Dyp hjernestimuleringskirurgi for fokal hånddystoni
Dyp hjernestimuleringskirurgi for behandling av fokal hånddystoni
Forskere ønsker å teste en prosedyre kalt dyp hjernesimulering (DBS) for å behandle fokal hånddystoni (FHD). En enhet kalt en nevrostimulator er plassert i brystet. Den er festet til ledninger plassert i hjerneområder som påvirker bevegelse. Stimulering av disse områdene kan bidra til å blokkere nervesignaler som forårsaker unormale bevegelser.
Mål:
For å teste DBS som behandling for FHD. For å lære om hjerne- og nervecellefunksjon hos personer med dystoni.
Kvalifisering:
Personer i alderen 18 år og eldre med alvorlig FHD som har prøvd botulinumtoksinbehandling minst to ganger
Design:
Deltakelsen varer i 5 år.
Deltakerne vil bli screenet med:
Medisinsk historie
Fysisk eksamen
Videoopptak av deres dystoni
Blod-, urin- og hjerteprøver
MR-skanning av hjernen
Røntgen av brystet
Nevropsykologiske tester: svare på spørsmål, gjøre enkle handlinger og ta hukommelses- og tenketester.
Håndbevegelsestester
Deltakerne skal opereres: En ramme fester hodet til operasjonsbordet. Et lite hull er laget i skallen. Ledninger settes inn for å registrere hjerneaktivitet og stimulere hjernen mens de gjør enkle oppgaver. Ledningene fjernes og DBS-elektroden settes inn i hullet. Nevrostimulatoren er plassert under huden på brystet, med ledninger som går til elektroden i hjernen. De vil ha CT- og MR-skanning under operasjonen.
Deltakerne vil bli frisk på sykehuset i ca 1 uke.
Nevrostimulatoren slås på 1 4 uker etter utskrivning. Deltakerne vil ha regelmessige besøk frem til studien avsluttes. Besøk inkluderer:
Sjekke symptomer og bivirkninger
MR
Bevegelse, tenkning og hukommelsestester
Hvis nevrostimulatorens batteri går tomt, vil deltakerne ha kirurgi for å erstatte det.
...
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Mål
For å bekrefte sikkerheten og mulige trender mot effektivitet av thalamus dyp hjernestimulering (DBS) rettet mot ventralis oralis anterior/ventralis oralis posterior (VOA/VOP) kjernekompleks i behandlingen av personer med fokal hånddystoni (FHD); og å studere de elektrofysiologiske egenskapene til nevroner i VOA/VOP-komplekset. DBS er FDA-godkjent for Parkinsons sykdom, essensiell tremor, dystoni (humanitært unntak), tvangslidelser (humanitært unntak), men ikke for fokal hånddystoni.
Studiepopulasjon
Fem voksne med fokal hånddystoni skal studeres.
Design
Dette er en pilotstudie av 5 personer med alvorlig intraktabel FHD hvis dagliglivsaktiviteter og livskvalitet er alvorlig svekket. De vil bli rekruttert fra vår klinikk og fra henvisende praksis. Forsøkspersonene vil gjennomgå ensidig VOA/VOP DBS-implantasjon, etterfulgt av programmering til optimale parametere. Forsøkspersonene vil følges med månedlige intervaller i 3 måneder, deretter hver 3. måned i 2 år, og deretter hver 6. måned inntil 5 år fra oppstart. Sikkerheten til prosedyren vil være det primære resultatet av studien. Trender mot effekt vil bli vurdert i flere sekundære utfall, de viktigste er endringen i alvorlighetsgraden av dystoni og en livskvalitetsscore. De elektrofysiologiske egenskapene til de motoriske ventrale thalamus-nevronene vil bli registrert intraoperativt.
Utfallsmål
Hoved
-Antall og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser i 5-års oppfølgingsperioden.
Sekundær
- Øvre ekstremitetsunderscore av Burke-Fahn-Marsden (BFM)-skalaen og Arm Dystonia Disability Scale (ADDS) ved baseline og hvert oppfølgingsbesøk
- For personer med FHD-type musikerdystoni: Tubiana- og Chamagne-skala ved hvert oppfølgingsbesøk
- For emner med FHD-type Writer s cramp: Writer s Cramp Impairment Scale
- Forbedring av pasientrapporterte utfall evaluert av SF-12 Health Status Survey ved baseline og ved hvert oppfølgingsbesøk
- Intraoperative elektrofysiologiske egenskaper ved de motoriske ventrale thalamusnevronene
- Nevropsykologisk evaluering ved baseline, 3 og 12 måneder etter DBS-kirurgi
- Dose av botulinumtoksininjeksjon nødvendig ved baseline, 1 og 5 år.
Utforskende
- Lokale feltpotensialer og deres respons på stimulering (hos deltakere med implantert pulsgenerator som er i stand til å registrere evner)
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
- INKLUSJONSKRITERIER:
- FHD diagnostisert av en nevrolog
- BFM-underekstremitetsunderscore på 3 eller mer (poengområde 0 til 4) eller ADDS-vansker med å oppnå score lik eller mer enn 3.
- Pasienter må score 3 eller lavere på Tubiana og Chamagne-skalaen eller manglende evne til å opptre på konsertnivå, eller pasienter må score "alvorlig" på minst ett element, noe som påvirker pasientens sysselsetting eller essensielle aktiviteter på Writers Cramp Impairment skala.
- Symptomer som forårsaker betydelig svekkelse av livskvalitet og daglige aktiviteter ved pasientens egenvurdering og SF12-skala, rapportert av forsøkspersoner. Forsøkspersonene bør være alvorlig svekket i minst ett av følgende domener: håndskrift, skriving eller å spille et instrument. Nedskrivningen må ha påvirket sysselsettingen, manifestert ved vesentlig endring i, eller tap av, ansettelse eller karrierevalg.
- Alle pasienter må ha mislyktes eller oppnådd utilstrekkelig nytte (fortsatt funksjonssvikt) med minst to studier av botulinumtoksinbehandlinger.
- Kvinner i fertil alder må godta å bruke prevensjonsmetoder de første 3 månedene etter operasjonen.
UTSLUTTELSESKRITERIER:
- Forsøkspersoner yngre enn 22 år.
- MR-funn som ville gjøre deltakelse og operasjon utrygg (som svulst eller annen plassopptakende lesjon, slag, blødning eller hematom, ødem, hydrocephalus, abscess) og MR-funn som ville forvirre studieresultatene (som jernavleiringer i basalgangliene, demyeliniserende sykdom, traumatisk hjerneskade, strukturell eller utviklingsmessig abnormitet, moderat eller alvorlig hyperintensitet av hvit substans).
- Personer med tidligere hjernekirurgi
- Gravide eller ammende kvinner som sikkerhet for DBS er ikke etablert i denne gruppen.
- Tilstedeværelse av et mer utbredt nevrologisk syndrom med dystoni som en del av det, og/eller dystoni forårsaket av en pågående etiologi, slik som tardiv dystoni assosiert med pågående psykotropisk behandling eller et arvelig nevrodegenerativt syndrom assosiert med intraktabel dystoni
- Intellektuell funksjonshemming målt ved den estimerte General Ability Index (GAI) av Wechsler Adult Intelligence Scale 4th Edition (WAIS-IV), som vil gjøre deltakeren ikke i stand til å gi informert samtykke eller overholde studieprosedyrene (estimert GAI mindre enn 70)
- Demens som dokumentert av formell nevropsykologisk evaluering og Mattis Dementia Rating Scale-2 (DRS-2) poengsum under 128.
- Deprimerte personer som bestemt av nevropsykologi- eller psykiatriskjermen, inkludert Beck Depression Inventory (BDI) og psykiatrisk evaluering. Personer som skårer over 20 på BDI eller viser moderat eller alvorlig aktiv depresjon vil bli ekskludert
- Personer med ukontrollerte samtidige medisinske tilstander: ukontrollert systemisk hypertensjon med verdier over 170/100; aktiv hjertesykdom som trenger umiddelbar intervensjon; aktiv luftveissykdom som trenger umiddelbar intervensjon; ukorrigerte koagulasjonsavvik; enhver tilstand som vil gjøre pasienten ute av stand til trygt å samarbeide med operasjonen og studietestene som bedømt av screeningslegen
Tilstedeværelse av en kontraindikasjon for å gjennomgå en hjerne-MR
- Metall i kroppen som ville gjøre en MR-skanning usikker, for eksempel pacemakere, medisinpumper, aneurismeklemmer, metalliske proteser (inkludert metallstifter og stenger, hjerteklaffer eller cochleaimplantater), splitterfragmenter, permanent eyeliner eller små metallfragmenter i øye som sveisere og andre metallarbeidere kan ha;
- Ukomfortabel i små lukkede rom (har klaustrofobi) slik at deltakeren vil være ukomfortabel i MR-maskinen;
- Kan ikke ligge komfortabelt flatt på ryggen i opptil én time i MR-skanneren;
- Personer som krever diatermi
Personer som trenger post-op MR med full kroppsspiral
-- Personer med en aktiv systematisk infeksjon
- Personer som er nedsatt immunforsvar
- Personer som er på antikoagulasjonsbehandling som vil utelukke deres evne til å gjennomgå implantasjonsprosedyren
- Personer som er allergiske eller har vist overfølsomhet overfor materialer i nevrostimuleringssystemet som kan komme i kontakt med kroppen
- Emner som ikke kan oppnevne en varig fullmakt (DPA)
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Aktiv
enarmsstudie
|
Ensidig thalamisk DBS-behandling
Brukes til diagnostiske formål.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å bekrefte sikkerheten til VOA/VOP thalamic DBS i FHD
Tidsramme: 5 år
|
Antall og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser i den 5-årige oppfølgingsperioden.
|
5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Nevropsykologisk evaluering
Tidsramme: 5 år
|
For å utføre en nevropsykologisk evaluering ved baseline, 3 og 12 måneder etter DBS-kirurgi av VOA/VOP-komplekset hos personer med FHD
|
5 år
|
|
For å bestemme om thalamisk DBS rettet mot VOA/VOP-kjernekomplekset resulterer i klinisk forbedring av alvorlig intraktabel FHD
Tidsramme: 5 år
|
Burke-Fahn-Marsden (BFM) skala og Arm Dystonia Disability Scale (ADDS) ved baseline og hvert oppfølgingsbesøk
|
5 år
|
|
For å bestemme om thalamisk DBS rettet mot VOA/VOP-kjernekomplekset resulterer i forbedrede pasientrapporterte resultater
Tidsramme: 5 år
|
Nevropsykologisk evaluering ved baseline, 3 og 12 måneder etter DBS-kirurgi
|
5 år
|
|
For å avgjøre om thalamisk DBS rettet mot VOA/VOP-kjernekomplekset resulterer i forbedring av alvorlig intraktabel FHD hos personer med musikerdystoni
Tidsramme: 5 år
|
For personer med FHD-type Musikerdystoni: Tubiana- og Chamagne-skala ved hvert oppfølgingsbesøk
|
5 år
|
|
For å avgjøre om thalamisk DBS rettet mot VOA/VOP-kjernekomplekset resulterer i forbedring av alvorlig uhåndterlig FHD hos personer med Writers krampe
Tidsramme: 5 år
|
For emner med FHD-skrivekrampe: Writer's Cramp Impairment Scale
|
5 år
|
|
For å evaluere dosen av botulinumtoksin som kreves for behandling av FHD ved baseline og 1 og 5 år etter DBS-behandling av VOA/VOP-komplekset
Tidsramme: 5 år
|
Dose av botulinumtoksin ved 1 og 5 år
|
5 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Debra J Ehrlich, M.D., National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Publikasjoner og nyttige lenker
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Antatt)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 160166
- 16-N-0166
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .