- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT02911103
Diepe hersenstimulatiechirurgie voor focale handdystonie
Diepe hersenstimulatiechirurgie voor de behandeling van focale handdystonie
Onderzoekers willen een procedure genaamd deep brain simulation (DBS) testen om focale handdystonie (FHD) te behandelen. Een apparaat genaamd een neurostimulator wordt in de borstkas geplaatst. Het is bevestigd aan draden die in hersengebieden zijn geplaatst die beweging beïnvloeden. Het stimuleren van deze gebieden kan helpen zenuwsignalen te blokkeren die abnormale bewegingen veroorzaken.
Doelstellingen:
Om DBS te testen als behandeling voor FHD. Leren over de hersen- en zenuwcelfunctie bij mensen met dystonie.
Geschiktheid:
Mensen van 18 jaar en ouder met ernstige FHD die minstens twee keer een behandeling met botulinumtoxine hebben geprobeerd
Ontwerp:
Deelname duurt 5 jaar.
Deelnemers worden gescreend met:
Medische geschiedenis
Fysiek examen
Videoband van hun dystonie
Bloed-, urine- en harttesten
Hersenen MRI-scan
Röntgenfoto van de borst
Neuropsychologische tests: vragen beantwoorden, eenvoudige handelingen uitvoeren en geheugen- en denktesten doen.
Handbewegingstests
Deelnemers worden geopereerd: een frame bevestigt hun hoofd aan de operatietafel. Er wordt een klein gaatje in de schedel gemaakt. Er worden draden ingebracht om hersenactiviteit vast te leggen en de hersenen te stimuleren terwijl ze eenvoudige taken uitvoeren. De draden worden verwijderd en de DBS-elektrode wordt in het gat gestoken. De neurostimulator wordt onder de huid van de borstkas geplaatst, met draden die naar de elektrode in de hersenen lopen. Tijdens de operatie krijgen ze CT- en MRI-scans.
De deelnemers herstellen ongeveer 1 week in het ziekenhuis.
De neurostimulator wordt 14 weken na ontslag aangezet. Deelnemers zullen regelmatig bezoeken tot het einde van de studie. Bezoeken omvatten:
Symptomen en bijwerkingen controleren
MRI
Bewegings-, denk- en geheugentests
Als de batterij van de neurostimulator leeg is, zullen deelnemers een operatie ondergaan om deze te vervangen.
...
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Doelstellingen
Om de veiligheid en mogelijke trends in de richting van werkzaamheid te bevestigen van thalamische diepe hersenstimulatie (DBS) gericht op het nucleaire complex ventralis oralis anterior/ventralis oralis posterior (VOA/VOP) bij de behandeling van proefpersonen met focale handdystonie (FHD); en om de elektrofysiologische eigenschappen van neuronen in het VOA/VOP-complex te bestuderen. DBS is door de FDA goedgekeurd voor de ziekte van Parkinson, essentiële tremor, dystonie (humanitaire vrijstelling), obsessief-compulsieve stoornis (humanitaire vrijstelling), maar niet voor focale handdystonie.
Studie bevolking
Vijf volwassenen met focale handdystonie zullen worden bestudeerd.
Ontwerp
Dit is een pilootstudie van 5 proefpersonen met ernstige hardnekkige FHD, van wie de activiteiten in het dagelijks leven en de kwaliteit van leven ernstig zijn aangetast. Zij worden geworven vanuit onze kliniek en vanuit verwijzende praktijken. De proefpersonen zullen eenzijdige VOA/VOP DBS-implantatie ondergaan, gevolgd door programmering tot optimale parameters. De proefpersonen worden gevolgd met maandelijkse tussenpozen gedurende 3 maanden, daarna elke 3 maanden gedurende 2 jaar en vervolgens elke 6 maanden tot 5 jaar vanaf het begin. De veiligheid van de procedure zal het primaire resultaat van de studie zijn. Trends in de richting van werkzaamheid zullen worden beoordeeld in verschillende secundaire uitkomsten, waarvan de belangrijkste de verandering in de ernst van dystonie en scores voor kwaliteit van leven zijn. De elektrofysiologische kenmerken van de motorische ventrale thalamische neuronen zullen intraoperatief worden geregistreerd.
Uitkomstmaatregelen
Primair
- Aantal en ernst van bijwerkingen in de follow-upperiode van 5 jaar.
Ondergeschikt
- Subscore bovenste extremiteit van de Burke-Fahn-Marsden (BFM)-schaal en Arm Dystonia Disability Scale (ADDS) bij baseline en bij elk vervolgbezoek
- Voor proefpersonen met muzikantdystonie van het FHD-type: Tubiana- en Chamagne-schaal bij elk vervolgbezoek
- Voor proefpersonen met FHD-type Writer's cramp: Writer's Cramp Impairment Scale
- Verbetering van door de patiënt gerapporteerde resultaten geëvalueerd door de SF-12 Health Status Survey bij aanvang en bij elk vervolgbezoek
- Intraoperatoire elektrofysiologische kenmerken van de motorische ventrale thalamische neuronen
- Neuropsychologische evaluatie bij aanvang, 3 en 12 maanden na DBS-operatie
- Dosering botulinumtoxine-injectie vereist bij aanvang, 1 en 5 jaar.
verkennend
-Lokale veldpotentialen en hun reactie op stimulatie (bij deelnemers met een geïmplanteerde pulsgenerator die in staat is tot detectiemogelijkheden)
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
- INSLUITINGSCRITERIA:
- FHD gediagnosticeerd door een neuroloog
- BFM subscore bovenste extremiteit van 3 of meer (scorebereik 0 tot 4) of ADDS-score bij het uitvoeren gelijk aan of hoger dan 3.
- Patiënten moeten 3 of lager scoren op de Tubiana- en Chamagne-schaal of niet in staat zijn om op concertniveau te presteren of patiënten moeten een score van "ernstig" scoren op ten minste één item, dat van invloed is op het werk of essentiële activiteiten van de patiënt op de beperking van de kramp van de schrijver. schaal.
- Symptomen die een significante verslechtering van de kwaliteit van leven en dagelijkse activiteiten veroorzaken volgens de zelfbeoordeling van de patiënt en de SF12-schaal, zoals gerapporteerd door proefpersonen. De proefpersonen moeten ernstig gehandicapt zijn in ten minste één van de volgende domeinen: handschrift, typen of een instrument bespelen. De beperking moet de werkgelegenheid hebben beïnvloed, wat tot uiting komt in een substantiële verandering in, of verlies van, werk of carrièrekeuze.
- Alle patiënten moeten hebben gefaald of onvoldoende baat hebben gehad (aanhoudende functionele beperking) met ten minste twee proeven met botulinumtoxinebehandelingen.
- Vrouwen in de vruchtbare leeftijd zullen moeten instemmen met het gebruik van anticonceptiemethoden gedurende de eerste 3 postoperatieve maanden.
UITSLUITINGSCRITERIA:
- Proefpersonen jonger dan 22 jaar.
- MRI-bevindingen die deelname en chirurgie onveilig zouden maken (zoals tumor of andere ruimte-innemende laesie, beroerte, bloeding of hematoom, oedeem, hydrocephalus, abces) en MRI-bevindingen die onderzoeksresultaten zouden verstoren (zoals ijzerafzettingen in de basale ganglia, demyeliniserende ziekte, traumatisch hersenletsel, structurele of ontwikkelingsstoornis, matige of ernstige hyperintensiteit van witte stof).
- Proefpersonen met een eerdere hersenoperatie
- Zwangere of zogende vrouwen aangezien de veiligheid van DBS niet is vastgesteld in deze groep.
- Aanwezigheid van een meer wijdverbreid neurologisch syndroom met dystonie als onderdeel daarvan, en/of dystonie veroorzaakt door een aanhoudende etiologie, zoals tardieve dystonie geassocieerd met voortdurende psychotrope behandeling of een erfelijk neurodegeneratief syndroom geassocieerd met hardnekkige dystonie
- Intellectuele handicap zoals gemeten door de geschatte General Ability Index (GAI) van de Wechsler Adult Intelligence Scale 4th Edition (WAIS-IV), waardoor de deelnemer niet in staat zou zijn om geïnformeerde toestemming te geven of om te voldoen aan de onderzoeksprocedures (geschatte GAI minder dan 70)
- Dementie zoals blijkt uit formele neuropsychologische evaluatie en Mattis Dementia Rating Scale-2 (DRS-2) score lager dan 128.
- Depressieve proefpersonen zoals bepaald door het neuropsychologie- of psychiatriescherm, inclusief Beck Depression Inventory (BDI) en psychiatrische evaluatie. Proefpersonen die hoger dan 20 op de BDI scoren of matige of ernstige actieve depressie vertonen, worden uitgesloten
- Onderwerpen met ongecontroleerde naast elkaar bestaande medische aandoeningen: ongecontroleerde systemische hypertensie met waarden boven 170/100; actieve hartziekte die onmiddellijke interventie vereist; actieve luchtwegaandoening die onmiddellijke interventie vereist; ongecorrigeerde stollingsafwijkingen; elke aandoening waardoor de patiënt niet in staat zou zijn om veilig mee te werken aan de operatie en onderzoekstests zoals beoordeeld door de screeningsarts
Aanwezigheid van een contra-indicatie om een hersen-MRI te ondergaan
- Metaal in het lichaam dat een MRI-scan onveilig zou maken, zoals pacemakers, medicatiepompen, aneurysmaclips, metalen prothesen (waaronder metalen pinnen en staven, hartkleppen of cochleaire implantaten), granaatscherven, permanente eyeliner of kleine metaalfragmenten in het lichaam. oog dat lassers en andere metaalbewerkers kunnen hebben;
- Ongemakkelijk in kleine gesloten ruimtes (claustrofobie hebben) zodat de deelnemer zich ongemakkelijk zal voelen in de MRI-machine;
- niet in staat om een uur lang comfortabel plat op de rug te liggen in de MRI-scanner;
- Onderwerpen die diathermie nodig hebben
Proefpersonen die postoperatieve MRI's met een spoel voor het hele lichaam nodig hebben
-- Proefpersonen met een actieve systematische infectie
- Proefpersonen die immuungecompromitteerd zijn
- Proefpersonen die antistollingstherapie krijgen waardoor ze de implantatieprocedure niet kunnen ondergaan
- Proefpersonen die allergisch zijn of overgevoelig zijn gebleken voor materialen van het neurostimulatiesysteem die in contact kunnen komen met het lichaam
- Onderdanen die geen Duurzame Volmacht (Gbp) kunnen aanwijzen
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Actief
eenarmige studie
|
Eenzijdige thalamische DBS-therapie
Gebruikt voor diagnostische doeleinden.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Om de veiligheid van VOA/VOP thalamische DBS in FHD te bevestigen
Tijdsspanne: 5 jaar
|
Aantal en ernst van bijwerkingen in de follow-upperiode van 5 jaar.
|
5 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Neuropsychologische evaluatie
Tijdsspanne: 5 jaar
|
Om een neuropsychologische evaluatie uit te voeren bij baseline, 3 en 12 maanden na DBS-operatie van het VOA/VOP-complex bij proefpersonen met FHD
|
5 jaar
|
|
Om te bepalen of thalamische DBS gericht op het VOA / VOP-nucleaire complex resulteert in klinische verbetering van ernstige hardnekkige FHD
Tijdsspanne: 5 jaar
|
Burke-Fahn-Marsden (BFM)-schaal en Arm Dystonia Disability Scale (ADDS) bij baseline en bij elk vervolgbezoek
|
5 jaar
|
|
Om te bepalen of thalamische DBS gericht op het VOA / VOP-nucleaire complex resulteert in verbeterde door de patiënt gerapporteerde resultaten
Tijdsspanne: 5 jaar
|
Neuropsychologische evaluatie bij aanvang, 3 en 12 maanden na DBS-operatie
|
5 jaar
|
|
Om te bepalen of thalamische DBS gericht op het VOA/VOP-nucleaire complex resulteert in verbetering van ernstige hardnekkige FHD bij proefpersonen met muzikantdystonie
Tijdsspanne: 5 jaar
|
Voor proefpersonen met FHD-type Muzikantendystonie: Tubiana- en Chamagne-schaal bij elk vervolgbezoek
|
5 jaar
|
|
Om te bepalen of thalamische DBS gericht op het VOA / VOP-nucleaire complex resulteert in verbetering van ernstige hardnekkige FHD bij proefpersonen met kramp van de schrijver
Tijdsspanne: 5 jaar
|
Voor proefpersonen met FHD-schrijfkramp: Writer's Cramp Impairment Scale
|
5 jaar
|
|
Om de dosis botulinumtoxine te evalueren die nodig is voor de behandeling van FHD bij baseline en 1 en 5 jaar na DBS-therapie van het VOA / VOP-complex
Tijdsspanne: 5 jaar
|
Dosis Botulinum Toxine op 1 en 5 jaar
|
5 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Debra J Ehrlich, M.D., National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Publicaties en nuttige links
Nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Geschat)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 160166
- 16-N-0166
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .