Maksymalizacja wyniku transplantacji stwardnienia rozsianego (MOST)

Kryteria przyjęcia:

1. Wiek od 18 do 58 lat
2. Rozpoznanie stwardnienia rozsianego przy użyciu poprawionych kryteriów McDonalda dla klinicznie określonego stwardnienia rozsianego (załącznik A)
3. Wynik EDSS od 2,0 do 6,0 (Załącznik B).
4. EDSS > 6,0 można uwzględnić, jeśli choroba nadal ma postać rzutowo-remisyjną i co najmniej dwie wzmacniające się zmiany w MRI w ciągu ostatnich trzech miesięcy
5. Choroba zapalna pomimo leczenia standardową terapią modyfikującą przebieg choroby (DMT), w tym przez co najmniej 6 miesięcy interferonu lub Copaxone. Choroba zapalna jest definiowana na podstawie rezonansu magnetycznego (zmiana wzmacniająca się gadolinem, nowa zmiana T2) lub * nawrotów klinicznych leczonych steroidami (zleconych przez neurologa)

6. Minimalna wymagana aktywność choroby:

   1. Nieudany pierwszy rzut DMT (Copaxone lub Interferon), zdefiniowany jako dwa lub więcej nawrotów klinicznych leczonych sterydami w ciągu ostatnich 12 miesięcy. Nawrót kliniczny może również świadczyć o aktywnym zapaleniu w MRI (zmiana wzmacniająca się gadolinem lub nowa zmiana T2) w ciągu ostatnich 12 miesięcy na dwóch MRI w odstępie co najmniej trzech miesięcy
   2. Druga lub trzecia linia MS Lek: Zinbryta (daklizumab), Aubagio (teriflunomid), Gilenya (fingolimod), Tecifidera (fumaran dimetylu), Lemtrada (alemtuzumab), Ocrevus (okrelizumab), Tysabri (natalizumab), Rituxan (rytuksymab) lub IVIg, zdefiniowane jako jeden *nawrót kliniczny leczony sterydem w ciągu ostatnich 12 miesięcy lub dowód aktywnego stanu zapalnego w MRI (zmiana wzmacniająca się po gadolin lub nowa zmiana T2) w ciągu ostatnich 12 miesięcy.

   3. Dysfunkcja poznawcza uniemożliwiająca podjęcie pracy zarobkowej, ale kompetentna do przestrzegania leczenia i świadomej zgody

      • Nawrót leczony steroidami obejmuje nawrót, który był na tyle ciężki, że uzasadniał leczenie, ale z powodu nietolerancji steroidów przez pacjenta, były one oferowane, ale nie stosowane.

Kryteria wyłączenia:

1. Każda osoba pełnoletnia, która nie jest w stanie wyrazić zgody (w przypadku osób dorosłych z zaburzeniami poznawczymi z powodu SM zgodę można uzyskać od najbliższego żyjącego krewnego lub osoby posiadającej pełnomocnictwo)
2. Osoby poniżej 18 roku życia lub powyżej 58 roku życia
3. Rozpoznanie pierwotnie postępującego SM, wtórnie postępującego SM lub zespołu izolowanego klinicznie (CIS)
4. Kobiety w ciąży (dodatni wynik testu na obecność ludzkiej gonadotropiny kosmówkowej (HCG) w surowicy lub moczu)
5. Kobiety karmiące piersią
6. Więźniowie
7. Każda choroba, która w opinii badaczy mogłaby zagrozić zdolności pacjenta do tolerowania agresywnej chemioterapii
8. Wcześniejsza historia nowotworu złośliwego, z wyjątkiem zlokalizowanego raka podstawnokomórkowego, raka płaskonabłonkowego skóry lub raka in situ szyjki macicy
9. Jakakolwiek wcześniejsza chemioterapia lub radioterapia (z wyjątkiem cyklofosfamidu stosowanego w leczeniu choroby stwardnienia rozsianego)
10. Historia anemii sierpowatokrwinkowej (SS), choroby SC, koagulopatii lub aktywnego leczenia przeciwzakrzepowego
11. Historia cukrzycy insulinozależnej
12. Niezdolność lub niechęć do stosowania skutecznych środków kontroli urodzeń od momentu oceny kwalifikowalności do 6 miesięcy po przeszczepie. Skuteczną antykoncepcję definiuje się jako (1) abstynencję rozumianą jako powstrzymanie się od wszelkich aktów stosunku pochwowego, (2) konsekwentne stosowanie tabletek antykoncepcyjnych, (3) metody antykoncepcji iniekcyjnej (Depo-provera, Norplant), (4) sterylizację jajowodów lub partnera, który przeszedł wazektomię, (5) założenie wkładki wewnątrzmacicznej (IUD) lub (6) przy każdym stosunku, stosowanie diafragmy z żelem antykoncepcyjnym i/lub prezerwatywy z pianką antykoncepcyjną
13. Brak dobrowolnej akceptacji lub zrozumienia nieodwracalnej bezpłodności jako efektu ubocznego terapii
14. Natężona objętość wydechowa po jednej sekundzie (FEV1)/natężona pojemność życiowa (FVC) < 60% wartości należnej po leczeniu lekiem rozszerzającym oskrzela (jeśli to konieczne)
15. Zdolność dyfuzyjna płuc dla tlenku węgla (DLCO) < 60% wartości przewidywanej
16. Spoczynkowa frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) < 50%
17. Bilirubina > 2,0 mg/dl
18. Kreatynina w surowicy > 2,0 mg/dl
19. Znana nadwrażliwość na białka pochodzące od myszy, królików lub E. coli lub na związki/leki żelaza
20. Obecność metalowych przedmiotów wszczepionych w ciało, które uniemożliwiałyby pacjentowi bezpieczne wykonanie badań MRI
21. Liczba płytek krwi < 100 000/ul
22. Liczba białych krwinek (WBC) < 1500 komórek/mm3
23. Choroba psychiczna, upośledzenie umysłowe lub dysfunkcja poznawcza uniemożliwiająca przestrzeganie leczenia lub świadomą zgodę
24. Aktywna infekcja z wyjątkiem bezobjawowego bakteriomoczu
25. Stosowanie Tysabri (natalizumabu) w ciągu ostatnich sześciu miesięcy
26. Stosowanie leku Gilenya (fingolimod) w ciągu ostatnich trzech miesięcy
27. Stosowanie leku Tecfidera (fumaran dimetylu) w ciągu ostatnich trzech miesięcy
28. Stosowanie Aubagio (teriflunomidu), o ile nie zostanie usunięte z organizmu (stężenie w osoczu <0,02 μg/ml) po eliminacji z organizmu za pomocą cholestyraminy 8 g trzy razy dziennie przez 11 dni
29. Stosowanie leku Lemtrada/Campath (alemtuzumab) w ciągu ostatnich 12 miesięcy
30. Stosowanie Rituxan (rytuksymab) lub Ocrevus (okrelizumab) w ciągu ostatnich czterech miesięcy
31. Wcześniejsze leczenie Novantrone (mitoksantronem)
32. Każda dziedziczna choroba neurologiczna, taka jak choroba Charcota-Mariego-Tootha (CMT), ataksja rdzeniowo-móżdżkowa (SCA) lub choroba Parkinsona
33. Ciężkie lub objawowe zwężenie odcinka szyjnego kręgosłupa, o ile nie zostanie skorygowane chirurgicznie
34. zawał mięśnia sercowego w ciągu ostatnich 12 miesięcy; jeśli dłużej niż 12 miesięcy, musi przejść test wysiłkowy z dobutaminą i zostać dopuszczony przez kardiologa