Maksimere resultatet av multippel sklerosetransplantasjon (MOST)

Inklusjonskriterier:

1. Alder mellom 18-58 år
2. Diagnose av MS ved bruk av reviderte McDonald-kriterier for klinisk bestemt MS (vedlegg A)
3. En EDSS-score på 2,0 til 6,0 (vedlegg B).
4. En EDSS >6.0 kan inkluderes hvis fortsatt relapsing-remitting sykdom og minst to forsterkende lesjoner på MR i løpet av de siste tre månedene
5. Inflammatorisk sykdom til tross for behandling med standard sykdomsmodifiserende terapi (DMT) inkludert minst 6 måneder med interferon eller Copaxone. Inflammatorisk sykdom er definert basert på enten MR (gadoliniumforsterkende lesjon, ny T2-lesjon) eller *steroidbehandlede kliniske tilbakefall (foreskrevet av en nevrolog)

6. Minimum krav til sykdomsaktivitet:

   1. Mislyktes i en førstelinje-DMT (Copaxone eller Interferon), definert som to eller flere *steroidbehandlede kliniske tilbakefall i løpet av de siste 12 månedene. Et klinisk tilbakefall kan også være tegn på aktiv betennelse på MR (gadoliniumforsterkende lesjon eller ny T2-lesjon) de siste 12 månedene på to MR-er med minst tre måneders mellomrom
   2. Mislyktes i en andre eller tredje linje MS Drug: Zinbryta (daclizumab), Aubagio (teriflunomid), Gilenya (fingolimod), Tecifidera (dimetylfumarat), Lemtrada (alemtuzumab), Ocrevus (ocrelizumab), Tysabri (natalizumab), Rituxan (rituximab) eller IVIg, definert som ett *steroidbehandlet klinisk tilbakefall i løpet av de siste 12 månedene eller tegn på aktiv betennelse på MR (gadoliniumforsterkende lesjon eller ny T2-lesjon) i løpet av de siste 12 månedene.

   3. Kognitiv dysfunksjon som hindrer lønnsarbeid, men kompetent til å etterkomme behandling og informert samtykke

      • Et steroidbehandlet tilbakefall vil inkludere et tilbakefall som var alvorlig nok til å rettferdiggjøre behandling, men på grunn av pasientens intoleranse for steroider ble de tilbudt, men ikke brukt.

Ekskluderingskriterier:

1. Enhver voksen som ikke er i stand til å samtykke (for voksne som er kognitivt svekket på grunn av MS, kan samtykke innhentes fra nærmeste levende slektning eller person som har fullmakt)
2. Personer under 18 år eller over 58 år
3. Diagnose av primær progressiv MS, sekundær progressiv MS eller klinisk isolert syndrom (CIS)
4. Gravide kvinner (positiv serum eller urin humant koriongonadotropin (HCG) test)
5. Kvinner som ammer
6. Fanger
7. Enhver sykdom som etter etterforskernes mening ville sette pasientens evne til å tolerere aggressiv kjemoterapi i fare
8. Tidligere malignitetshistorie unntatt lokalisert basalcelle, plateepitelkreft eller karsinom in situ i livmorhalsen
9. Enhver tidligere kjemoterapi eller strålebehandling (unntatt cyklofosfamid brukt til å behandle MS-sykdom)
10. Historie med sigdcellesykdom (SS), SC-sykdom, koagulopati, eller hvis du aktivt mottar antikoagulasjonsbehandling
11. Historie med insulinavhengig diabetes
12. Manglende evne eller vilje til å forfølge effektive prevensjonsmidler fra tidspunktet for evaluering for kvalifisering til 6 måneder etter transplantasjon. Effektiv prevensjon er definert som (1) avholdenhet definert som å avstå fra alle handlinger av vaginalt samleie, (2) konsekvent bruk av p-piller, (3) injiserbare prevensjonsmetoder (Depo-provera, Norplant), (4) tubal sterilisering eller mannlig partner som har gjennomgått vasektomi, (5) plassering av en intrauterin enhet (IUD), eller (6) ved hver handling av samleie, bruk av diafragma med prevensjonsgelé og/eller bruk av kondom med prevensjonsskum
13. Unnlatelse av å godta eller forstå irreversibel sterilitet som en bivirkning av terapi
14. Forsert ekspirasjonsvolum ved ett sekund (FEV1)/ forsert vitalkapasitet (FVC) < 60 % av predikert etter bronkodilatatorbehandling (hvis nødvendig)
15. Diffuserende kapasitet i lungene for karbonmonoksid (DLCO) < 60 % av antatt
16. Hvilende venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF) < 50 %
17. Bilirubin > 2,0 mg/dl
18. Serumkreatinin > 2,0 mg/dl
19. Kjent overfølsomhet overfor mus-, kanin- eller E. Coli-avledede proteiner eller overfor jernforbindelser/medisiner
20. Tilstedeværelse av metalliske gjenstander implantert i kroppen som vil utelukke pasientens evne til trygt å ha MR-undersøkelser
21. Blodplateantall < 100 000/ul
22. Antall hvite blodlegemer (WBC) < 1500 celler/mm3
23. Psykiatrisk sykdom, mental mangel eller kognitiv dysfunksjon som gjør overholdelse av behandling eller informert samtykke umulig
24. Aktiv infeksjon unntatt asymptomatisk bakteriuri
25. Bruk av Tysabri (natalizumab) i løpet av de siste seks månedene
26. Bruk av Gilenya (fingolimod) i løpet av de siste tre månedene
27. Bruk av Tecfidera (dimetylfumarat) i løpet av de siste tre månedene
28. Bruk av Aubagio (teriflunomid) med mindre det fjernes fra kroppen (plasmakonsentrasjon <0,02 mcg/ml) etter eliminering fra kroppen med kolestyramin 8 g tre ganger daglig i 11 dager
29. Bruk av Lemtrada/Campath (alemtuzumab) i løpet av de siste 12 månedene
30. Bruk av Rituxan (rituximab) eller Ocrevus (ocrelizumab) i løpet av de siste fire månedene
31. Tidligere behandling med Novantrone (mitoksantron)
32. Enhver arvelig nevrologisk sykdom som Charcot-Marie-Tooth sykdom (CMT), Spinocerebellar ataksi (SCA) eller Parkinsons sykdom
33. Alvorlig eller symptomatisk cervical spinal stenose med mindre kirurgisk korrigert
34. Hjerteinfarkt siste 12 måneder; hvis lengre enn 12 måneder, må bestå dobutamin stresstest og godkjennes av kardiologi