Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Vernevelde oppervlakteactieve stof bij neonatale RDS (AS-02)

30 juli 2021 bijgewerkt door: Sood, Beena G., MD, MS

Aerosolized Survanta bij neonatale respiratoire distress-syndroom: fase I/II-studie

Respiratory Distress Syndroom (RDS), veroorzaakt door een tekort aan surfactanten, is de belangrijkste oorzaak van mortaliteit en morbiditeit bij te vroeg geboren baby's. Intratracheale instillatie, het enige goedgekeurde middel voor toediening van oppervlakteactieve stoffen, vereist endotracheale intubatie en mechanische ventilatie met de bijbehorende risico's. Interventies die de behoefte aan intubatie en mechanische beademing verminderen, zoals niet-invasieve beademing (NIV) inclusief nasale continue positieve luchtwegdruk, high-flow neuscanule of nasale intermitterende verplichte beademing, worden steeds vaker gebruikt voor initiële ademhalingsondersteuning bij te vroeg geboren neonaten met RDS om de resultaten te verbeteren. Surfactant in aërosol die tijdens NIV wordt toegediend, is een innovatief en veelbelovend concept voor de behandeling van RDS - het behoudt de voordelen van vroege surfactant met alveolaire rekrutering terwijl de risico's van intubatie en mechanische ventilatie worden vermeden. De algemene hypothese van de onderzoekers is dat de behandeling van RDS met oppervlakteactieve stof in aerosolvorm bij te vroeg geboren baby's die NIV ondergaan, veilig en haalbaar is en zal resulteren in verbetering op korte termijn van oxygenatie en ventilatie. Het doel van dit voorstel is om een ​​niet-geblindeerde, gerandomiseerde, klinische fase II-studie in één centrum uit te voeren met surfactant in aërosolvorm voor de behandeling van RDS bij te vroeg geboren neonaten die NIV ondergaan. Financieringsbron - FDA-OOPD.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

159

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Hutzel Women's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 1 dag (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Baby's opgenomen in de NICU in het Hutzel Women's Hospital (HWH) / Children's Hospital of Michigan (CHM)
  2. Zwangerschapsduur van 240/7-366/7 weken
  3. Postnatale leeftijd ≤ 24 uur
  4. Klinische diagnose van RDS op basis van (i) aanwezigheid van ten minste twee van de vier klassieke symptomen (behoefte aan aanvullende zuurstof, tachypnoe, intercostale retracties of knorren), en (ii) uitsluiting van andere oorzaken van respiratoire insufficiëntie en (iii) opzet van de arts om oppervlakteactieve stof toe te dienen als de baby intubatie nodig heeft
  5. Ademhalingsondersteuning met NIV (CPAP of NIPPV of HFNC) met FiO2 ≥25% of PEEP ≥ 4 cmH20 of HFNC-frequentie ≥ 2 LPM gedurende ≤8 uur
  6. Schriftelijke geïnformeerde toestemming van ouder/voogd

Uitsluitingscriteria:

  1. Vorige ontvangst van oppervlakteactieve stof
  2. Zuigelingen met ademnood die instabiel zijn en onmiddellijke intubatie nodig hebben
  3. Actief luchtleksyndroom (bijv. pneumothorax, pneumomediastinum)
  4. Dodelijke aangeboren misvormingen; overlijden verwacht binnen de eerste 3 dagen van het leven; besluit om steun in te houden
  5. Ernstige misvormingen van de buik, het hart, de luchtwegen of de luchtwegen, waaronder tracheale slokdarmfistel, intestinale atresie, omphalocele, gastroschisis, pulmonale hypoplasie of hernia diafragmatica
  6. Neuromusculaire stoornis resulterend in ademhalingsproblemen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Doseringsschema I
Dosis surfactant toe te dienen als aerosol - 100 mg fosfolipide/kg. Oppervlakteactieve verdunning 1:1
Geneesmiddel: Oppervlakteactieve stof
Er zullen twee doses oppervlakteactieve stof worden getest die als aerosol moeten worden toegediend: 100 mg fosfolipide/kg en 200 mg fosfolipide/kg. Elke dosis wordt getest met twee verdunningen en met twee vernevelaars. Elke ingeschreven baby mag maximaal twee aerosolbehandelingen krijgen van een enkele verdunning met een enkele vernevelaar.
Andere namen:
  • Survanta
Actieve vergelijker: Doseringsschema II
Dosis surfactant toe te dienen als aerosol - 100 mg fosfolipide/kg. Oppervlakteactieve verdunning 1:2
Geneesmiddel: Oppervlakteactieve stof
Er zullen twee doses oppervlakteactieve stof worden getest die als aerosol moeten worden toegediend: 100 mg fosfolipide/kg en 200 mg fosfolipide/kg. Elke dosis wordt getest met twee verdunningen en met twee vernevelaars. Elke ingeschreven baby mag maximaal twee aerosolbehandelingen krijgen van een enkele verdunning met een enkele vernevelaar.
Andere namen:
  • Survanta
Actieve vergelijker: Doseringsschema III
Dosis oppervlakteactieve stof toe te dienen als aerosol - 200 mg fosfolipide/kg. Oppervlakteactieve verdunning 1:1
Geneesmiddel: Oppervlakteactieve stof
Er zullen twee doses oppervlakteactieve stof worden getest die als aerosol moeten worden toegediend: 100 mg fosfolipide/kg en 200 mg fosfolipide/kg. Elke dosis wordt getest met twee verdunningen en met twee vernevelaars. Elke ingeschreven baby mag maximaal twee aerosolbehandelingen krijgen van een enkele verdunning met een enkele vernevelaar.
Andere namen:
  • Survanta
Actieve vergelijker: Doseringsschema IV
Dosis oppervlakteactieve stof toe te dienen als aerosol - 200 mg fosfolipide/kg. Oppervlakteactieve verdunning 1:2
Geneesmiddel: Oppervlakteactieve stof
Er zullen twee doses oppervlakteactieve stof worden getest die als aerosol moeten worden toegediend: 100 mg fosfolipide/kg en 200 mg fosfolipide/kg. Elke dosis wordt getest met twee verdunningen en met twee vernevelaars. Elke ingeschreven baby mag maximaal twee aerosolbehandelingen krijgen van een enkele verdunning met een enkele vernevelaar.
Andere namen:
  • Survanta

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met ongewenste voorvallen als maatstaf voor veiligheid en haalbaarheid
Tijdsspanne: Tijdens en binnen 6 uur na het einde van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel, verwacht maximaal ongeveer 14 uur
Aangezien reflux van oppervlakteactieve stoffen meestal wordt beschouwd als een van de meest waarschijnlijke bijwerkingen die verband houden met de interventie, was het de bedoeling om voor deze uitkomstmaat het aantal deelnemers specifiek met reflux van oppervlakteactieve stoffen te rapporteren
Tijdens en binnen 6 uur na het einde van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel, verwacht maximaal ongeveer 14 uur
Patiëntstatus zoals geëvalueerd door dosisniveau
Tijdsspanne: Tijdens de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel, verwacht maximaal ongeveer 8 uur voor bijwerkingen en comfort voor de baby; de behoefte aan intubatie werd binnen 72 uur na studie-interventie beoordeeld.
Het optimale doseringsschema werd bepaald op basis van voorlopig bewijs van werkzaamheid (behoefte aan intubatie binnen 72 uur), afwezigheid van bijwerkingen en algemeen comfort voor de baby, zoals beoordeeld door klinische zorgverleners aan het bed.
Tijdens de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel, verwacht maximaal ongeveer 8 uur voor bijwerkingen en comfort voor de baby; de behoefte aan intubatie werd binnen 72 uur na studie-interventie beoordeeld.
Werkzaamheid op korte termijn zoals beoordeeld door behoefte aan intubatie
Tijdsspanne: Binnen 72 uur na studie-interventie
Er wordt voorgesteld dat baby's worden geïntubeerd en MV krijgen als ze aan 2 of meer van de 5 faalcriteria voldoen: i). verergering van klinische tekenen van ademnood (toenemende tachypneu; expiratoir grommen; intercostale, subcostale en/of sternale recessie); ii). apneu behandeld met positieve drukventilatie (PPV) door masker bij 2 of meer gelegenheden in 1 uur; iii). FIO2 >0,5 om de pulszuurstofverzadiging gedurende >30 minuten op 90%-95% te houden; iv). pH <7,2 op 2 arteriële of capillaire bloedgassen met een tussenpoos van >30 minuten; en v). partiële druk van CO2 (PCO2) van >65 mm Hg op 2 CBG/ABG's genomen met een tussenpoos van 30 minuten.
Binnen 72 uur na studie-interventie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bloedgasparameters - pH
Tijdsspanne: 60 ± 30 minuten na beëindiging van de studieinterventie
Bloedgas pH
60 ± 30 minuten na beëindiging van de studieinterventie
Bloedgasparameters - pCO2
Tijdsspanne: 60 ± 30 minuten na beëindiging van de studieinterventie
Bloedgas pCO2.
60 ± 30 minuten na beëindiging van de studieinterventie
Pulsoximetrie
Tijdsspanne: 60 ± 30 minuten na beëindiging van de studieinterventie
Transcutane pulsoximetrie
60 ± 30 minuten na beëindiging van de studieinterventie
Vitale functies - Hartslag
Tijdsspanne: 60 ± 30 minuten na beëindiging van de studieinterventie
Vitale functies omvatten hartslag, ademhalingsfrequentie en systolische bloeddruk
60 ± 30 minuten na beëindiging van de studieinterventie
Vital Signs - Ademhalingsfrequentie
Tijdsspanne: 60 ± 30 minuten na beëindiging van de studieinterventie
Vitale functies omvatten hartslag, ademhalingsfrequentie en systolische bloeddruk
60 ± 30 minuten na beëindiging van de studieinterventie
Vitale functies - systolische bloeddruk
Tijdsspanne: 60 ± 30 minuten na beëindiging van de studieinterventie
Systolische bloeddruk
60 ± 30 minuten na beëindiging van de studieinterventie
Aantal doses oppervlakteactieve stof - in aerosol en intratracheaal
Tijdsspanne: Binnen 72 uur na studie-interventie
Binnen 72 uur na studie-interventie
Pneumothorax, Pneumomediastinum of ander luchtlek
Tijdsspanne: Binnen 72 uur na studie-interventie
Binnen 72 uur na studie-interventie
Veranderingen in cerebrale oxygenatie vanaf baseline zoals geëvalueerd aan het einde van de studie-interventie
Tijdsspanne: Tijdens en binnen 6 uur na afloop van de studieinterventie, naar verwachting maximaal circa 14 uur
Veranderingen in cerebrale oxygenatie ten opzichte van baseline zoals geëvalueerd aan het einde van de studie-interventie
Tijdens en binnen 6 uur na afloop van de studieinterventie, naar verwachting maximaal circa 14 uur
Veranderingen in surfactantactiviteit in maagaspiraten
Tijdsspanne: Tijdens studieinterventie, naar verwachting maximaal circa 8 uur
Concentratie van de belangrijkste oppervlakteactieve lipiden (PC 16:0/16:0)
Tijdens studieinterventie, naar verwachting maximaal circa 8 uur
Cumulatieve duur van niet-invasieve en invasieve beademing
Tijdsspanne: bij ontslag
Cumulatieve duur van niet-invasieve en invasieve beademing bij ontslag
bij ontslag
Duur van aanvullende zuurstof, intensive care, ziekenhuisverblijf
Tijdsspanne: Tijdens het eerste ziekenhuisverblijf, verwacht <= 120 dagen
Duur van aanvullende zuurstof en verblijf in het ziekenhuis
Tijdens het eerste ziekenhuisverblijf, verwacht <= 120 dagen
Leeftijd bij begin van voedingen, voedingsvoortgang, leeftijd bij volledige enterale voedingen
Tijdsspanne: Tijdens het eerste ziekenhuisverblijf, verwachte 1e 2 weken van het leven
Leeftijd bij het begin van de voedingen en leeftijd bij volledige enterale voedingen in dagen
Tijdens het eerste ziekenhuisverblijf, verwachte 1e 2 weken van het leven
Behoefte aan bloedtransfusies
Tijdsspanne: Tijdens het eerste ziekenhuisverblijf, verwacht <= 120 dagen
Aantal zuigelingen dat bloedtransfusies nodig heeft
Tijdens het eerste ziekenhuisverblijf, verwacht <= 120 dagen
Groeiparameters
Tijdsspanne: Na 7 dagen, 28 dagen, 36 weken gecorrigeerde GA en ontslag
Gewicht bij ontslag
Na 7 dagen, 28 dagen, 36 weken gecorrigeerde GA en ontslag
Morbiditeiten geassocieerd met vroeggeboorte
Tijdsspanne: Tijdens het eerste ziekenhuisverblijf, verwacht <= 120 dagen
Graad III & IV IVH PDA waarvoor ligatie vereist is ROP behandeld met Laser Surgical NEC BPD
Tijdens het eerste ziekenhuisverblijf, verwacht <= 120 dagen
Overleven tot ontslag uit het ziekenhuis
Tijdsspanne: Tijdens het eerste ziekenhuisverblijf, verwacht <= 120 dagen
Overleven tot ontslag uit het ziekenhuis
Tijdens het eerste ziekenhuisverblijf, verwacht <= 120 dagen
Overleven tot ontslag zonder ernstige morbiditeit
Tijdsspanne: Tijdens het eerste ziekenhuisverblijf, verwacht <= 120 dagen
Overleven tot ontslag zonder ernstige BPD, ernstige IVH, chirurgische NEC of ROP behandeld met laser
Tijdens het eerste ziekenhuisverblijf, verwacht <= 120 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sood, Beena G., MD, MS

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Beena G. Sood, MD, MS, Wayne State University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 december 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 november 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 november 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

19 november 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 augustus 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 juli 2021

Laatst geverifieerd

1 juli 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 1206011023
  • 1R01FD004793-01A1 (Toekenning/contract van de Amerikaanse FDA)
  • FD004793 (Andere identificatie: FDA - OOPD)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren