Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Første-i-menneske-studie av en oral Plasmodium Falciparum plasmamembranproteinhemmer

28. desember 2018 oppdatert av: St. Jude Children's Research Hospital

Fase 1a, første-i-menneske, dose-eskaleringsstudie av (+)-SJ000557733 (SJ733), en oral, ny hemmer av Plasmodium Falciparum plasmamembranprotein PfATP4

Malaria er en smittsom sykdom forårsaket av en parasitt som overføres til mennesker når en infisert mygg biter en person. Omtrent 3,4 milliarder mennesker bor i områder av verden der malaria regelmessig finnes. I mange land er malaria en av de viktigste årsakene til sykdom og død. Til tross for dette er det et begrenset antall medikamenter, kalt antimalariamidler, som kan brukes til å behandle malaria og økende rapporter om resistens mot eksisterende antimalariamidler.

Hensikten med denne forskningsstudien er å teste et nytt eksperimentelt antimalariamiddel kalt SJ733 for først å vurdere dets sikkerhet, tolerabilitet og blodnivåer hos friske voksne frivillige.

Enkeltdose-, multidose- og boost-dose-kohorter (både enkelt- og multidose) vil bli studert. Farmakoforsterkeren (booster), kobicistat, vil bli gitt i kombinasjon med SJ733 i de boostede dosekohortene.

PRIMÆRE MÅL:

  • For å vurdere den foreløpige sikkerheten og toleransen til eskalerende doser av antimalaria SJ733 hos friske frivillige.
  • For å undersøke den farmakokinetiske (PK) profilen til eskalerende doser av antimalaria SJ733 og dens metabolitt hos friske frivillige.
  • For å identifisere en dose av SJ733 som kan testes i en separat fase 1b studie av human malariautfordring.
  • For å vurdere den foreløpige sikkerheten og toleransen til SJ733 hos friske voksne frivillige etter gjentatt oral dosering.
  • For å vurdere farmakokinetikken til SJ733 og dets metabolitt SJ506 etter gjentatt dosering av SJ733 hos friske voksne frivillige.
  • For å vurdere den foreløpige sikkerheten og toleransen av eskalerende orale enkeltdoser av SJ733 i kombinasjon med kobicistat blant friske voksne frivillige.
  • For å vurdere farmakokinetikken til SJ733 og dets metabolitt SJ506 etter orale enkeltdoser av SJ733 i kombinasjon med kobicistat blant friske voksne frivillige.
  • For å vurdere den foreløpige sikkerheten og toleransen til SJ733 i kombinasjon med kobicistat hos friske voksne frivillige etter gjentatt oral dosering.
  • For å vurdere farmakokinetikken til SJ733 og dets metabolitt SJ506 etter gjentatt dosering av SJ733 i kombinasjon med kobicistat blant friske frivillige.

SEKUNDÆR MÅL:

  • For å vurdere effekten av matinntak på den farmakokinetiske profilen til antimalaria SJ733.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Detaljert beskrivelse

Dette er et enkeltsted, Fase 1a, først-i-menneske, oral, primært enkeltdose, doseeskaleringsstudie av (+)-SJ000557733 (SJ733) hos friske voksne frivillige. SJ733, er et oralt anti-malariamiddel for undersøkelse og er en ny hemmer av Plasmodium falciparum plasmamembranprotein (PfATP4). Forsøkspersoner som oppfyller kvalifikasjonskriteriene vil bli registrert ved å bruke en sprangfrosk, fast doseeskaleringsdesign med en adaptiv komponent der 6 forsøkspersoner er registrert per dosekohort.

Etter vellykket gjennomføring av sikkerhets- og farmakokinetisk (PK) vurdering som følge av enkeltdose-eskaleringsdelen av studien, vil en kohortstudie med tre doser bli utført. Det inkluderer oral dosering én gang daglig i 3 påfølgende dager. Både enkelt- og flerdosekohorter av SJ733 i kombinasjon med kobicistat (forsterkede kohorter) vil også bli fullført.

Etter at studieresultatene fra enkeltdosekohorter av SJ733 i kombinasjon med kobicistat (forsterkede kohorter) ble gjennomgått, ble ikke flerdosekohorter av SJ733 i kombinasjon med kobicistat (forsterkede kohorter) utført, og planlegging av fase 2-studie ble igangsatt.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

44

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 55 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Ja

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Frisk voksen (som sertifisert av omfattende medisinsk vurdering inkludert detaljert historie og fullstendig fysisk undersøkelse), mann eller kvinne, i alderen 18 til 55 år (inkludert) ved screening
  • Minst 50 kg i vekt og kroppsmasseindeks (BMI) mellom 18 og 34 kg/m^2
  • Kunne og villige til å gi informert samtykke og være tilgjengelig for oppfølging i den planlagte varigheten av studien
  • Hvis kvinnen ikke er i fertil alder (dvs. permanent sterilisert hysterektomi eller bilateral ooforektomi minst 6 måneder før screening; riktig dokumentasjon kreves] og/eller postmenopausal definert som 12 måneder uten menstruasjon uten en alternativ årsak og med et østradiolnivå på < 30 pg/mL og follikkelstimulerende hormonnivå på > 40 IE/L ved screening)
  • Seksuelt aktive menn må gå med på å være avholdende eller bruke kondom i løpet av studien.
  • Screeninglaboratorier (hematologi, kjemi, venøst ​​methemoglobinnivå spesifisert i evalueringsplanen) innenfor normal institusjonsområde eller hvis utenfor området, ikke klinisk signifikant etter utrederens oppfatning.

Inkluderingskriterier for deltakere kun i enkeltdosekohort::

  • Godtar å ikke motta vaksinasjon innen 7 dager før dag 0 og til og med dag 7.
  • Godtar å ikke bruke reseptfrie legemidler, inkludert vitaminer, syrenøytraliserende midler og urte- og kosttilskudd innen 7 dager før dag 0 og til og med dag 7. Acetaminophen kan brukes i doser på ≤ 1 g/dag, og ibuprofen kan brukes i doser på ≤ 1,2 g/dag.
  • Godtar å ikke bruke nikotinholdige produkter fra screening til og med dag 7.
  • Godtar å ikke innta alkohol i 24 timer før dag 0 og til og med dag 7.
  • Godtar å ikke spise granateple, grapefrukt eller andre sitrusfrukter eller drikke juice innen 7 dager før dag 0 og til og med dag 7.
  • Godtar å begrense koffein til ikke mer enn 200 mg på dag 0.
  • Godtar å ikke spise eller drikke (unntatt vann) i 10 timer før dag 0-besøket og ikke ha vann i timen før dosering.

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse av en betydelig medisinsk eller psykiatrisk tilstand som etter etterforskerens oppfatning utelukker deltakelse i studien.
  • Klinisk signifikante abnormiteter ved fysisk undersøkelse som, etter utrederens oppfatning, ville hindre inntreden i studien.
  • Historie om å ha hatt en betydelig sykdom innen 2 uker før screeningbesøket. Deltakerne kan screene etter at sykdom er løst i to uker.
  • Anamnese med klinisk signifikante elektrokardiogramavvik eller klinisk signifikante abnormiteter fra screeningelektrokardiogrammet.
  • G6PD-mangel
  • Anamnese med hemolytisk anemi eller methemoglobinemi
  • Anamnese med alvorlig legemiddeloverfølsomhet inkludert en alvorlig allergisk reaksjon, anafylaksi eller kramper etter medisinering, vaksinasjon eller infusjon.
  • Historie om narkotika- eller alkoholmisbruk i de 12 månedene før screening eller bevis ved screeningbesøk
  • Bruk av nikotinholdige produkter innen 30 dager før screening
  • Positiv blodprøve for HBsAg, HCV eller HIV-1
  • Deltakelse i en klinisk studie av et annet undersøkelsesprodukt innen 30 dager før studieregistrering, eller planlegger å starte slik deltakelse under studien.
  • Ansettelse under direkte tilsyn av etterforskerne eller studiepersonell.
  • Mottak av eventuell vaksinasjon innen 7 dager etter dosering.
  • Febersykdom innen 48 timer etter dosering
  • Bruk av reseptbelagte medisiner innen 14 dager før administrasjon av studiemedisin.
  • Bruk av reseptfrie legemidler, inkludert vitaminer, syrenøytraliserende midler og urte- og kosttilskudd innen 7 dager før administrasjon av studiemedisin. Acetaminophen kan brukes i doser på ≤ 1 g/dag, og ibuprofen kan brukes i doser på ≤ 1,2 g/dag.
  • Inntak av granateple, grapefrukt eller andre sitrusfrukter eller deres juice innen 7 dager før administrasjon av studiemedisin.
  • Bruk av nikotinholdige produkter fra screening til studier av legemiddeladministrasjon.
  • Inntak av alkohol innen 24 timer før studiemedikamentadministrasjon.

Inklusjonskriterier Kun for deltakere i flerdosekohort:

  • Godtar å ikke motta vaksinasjon innen 7 dager før dag 1 og til og med dag 10.
  • Godtar å ikke bruke reseptfrie legemidler, inkludert vitaminer, syrenøytraliserende midler og urte- og kosttilskudd innen 7 dager før dag 1 og til og med dag 10. Acetaminophen kan brukes i doser på ≤ 1 g/dag, og ibuprofen kan brukes i doser på ≤ 1,2 g/dag.
  • Godtar å ikke bruke nikotinholdige produkter fra screening til og med dag 10.
  • Godtar å ikke innta alkohol i 24 timer før dag 1 og til og med dag 10.
  • Godtar å ikke spise granateple, grapefrukt eller andre sitrusfrukter eller drikke juice innen 7 dager før dag 1 og til og med dag 10.
  • Godtar å begrense koffein til ikke mer enn 200 mg på dag 1, 2 og 3.
  • Godtar å ikke spise eller drikke (unntatt vann) i 10 timer før dag 1, 2 og 3 besøk og ikke ha vann i timen før dosering på hver av disse dagene.

Merk: Som med enkeltdosestudien, må seksuelt aktive samtykke til å være avholdende eller bruke kondom under hele studien (gjennom besøket på dag 14).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandlingsarm
Deltakerne vil motta SJ733, et undersøkelsesmedisin utviklet ved St. Jude Children's Research Hospital, og cobicistat.
SJ733 er en oral, ny hemmer av Plasmodium Falciparum plasmamembranprotein PFATP4. Det vil bli administrert som en enkelt, multi- eller boostet oral dose.
Andre navn:
  • (+)-SJ000557733
Kommersielt tilgjengelige cobicistat 150 mg tabletter vil bli brukt. Det vil bli administrert som en enkelt oral dose sammen med SJ733.
Andre navn:
  • Tybost®

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Dosebegrensende toksisitet (DLT)
Tidsramme: Fra baseline opp til minimum 7 dager etter dose
Antall DLT-hendelser vil bli beskrevet på hvert studiedosenivå. DLT er definert som mulig, sannsynlig eller definitivt relatert grad 4-hendelse, muligens, sannsynligvis eller definitivt relatert grad 3-hendelse, eller muligens, sannsynligvis eller definitivt relatert grad 2 methemoglobinemi eller anemi (tilskrevet hemolyse) hendelser.
Fra baseline opp til minimum 7 dager etter dose
Maksimal tolerert dose (MTD)
Tidsramme: 7 dager etter siste doseadministrasjon
MTD er definert som dosenivået før dosekohorten som 2 eller flere grad 2 methemoglobinemi eller anemi (tilskrevet hemolyse) ELLER relatert grad 3 ELLER grad 4, studiemedikamentbivirkning (AE) oppstod i.
7 dager etter siste doseadministrasjon
Legemiddelabsorpsjon
Tidsramme: Fra baseline til 7 dager etter dosering
Legemiddelabsorpsjon av SJ733 og dets metabolitt vil bli rapportert.
Fra baseline til 7 dager etter dosering
Legemiddelklarering
Tidsramme: Fra baseline til 7 dager etter dosering
Legemiddelclearance av SJ733 og dets metabolitt vil bli rapportert.
Fra baseline til 7 dager etter dosering
Distribusjonsvolum av legemidlet
Tidsramme: Fra baseline til 7 dager etter dosering
Legemiddelfordelingsvolum av SJ733 og dets metabolitt vil bli rapportert.
Fra baseline til 7 dager etter dosering
Område under kurven (AUC)
Tidsramme: Fra baseline til 7 dager etter dosering
AUC for SJ733 og dets metabolitt vil bli rapportert.
Fra baseline til 7 dager etter dosering
Tid over terskelkonsentrasjon
Tidsramme: Fra baseline til 7 dager etter dosering
Tid over terskelkonsentrasjonen av SJ733 og dets metabolitt vil bli rapportert.
Fra baseline til 7 dager etter dosering
Maksimal legemiddelkonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Fra baseline til 7 dager etter dosering
Cmax for SJ733 og dets metabolitt vil bli rapportert.
Fra baseline til 7 dager etter dosering
Dosenivå på SJ733
Tidsramme: 14 dager etter siste doseadministrasjon
Dosen valgt for fase 1b-studien vil ikke være større enn MTD og gi en eksponering (AUC og tid over terskelkonsentrasjon) som tilsvarer (ved bruk av gjeldende skalering) de som ga maksimal parasitologisk effekt i gullstandard-gnagermodellen.
14 dager etter siste doseadministrasjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Legemiddelabsorpsjon i den fôrede kohorten
Tidsramme: Fra baseline til 7 dager etter dosering
Legemiddelabsorpsjon av SJ733 og dets metabolitt i den fôrede kohorten vil bli rapportert for å vurdere effekten av matinntak.
Fra baseline til 7 dager etter dosering
Legemiddelklarering i den fôrede kohorten
Tidsramme: Fra baseline til 7 dager etter dosering
Legemiddelclearance av SJ733 og dets metabolitt i den fôrede kohorten vil bli rapportert for å vurdere effekten av matinntak.
Fra baseline til 7 dager etter dosering
Legemiddeldistribusjonsvolum i den fôrede kohorten
Tidsramme: Fra baseline til 7 dager etter dosering
Legemiddelfordelingsvolum av SJ733 og dets metabolitt i den fôrede kohorten vil bli rapportert for å vurdere effekten av matinntak.
Fra baseline til 7 dager etter dosering
Areal under kurven (AUC) i den fôrede kohorten
Tidsramme: Fra baseline til 7 dager etter dosering
AUC for SJ733 og dets metabolitt i den fôrede kohorten vil bli rapportert for å vurdere effekten av matinntak.
Fra baseline til 7 dager etter dosering
Tid over terskelkonsentrasjon i den fôrede kohorten
Tidsramme: Fra baseline til 7 dager etter dosering
Tid over terskelkonsentrasjon SJ733 og dens metabolitt i den fôrede kohorten vil bli rapportert for å vurdere effekten av matinntak.
Fra baseline til 7 dager etter dosering
Maksimal legemiddelkonsentrasjon (Cmax) i den fôrede kohorten
Tidsramme: Fra baseline til 7 dager etter dosering
Legemiddelabsorpsjon av SJ733 og dets metabolitt i den fôrede kohorten vil bli rapportert for å vurdere effekten av matinntak.
Fra baseline til 7 dager etter dosering

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Aditya H. Gaur, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. mars 2016

Primær fullføring (Faktiske)

9. mars 2018

Studiet fullført (Faktiske)

9. mars 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. januar 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. januar 2016

Først lagt ut (Anslag)

22. januar 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. januar 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. desember 2018

Sist bekreftet

1. desember 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere