200 mg fosfolipid/kg. Overflateaktivt stofffortynning 1:2
Legemiddel: Overflateaktivt middel
To doser overflateaktivt stoff som skal administreres som aerosol vil bli testet - 100 mg fosfolipid/kg og 200 mg fosfolipid/kg. Hver dose vil bli testet ved to fortynninger og med to forstøvere. Hvert registrert spedbarn kan få maksimalt to aerosolbehandlinger av en enkelt fortynning med en enkelt forstøver.
Andre navn:
  • Survanta

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser som et mål på sikkerhet og gjennomførbarhet
Tidsramme: Under og innen 6 timer etter avsluttet studielegemiddeladministrasjon, forventet maksimalt ca. 14 timer
Siden overflateaktivt refluks vanligvis anses å være en av de mest sannsynlige uønskede hendelsene forbundet med intervensjonen, var det planlagt å rapportere antallet deltakere spesifikt med overflateaktivt refluks for dette utfallsmålet
Under og innen 6 timer etter avsluttet studielegemiddeladministrasjon, forventet maksimalt ca. 14 timer
Pasientstatus som evaluert etter dosenivå
Tidsramme: Under studielegemiddeladministrasjon, forventet maksimalt ca. 8 timer for bivirkninger og spedbarnskomfort; behov for intubasjon ble vurdert innen 72 timer etter studieintervensjon.
Optimal doseringsplan ble bestemt av foreløpige bevis på effekt (behov for intubasjon innen 72 timer), mangel på bivirkninger og generell spedbarnskomfort vurdert av kliniske omsorgspersoner ved sengen.
Under studielegemiddeladministrasjon, forventet maksimalt ca. 8 timer for bivirkninger og spedbarnskomfort; behov for intubasjon ble vurdert innen 72 timer etter studieintervensjon.
Kortsiktig effekt vurdert etter behov for intubasjon
Tidsramme: Innen 72 timer etter studieintervensjon
Det vil bli foreslått at spedbarn intuberes og får MV hvis de oppfylte 2 eller flere av 5 feilkriterier: i). forverrede kliniske tegn på pustebesvær (økende takypné; ekspiratorisk grynting; interkostal, subkostal og/eller sternal resesjon); ii). apné behandlet med positivt trykkventilasjon (PPV) med maske ved 2 eller flere anledninger i løpet av 1 time; iii). FIO2 >0,5 for å opprettholde pulsoksygenmetninger på 90%-95% i >30 minutter; iv). pH <7,2 på 2 arterielle eller kapillære blodgasser tatt med >30 minutters mellomrom; og v). partialtrykk av CO2 (PCO2) på >65 mm Hg på 2 CBG/ABG-er tatt med 30 minutters mellomrom.
Innen 72 timer etter studieintervensjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Blodgassparametre - pH
Tidsramme: 60±30 minutter etter avsluttet studieintervensjon
Blodgass pH
60±30 minutter etter avsluttet studieintervensjon
Blodgassparametre - pCO2
Tidsramme: 60±30 minutter etter avsluttet studieintervensjon
Blodgass pCO2.
60±30 minutter etter avsluttet studieintervensjon
Pulsoksymetri
Tidsramme: 60±30 minutter etter avsluttet studieintervensjon
Transkutan pulsoksymetri
60±30 minutter etter avsluttet studieintervensjon
Vitale tegn - Hjertefrekvens
Tidsramme: 60±30 minutter etter avsluttet studieintervensjon
Vitale tegn inkluderte hjertefrekvens, respirasjonsfrekvens og systolisk blodtrykk
60±30 minutter etter avsluttet studieintervensjon
Vitale tegn - Respirasjonsfrekvens
Tidsramme: 60±30 minutter etter avsluttet studieintervensjon
Vitale tegn inkluderte hjertefrekvens, respirasjonsfrekvens og systolisk blodtrykk
60±30 minutter etter avsluttet studieintervensjon
Vitale tegn - systolisk blodtrykk
Tidsramme: 60±30 minutter etter avsluttet studieintervensjon
Systolisk blodtrykk
60±30 minutter etter avsluttet studieintervensjon
Antall doser overflateaktivt middel - aerosolisert og intratrakealt
Tidsramme: Innen 72 timer etter studieintervensjon
Innen 72 timer etter studieintervensjon
Pneumothorax, Pneumomediastinum eller annen luftlekkasje
Tidsramme: Innen 72 timer etter studieintervensjon
Innen 72 timer etter studieintervensjon
Endringer i cerebral oksygenering fra baseline som evaluert ved slutten av studieintervensjon
Tidsramme: Under og innen 6 timer etter avsluttet studieintervensjon, forventet maksimalt ca. 14 timer
Endringer i cerebral oksygenering fra baseline som evaluert ved slutten av studieintervensjonen
Under og innen 6 timer etter avsluttet studieintervensjon, forventet maksimalt ca. 14 timer
Endringer i surfaktantaktivitet i gastriske aspirater
Tidsramme: Under studieintervensjon, forventet maksimalt ca. 8 timer
Konsentrasjon av hovedsurfactant lipid (PC 16:0/16:0)
Under studieintervensjon, forventet maksimalt ca. 8 timer
Kumulativ varighet av ikke-invasiv og invasiv ventilasjon
Tidsramme: ved utskriving
Kumulativ varighet av ikke-invasiv og invasiv ventilasjon ved utskrivning
ved utskriving
Varighet av supplerende oksygen, intensivbehandling, sykehusopphold
Tidsramme: Under første sykehusopphold, forventet <= 120 dager
Varighet av ekstra oksygen og sykehusopphold
Under første sykehusopphold, forventet <= 120 dager
Alder ved start av fôring, fôringsprogresjon, alder ved full enteral fôring
Tidsramme: Under første sykehusopphold, forventet 1. 2 leveuker
Alder ved start av fôring, og alder ved full enteral fôring presentert i dager
Under første sykehusopphold, forventet 1. 2 leveuker
Behov for blodoverføringer
Tidsramme: Under første sykehusopphold, forventet <= 120 dager
Antall spedbarn som trenger blodoverføring
Under første sykehusopphold, forventet <= 120 dager
Vekstparametere
Tidsramme: Etter 7 dager, 28 dager, 36 uker korrigert GA og utflod
Vekt ved utskrivning
Etter 7 dager, 28 dager, 36 uker korrigert GA og utflod
Sykelighet forbundet med prematuritet
Tidsramme: Under første sykehusopphold, forventet <= 120 dager
Grad III og IV IVH PDA som krever ligering ROP behandlet med laserkirurgisk NEC BPD
Under første sykehusopphold, forventet <= 120 dager
Overlevelse til utskrivning fra sykehus
Tidsramme: Under første sykehusopphold, forventet <= 120 dager
Overlevelse til utskrivning fra sykehus
Under første sykehusopphold, forventet <= 120 dager
Overlevelse til utskrivning uten alvorlig sykelighet
Tidsramme: Under første sykehusopphold, forventet <= 120 dager
Overlevelse til utskrivning uten alvorlig BPD, alvorlig IVH, kirurgisk NEC eller ROP behandlet med laser
Under første sykehusopphold, forventet <= 120 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sood, Beena G., MD, MS

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Beena G. Sood, MD, MS, Wayne State University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2014

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2019

Studiet fullført (Faktiske)

1. juli 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. november 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. november 2014

Først lagt ut (Anslag)

19. november 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. august 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. juli 2021

Sist bekreftet

1. juli 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 1206011023
  • 1R01FD004793-01A1 (U.S. FDA-bevilgning/-kontrakt)
  • FD004793 (Annen identifikator: FDA - OOPD)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere